자폐증에 대한 Kuvan의 공개 확장 연구
2018년 4월 30일 업데이트: Glen R. Elliott, The Children's Health Council
자폐증 치료제로서의 Kuvan®(Sapropterin): 개방형 라벨 확장 프로토콜
이것은 자폐아동의 사프로프테린에 대한 이전의 이중 맹검, 위약 대조 연구를 완료한 피험자에게만 제공되는 공개 확장 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 자폐아동의 사프로프테린에 대한 이전의 이중 맹검, 위약 대조 연구를 완료한 피험자에게만 제공되는 공개 확장 연구입니다.
이 프로토콜 동안 모든 피험자는 16주 동안 유명 브랜드 Kuvan 20mg/kg/일을 받게 됩니다. 처음 16주를 완료한 대상자는 마지막 대상자가 이 프로토콜의 처음 16주를 완료한 후 최대 90일 동안 동일한 용량으로 Kuvan을 계속 사용할 수 있는 옵션이 있습니다.
이 연구의 주된 목적은 이 모집단의 안전성 및 효능에 대한 추가 정보를 수집하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
41
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- The Children's Health Council
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 모든 피험자는 이전 시도인 CHC 0901(NCT00850070)을 완료해야 합니다.
- 부모는 정보에 입각한 동의서에 기꺼이 서명하고 서명할 수 있어야 합니다.
제외 기준:
- 자녀가 CHC 0901을 완료하지 못함(NCT00850070)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 쿠반®
Kuvan®(sapropterin)은 16주 동안 20mg/kg/일로 모든 피험자에게 투여됩니다.
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상품명 Kuvan®(sapropterin)을 모든 피험자에게 16주 동안 20mg/kg/일 용량으로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 글로벌 노출 척도
기간: 16주
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이것은 기준선과 비교하여 아동의 관찰 및 보고된 행동을 기반으로 훈련된 임상의가 내리는 요약 판단입니다.
7점 척도는 (1) 매우 많이 개선됨, (2) 많이 개선됨, (3) 약간 개선됨 (4) 변화 없음, (5) 약간 악화됨, (6) 훨씬 악화됨, (7) 매우 많이 악화됨.
카이 제곱 분석을 사용하여 CHI-I 점수(그룹별, 사후 테스트)의 변화를 평가했습니다. 혼합 효과 회귀 모델은 그룹별 차이(BH4 및 위약), 시간(기준 수준에서 범주형으로 처리됨)에 기인한 주요 효과를 결정했습니다. , 8주 및 16주) 및 그룹별 상호 작용.
혼합 효과 모델은 각 시점에서 각 참가자의 결과 데이터를 설명합니다.
혼합 효과 회귀 모델은 시간이 지남에 따라 개인에 대한 반복적인 평가로 발생하는 데이터 종속성에 강하고 누락된 데이터를 처리할 수 있습니다.
각 개인의 증상 심각도/기능 및 변화율/시간의 초기 수준을 설명하는 무작위 절편 및 추세 모델링을 사용했습니다.
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16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Vineland 적응 행동 척도, 2판
기간: 기준선(CHC-0901에서 16주차), 8주 및 16주. 1차 결과 평가는 기준선(CHC-0901에서 16주차 및 CHC-0902에서 16주차) 사이의 변화를 조사했습니다.
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Vineland-2는 의사소통, 일상 생활, 사회화 및 운동 능력을 위해 설계된 반구조화된 인터뷰입니다.
Vineland-2는 전체 적응형 복합 척도로 구성됩니다. 우리는 수용적 의사소통, 표현적 의사소통, 개인 일상 생활 기술, 국내 일상 생활 기술, 지역 사회 일상 생활 기술, 대인 관계, 놀이 기술, 대처 기술, 대근육 운동과 같은 젊은 ASD 샘플과 관련된 기능적 영역을 구체적으로 다루는 10개의 하위 척도를 사용하기로 했습니다. 기술, 소근육 운동 기술.
척도는 원시 또는 합계, V- 및 연령에 해당하는 점수를 생성합니다. 이 연구에서 사용하기 위해 원시 점수를 선택했습니다.
하위 척도 점수가 높을수록 더 많은 기술을 나타냅니다.
원시 점수의 범위는 전체 적응 행동 조합에 대해 0에서 766까지입니다.
하위 척도는 결합되어 전체 적응 행동 조합을 형성하며, 이는 본질적으로 결합된 다양한 하위 척도의 가중 평균입니다.
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기준선(CHC-0901에서 16주차), 8주 및 16주. 1차 결과 평가는 기준선(CHC-0901에서 16주차 및 CHC-0902에서 16주차) 사이의 변화를 조사했습니다.
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어린이 예일 브라운 강박 척도
기간: 8주 및 16주차
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C-YBOCS는 6세에서 17세 사이의 어린이와 청소년의 강박 증상의 심각도를 평가하기 위해 고안된 척도입니다.
임상의 또는 훈련된 면접관이 반구조화된 방식으로 관리할 수 있습니다.
일반적으로 등급은 자녀와 부모의 보고서에 따라 다릅니다. 그러나 최종 등급은 면접관의 임상적 판단을 기반으로 합니다.
인터뷰 시간까지 포함하여 전주 동안 각 항목의 특성을 평가하십시오.
달리 명시되지 않는 한 점수는 전체 주에 대한 각 항목의 평균을 반영해야 합니다.
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8주 및 16주차
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학부모 종합 평가
기간: 8주 및 16주차
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이것은 개선에 대한 부모의 인상을 측정한 것입니다.
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8주 및 16주차
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유치원 언어 척도, 4판(PLS-4)
기간: 기준선(CHC-0901에서 16주차), 8주 및 16주. 1차 결과 평가는 기준선(CHC-0901에서 16주차 및 CHC-0902에서 16주차) 사이의 변화를 조사했습니다.
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0~6세 11개월의 표현 및 수용 언어와 총점을 측정합니다.
척도는 원시, 표준 및 연령에 해당하는 점수를 생성합니다. 이 연구에서 사용하기 위해 전체 척도에 대한 원시 점수를 선택했습니다.
합계는 하위 척도의 평균입니다.
최소 원시 점수 = 0, 최대 = 130.
높은 원 점수는 더 나은 언어 능력을 나타냅니다.
SPSS MIXED를 통한 혼합 효과 회귀 모델은 그룹별 차이(BH4 및 위약), 시간(기준 수준, 8주 및 16주에서 범주별로 처리됨) 및 그룹별 상호 작용에 기인한 주요 효과를 결정했습니다.
혼합 효과 모델은 각 시점에서 각 참가자의 결과 데이터를 설명합니다.
우리는 각 개인의 증상 심각도/기능 및 변화율/시간의 초기 수준을 설명하는 무작위 절편 및 추세 모델링을 사용했습니다.
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기준선(CHC-0901에서 16주차), 8주 및 16주. 1차 결과 평가는 기준선(CHC-0901에서 16주차 및 CHC-0902에서 16주차) 사이의 변화를 조사했습니다.
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코너의 유치원 ADHD 설문지
기간: 8주 및 16주차
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이것은 2~6세 아동의 행동 증상을 측정한 것입니다.
ADHD 척도는 하나의 하위 영역입니다.
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8주 및 16주차
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC)
기간: 기준선(CHC-0901에서 16주차), 8주 및 16주. 1차 결과 평가는 기준선(CHC-0901에서 16주차 및 CHC-0902에서 16주차) 사이의 변화를 조사했습니다.
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이것은 전체 척도와 원점수를 생성하는 5개의 하위 척도로 구성된 58개 항목의 정보원 기반 요인 분석 척도입니다.
점수는 0-3(0은 문제가 아님)에서 3은 문제가 심각(Severe)한 범위의 리커트 척도를 기반으로 합니다.
하위 척도에는 과민성, 사회적 위축, 상동 행동, 과잉 행동 및 부적절한 언어가 포함됩니다.
총 최대 점수는 174입니다.
하위 척도 점수가 높을수록 더 많은 증상을 나타냅니다.
하위 척도 점수를 계산하기 위해 점수를 합산합니다.
SPSS MIXED를 통한 혼합 효과 회귀 모델은 그룹별 차이(BH4 및 위약), 시간(기준 수준, 8주 및 16주에서 범주별로 처리됨) 및 그룹별 상호 작용에 기인한 주요 효과를 결정했습니다.
혼합 효과 모델은 각 시점에서 각 참가자의 결과 데이터를 설명합니다.
각 개인의 증상 심각도/기능 및 변화율/시간의 초기 수준을 설명하는 무작위 절편 및 추세 모델링을 사용했습니다.
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기준선(CHC-0901에서 16주차), 8주 및 16주. 1차 결과 평가는 기준선(CHC-0901에서 16주차 및 CHC-0902에서 16주차) 사이의 변화를 조사했습니다.
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부작용 보고
기간: 연구 기간 동안 누적
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이것은 표준화된 측정이 아니라 가족들에게 약물에 대한 자녀의 반응에 대해 질문하는 일련의 폐쇄형 및 개방형 질문입니다.
치료 중단이 필요한지 여부를 결정하는 데 사용됩니다.
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연구 기간 동안 누적
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Glen R Elliott, PhD, MD, The Children's Health Council
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2009년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2011년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 7월 20일
처음 게시됨 (추정)
2009년 7월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 4월 30일
마지막으로 확인됨
2018년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CHC-0902
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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