Открытое расширенное исследование Кувана для лечения аутизма

Экспериментальный: Куван®

Куван® (сапроптерин) будет вводиться всем субъектам в дозе 20 мг/кг/день в течение 16 недель.

Лекарство: Куван®

Торговая марка Kuvan® (сапроптерин) будет вводиться всем субъектам в дозе 20 мг/кг/день в течение 16 недель.

Другие имена:

• сапроптерин
• тетрагидробиоптерин

Клиническая глобальная шкала впечатлений

Это обобщенное суждение, сделанное обученным клиницистом на основе наблюдаемого и зарегистрированного поведения ребенка по сравнению с исходным уровнем. Это 7-балльная шкала (1) значительно улучшилось, (2) значительно улучшилось, (3) минимально улучшилось, (4) без изменений, (5) минимально ухудшилось, (6) значительно ухудшилось и (7) очень значительно ухудшилось. Анализ хи-квадрат использовался для оценки изменений показателей CHI-I (по группам, после теста). Регрессионные модели со смешанными эффектами определяли основные эффекты, связанные с различиями по группам (BH4 и плацебо), времени (рассматривались как категориальные на исходных уровнях). , 8 недель и 16 недель) и групповое взаимодействие по времени. Модели смешанных эффектов учитывали данные о результатах каждого участника в каждый момент времени. Модель регрессии со смешанными эффектами устойчива к зависимости от данных, которая возникает при повторных оценках людей с течением времени, и может обрабатывать отсутствующие данные. Мы использовали случайную выборку и моделирование тенденций, которые учитывают начальный уровень тяжести / функционирования симптомов каждого человека и скорость изменения / время.

Шкала адаптивного поведения Вайнленда, 2-е издание

Vineland-2 — это полуструктурированное интервью, предназначенное для общения, повседневной жизни, социализации и двигательных навыков. Vineland-2 состоит из полной адаптивной композитной шкалы; мы решили использовать 10 подшкал, которые специально касаются функциональных доменов, имеющих отношение к выборке молодых людей с РАС: восприимчивое общение, экспрессивное общение, личные повседневные навыки, домашние повседневные навыки, повседневные навыки в обществе, межличностные отношения, игровые навыки, навыки совладания, крупная моторика. Навыки, мелкая моторика. Шкалы генерируют необработанные или суммарные баллы, V- и возрастные эквиваленты; необработанные оценки были выбраны для использования в этом исследовании. Более высокие баллы по субшкалам указывают на большее количество навыков. Необработанные баллы могут варьироваться от 0 до 766 для общей совокупности адаптивного поведения. Подшкалы объединяются для формирования общего адаптивного поведенческого композита, который, по сути, представляет собой средневзвешенное значение различных объединенных подшкал.

Детская шкала обсессивно-компульсивных расстройств Йельского университета Брауна

C-YBOCS — это шкала, предназначенная для оценки тяжести обсессивно-компульсивных симптомов у детей и подростков в возрасте от 6 до 17 лет. Его может проводить клиницист или обученный интервьюер полуструктурированным образом. В целом, оценки зависят от отчета ребенка и родителей; однако окончательный рейтинг основан на клиническом суждении интервьюера. Оцените характеристики каждого пункта за предыдущую неделю вплоть до времени интервью включительно. Баллы должны отражать среднее значение по каждому пункту за всю неделю, если не указано иное.

Родительская глобальная оценка

это мера впечатления родителей об улучшении.

Дошкольная языковая шкала, 4-е издание (PLS-4)

Измеряет экспрессивную и рецептивную речь и общие баллы в возрасте от 0 до 6 лет 11 месяцев. Шкалы генерируют необработанные, стандартные и эквивалентные возрасту баллы; необработанные баллы по общей шкале были выбраны для использования в этом исследовании. Сумма — это среднее значение субшкалы. Минимальная необработанная оценка = 0, максимальная = 130. Более высокие исходные баллы указывают на лучшие языковые навыки. Регрессионные модели смешанных эффектов с помощью SPSS MIXED определили основные эффекты, связанные с различиями по группам (BH4 и плацебо), времени (рассматривались как категориальные на уровнях исходного уровня, 8 недель и 16 недель) и взаимодействию групп по времени. Модели смешанных эффектов учитывали данные о результатах каждого участника в каждый момент времени. Мы использовали случайное моделирование и моделирование тенденций, которые учитывают начальный уровень тяжести / функционирования симптомов каждого человека и скорость изменения / время.

Опросник Коннора для дошкольников с СДВГ

Это мера поведенческой симптоматики у детей 2-6 лет. Шкала СДВГ — это один поддомен.

Контрольный список аберрантного поведения (ABC)

Это основанная на информантах, основанная на факторном анализе шкала из 58 пунктов, состоящая из общей шкалы и 5 подшкал, которые генерируют необработанные баллы. Баллы основаны на шкале Лайкерта в диапазоне от 0-3, где 0 не является проблемой, до 3, когда проблема серьезная. Подшкалы включают в себя: раздражительность, социальную изоляцию, стереотипное поведение, гиперактивность и неприемлемую речь. Общий максимальный балл 174. Более высокие баллы по субшкалам указывают на большее количество симптомов. Баллы суммируются для вычисления баллов по подшкалам. Регрессионные модели смешанных эффектов с помощью SPSS MIXED определили основные эффекты, связанные с различиями по группам (BH4 и плацебо), времени (рассматривались как категориальные на уровнях исходного уровня, 8 недель и 16 недель) и взаимодействию групп по времени. Модели смешанных эффектов учитывали данные о результатах каждого участника в каждый момент времени. Мы использовали случайную выборку и моделирование тенденций, которые учитывают начальный уровень тяжести / функционирования симптомов каждого человека и скорость изменения / время.

Отчеты о нежелательных явлениях

Это не стандартизированная мера, а набор вопросов, как закрытых, так и открытых, которые задают семьям о реакции их ребенка на лекарство. Используется для определения необходимости прекращения лечения.