フリードライヒ失調症患者におけるイデベノンの長期安全性と忍容性 (MICONOS 拡張)
2017年8月21日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
フリードライヒ失調症患者の治療におけるイデベノンの長期安全性および忍容性データを取得するための第III相非盲検単一群延長試験。
これは、MICONOS の主要なランダム化プラセボ対照試験 (NCT00905268) の延長研究であり、主要な研究を完了した患者が対象です。
この延長研究の科学的目的は、フリードライヒ失調症患者におけるイデベノンの安全性と忍容性を 2 年間にわたって監視することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
200
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
-
Groningen、オランダ、9700 RB
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Innsbruck、オーストリア
- Universitatsklinik Innsbruck
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、13125
- Helios Klinikum Berlin
-
Bonn、ドイツ、53105
- Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
-
Freiburg、ドイツ、79106
- Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
-
Göttingen、ドイツ、37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
-
Hamburg、ドイツ、20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
-
München、ドイツ、81377
- Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
-
Tübingen、ドイツ、72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Paris、フランス、75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
-
-
-
-
-
Bruxelles、ベルギー、1070
- Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
9年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- SNT-III-001研究の52週間の完了
- 体重≧25kg
- 尿妊娠検査薬が陰性だった場合
- 研究者によって確認された、現在の延長研究への参加資格
除外基準:
- SNT-III-001の投与中に安全性または忍容性の問題が発生し、研究者の意見ではイデベノンによるさらなる治療は不可能である
- SGOT、SGPT、またはクレアチニンの上限の1.5倍を超える上昇を含むがこれらに限定されない、血液学または生化学の臨床的に重大な異常
- 別の臨床試験への並行参加
- 妊娠中または授乳中
- 薬物またはアルコールの乱用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：イデベノン
体重が 45 kg 以下または 45 kg を超える患者には、それぞれ 1350 mg/日または 2250 mg/日。忍容性が悪い場合は、それぞれ 450 mg/日または 900 mg/日までの用量減量が許可されました。
|
イデベノン 1350 mg/日、患者 45 kg 以下 イデベノン 2250 mg/日、患者 45 kg 以上
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性と忍容性の尺度: 有害事象 (AE) の性質と頻度
時間枠：全体的な研究、最大 24 か月
|
AE の安全性母集団の精度の世界的な概要。
安全性集団には、治験薬を少なくとも 1 回投与されたすべての被験者が含まれていました。
|
全体的な研究、最大 24 か月
|
|
国際協同組合運動失調評価尺度 (ICARS) の絶対変化
時間枠：ベースライン、12 か月目および 24 か月目
|
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) は一般的に使用される評価で、姿勢と歩行、四肢の調整、言語と眼球運動機能を含む 4 つの臨床サブスコアで構成されます。ICARS スコアはサブスコアの合計です。範囲は 0 ～ 100 で、100 は最も深刻な影響を受ける結果を示します。
|
ベースライン、12 か月目および 24 か月目
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
安全性と忍容性の尺度: 身体検査とバイタルサイン
時間枠：1、3、6、12、18、24 月
|
頭、目、耳、鼻、喉、心臓、胸部、肺、腹部、四肢、末梢脈拍、皮膚、およびその他の注目すべき身体状態の評価。
|
1、3、6、12、18、24 月
|
|
安全性と忍容性の尺度: 心電図 (ECG)
時間枠：1、3、6、12、18、24 月
|
12誘導ECG記録は来院のたびに実施されました。
各 ECG は、II 誘導または V2 誘導での PR 間隔、II 誘導での QRS および QT 間隔と心拍数、補正 QT 間隔 QTcB および QTcF の 3 つの複合体を使用して測定されました。
|
1、3、6、12、18、24 月
|
|
安全性と忍容性の尺度: 血液学的および生化学的検査パラメータ
時間枠：1、3、6、12、18、24 月
|
安全性の血液学的分析は来院のたびに行われました。
分析には、赤血球数、ヘモグロビン、ヘマトクリット、赤血球指数、差分を含む白血球数、血小板数が含まれます。安全生化学は来院のたびに行われました。
分析には、ナトリウム、カリウム、塩化物、重炭酸塩、尿素、クレアチニン、カルシウム、無機リン酸塩、グルコース、総ビリルビン、総タンパク質、アルブミン、アスパラギン酸アミオトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アルカリホスファターゼ、ガンマGT、クレアチンキナーゼ（ CK)^、コレステロール、トリグリセリド、尿酸。
|
1、3、6、12、18、24 月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Nick Wood, Professor、Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2007年6月1日
一次修了 (実際)
2012年6月1日
研究の完了 (実際)
2012年6月1日
試験登録日
最初に提出
2009年10月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年10月13日
最初の投稿 (見積もり)
2009年10月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年3月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年8月21日
最終確認日
2017年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。