Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af Idebenone hos Friedreichs ataksipatienter (MICONOS Extension)

21. august 2017 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase III åben-label, enkelt-gruppe, forlængelsesundersøgelse for at opnå langsigtede sikkerheds- og tolerabilitetsdata for Idebenone i behandlingen af ​​Friedreichs ataksipatienter.

Dette er et forlængelsesstudie af MICONOS' randomiserede placebokontrollerede hovedforsøg (NCT00905268) og åbent for de patienter, der gennemfører hovedstudiet. Det videnskabelige formål med denne forlængelsesundersøgelse er at overvåge sikkerhed og tolerabilitet af idebenon over to år hos patienter med Friedreichs ataksi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

200

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • Helios Klinikum Berlin
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Tyskland, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Tyskland, 81377
        • Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Universitätsklinik Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gennemførelse af 52 uger i studie SNT-III-001
  • Kropsvægt ≥ 25 kg
  • Negativ uringraviditetstest
  • Berettigelse til at deltage i denne forlængelsesundersøgelse som bekræftet af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer, der opstår i løbet af SNT-III-001, som efter investigatorens mening udelukker yderligere behandling med idebenon
  • Klinisk signifikante abnormiteter af hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser på mere end 1,5 gange den øvre grænse for SGOT, SGPT eller kreatinin
  • Parallel deltagelse i et andet klinisk lægemiddelforsøg
  • Graviditet eller amning
  • Misbrug af stoffer eller alkohol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Idebenone
1350 mg/dag eller 2250 mg/dag for patienter, der vejede henholdsvis ≤45 kg eller >45 kg. I tilfælde af dårlig tolerabilitet var dosisreduktion til henholdsvis 450 mg/dag eller 900 mg/dag tilladt.
Medicin: idebenon
Idebenone 1350 mg/d, patienter < eller lig med 45 kg Idebenone 2250 mg/d, patienter > 45 kg

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for sikkerhed og tolerabilitet: Arten og hyppigheden af ​​uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: samlet studie, op til 24 måneder
Globalt overblik over nøjagtigheden af ​​AEs-sikkerhedspopulationen. Sikkerhedspopulationen inkluderede alle forsøgspersoner, der modtog mindst én dosis af undersøgelsesmedicinen.
samlet studie, op til 24 måneder
Absolut ændring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)
Tidsramme: Baseline, måned 12 og måned 24
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) er en almindeligt anvendt evaluering og er sammensat af fire kliniske sub-scores, der involverer følgende: kropsholdning og gang, lemmerkoordination, tale og oculomotorisk funktion. ICARS-score er den samlede sum af sub-scorerne og spænder fra 0 til 100, hvor 100 indikerer det hårdest ramte resultat.
Baseline, måned 12 og måned 24

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Foranstaltninger til sikkerhed og tolerabilitet: Fysiske undersøgelser og vitale tegn
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
Vurdering af hoved, øjne, ører, næse, hals, hjerte, bryst, lunger, mave, ekstremiteter, perifere pulser, hud og andre fysiske forhold.
Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
Mål for sikkerhed og tolerabilitet: Elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
12-afledninger EKG-optagelser blev udført ved hvert besøg. Hvert EKG blev målt ved hjælp af 3 komplekser: PR-interval i afledning II eller V2, QRS- og QT-intervaller og hjertefrekvens i afledning II, korrigerede QT-intervaller QTcB og QTcF.
Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
Mål for sikkerhed og tolerabilitet: Hæmatologiske og biokemiske laboratorieparametre
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
Sikkerhedshæmatologiske analyser blev udført ved hvert besøg. Analyserne omfattede antal røde blodlegemer, hæmoglobin, hæmatokrit, røde blodlegemer, antal hvide blodlegemer inklusive differential, trombocyttal Sikkerhedsbiokemi blev udført ved hvert besøg. Analyser omfattede natrium, kalium, chlorid, bicarbonat, urinstof, kreatinin, calcium, uorganisk fosfat, glucose, total bilirubin, total protein, albumin, aspartat amiotransferase (AST), alanin aminotransferase (ALT), alkalisk phosphotase, Gamma GT (kreatinkinase). CK)^, kolesterol, triglycerider, urinsyre.
Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. oktober 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. oktober 2009

Først opslået (Skøn)

14. oktober 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2017

Sidst verificeret

1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-001-E

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Freidreichs ataksi

Kliniske forsøg med idebenon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner