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Seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la idebenona en pacientes con ataxia de Friedreich (Extensión de MICONOS)

21 de agosto de 2017 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals

Un estudio de extensión de fase III, abierto, de un solo grupo, para obtener datos de tolerabilidad y seguridad a largo plazo de la idebenona en el tratamiento de pacientes con ataxia de Friedreich.

Este es un estudio de extensión del principal ensayo aleatorizado controlado con placebo de MICONOS (NCT00905268), y está abierto a aquellos pacientes que completen el estudio principal. El objetivo científico de este estudio de extensión es controlar la seguridad y la tolerabilidad de la idebenona durante dos años en pacientes con ataxia de Friedreich.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

200

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13125
        • Helios Klinikum Berlin
      • Bonn, Alemania, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Alemania, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Alemania, 81377
        • Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Universitatsklinik Innsbruck
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1070
        • Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
  • Francia
      • Paris, Francia, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Países Bajos
      • Groningen, Países Bajos, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

9 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Finalización de 52 semanas en el estudio SNT-III-001
  • Peso corporal ≥ 25 kg
  • prueba de embarazo en orina negativa
  • Elegibilidad para participar en el presente estudio de extensión según lo confirmado por el investigador

Criterio de exclusión:

  • Problemas de seguridad o tolerabilidad que surgen durante el curso de SNT-III-001 que, en opinión del investigador, impiden un tratamiento posterior con idebenona
  • Anomalías clínicamente significativas de hematología o bioquímica, incluidas, entre otras, elevaciones superiores a 1,5 veces el límite superior de SGOT, SGPT o creatinina
  • Participación paralela en otro ensayo clínico de medicamentos
  • Embarazo o lactancia
  • Abuso de drogas o alcohol

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Idebenona
1350 mg/día o 2250 mg/día para pacientes con peso ≤45 kg o >45 kg, respectivamente. En caso de mala tolerabilidad, se permitió la reducción de la dosis a 450 mg/día o 900 mg/día, respectivamente.
Droga: idebenona
Idebenona 1350 mg/d, pacientes < o igual a 45 kg Idebenona 2250 mg/d, pacientes > 45 kg

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de seguridad y tolerabilidad: naturaleza y frecuencia de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: estudio global, hasta 24 meses
Visión general global de la precisión de la población de AE-Seguridad. La población de seguridad incluyó a todos los sujetos que recibieron al menos una dosis del medicamento del estudio.
estudio global, hasta 24 meses
Cambio absoluto en la escala de clasificación de ataxia cooperativa internacional (ICARS)
Periodo de tiempo: Línea de base, mes 12 y mes 24
La Escala Cooperativa Internacional de Calificación de Ataxia (ICARS) es una evaluación de uso común y se compone de cuatro subpuntuaciones clínicas que involucran lo siguiente: postura y marcha, coordinación de las extremidades, habla y función oculomotora. La puntuación ICARS es la suma total de las subpuntuaciones y varía de 0 a 100, siendo 100 indicativo del resultado más gravemente afectado.
Línea de base, mes 12 y mes 24

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medidas de Seguridad y Tolerabilidad: Exámenes Físicos y Signos Vitales
Periodo de tiempo: Mes 1, 3, 6, 12, 18 y 24
Valoración de cabeza, ojos, oídos, nariz, garganta, corazón, tórax, pulmones, abdomen, extremidades, pulsos periféricos, piel y cualquier otra condición física a destacar.
Mes 1, 3, 6, 12, 18 y 24
Medidas de seguridad y tolerabilidad: electrocardiogramas (ECG)
Periodo de tiempo: Mes 1, 3, 6, 12, 18 y 24
Se realizaron registros de ECG de 12 derivaciones en cada visita. Cada ECG se midió utilizando 3 complejos: intervalo PR en la derivación II o V2, intervalos QRS y QT y frecuencia cardíaca en la derivación II, intervalos QT corregidos QTcB y QTcF.
Mes 1, 3, 6, 12, 18 y 24
Medidas de seguridad y tolerabilidad: parámetros de laboratorio hematológicos y bioquímicos
Periodo de tiempo: Mes 1, 3, 6, 12, 18 y 24
Se realizaron análisis hematológicos de seguridad en cada visita. Los análisis incluyeron el recuento de glóbulos rojos, la hemoglobina, el hematocrito, los índices de glóbulos rojos, el recuento de glóbulos blancos, incluido el diferencial, el recuento de plaquetas. Se realizó una bioquímica de seguridad en cada visita. Los análisis incluyeron sodio, potasio, cloruro, bicarbonato, urea, creatinina, calcio, fosfato inorgánico, glucosa, bilirrubina total, proteína total, albúmina, aspartato amiotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT), fosfatasa alcalina, Gamma GT, creatina quinasa ( CK)^, colesterol, triglicéridos, ácido úrico.
Mes 1, 3, 6, 12, 18 y 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Santhera Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de junio de 2007

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2012

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de octubre de 2009

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de octubre de 2009

Publicado por primera vez (Estimar)

14 de octubre de 2009

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

5 de marzo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2017

Última verificación

1 de agosto de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SNT-III-001-E

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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