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Sicurezza e tollerabilità a lungo termine dell'Idebenone nei pazienti con atassia di Friedreich (estensione MICONOS)

21 agosto 2017 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio di estensione di fase III in aperto, a gruppo singolo, per ottenere dati sulla sicurezza e sulla tollerabilità a lungo termine dell'idebenone nel trattamento dei pazienti con atassia di Friedreich.

Questo è uno studio di estensione del principale studio MICONOS randomizzato controllato con placebo (NCT00905268) e aperto a quei pazienti che completano lo studio principale. L'obiettivo scientifico di questo studio di estensione è monitorare la sicurezza e la tollerabilità dell'idebenone nell'arco di due anni nei pazienti con Atassia di Friedreich.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

200

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Universitatsklinik Innsbruck
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1070
        • Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
  • Francia
      • Paris, Francia, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13125
        • Helios Klinikum Berlin
      • Bonn, Germania, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Germania, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Germania, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Germania, 81377
        • Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Olanda
      • Groningen, Olanda, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

9 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento di 52 settimane nello studio SNT-III-001
  • Peso corporeo ≥ 25 kg
  • Test di gravidanza sulle urine negativo
  • Idoneità a partecipare al presente studio di estensione come confermato dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Problemi di sicurezza o tollerabilità insorti durante il corso di SNT-III-001 che, a parere dello sperimentatore, precludono un ulteriore trattamento con idebenone
  • Anomalie clinicamente significative di ematologia o biochimica inclusi, ma non limitati a, aumenti superiori a 1,5 volte il limite superiore di SGOT, SGPT o creatinina
  • Partecipazione parallela a un'altra sperimentazione clinica di farmaci
  • Gravidanza o allattamento
  • Abuso di droghe o alcool

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idebenone
1350 mg/die o 2250 mg/die per pazienti di peso rispettivamente ≤45 kg o >45 kg. In caso di scarsa tollerabilità, è stata consentita la riduzione della dose rispettivamente a 450 mg/die o 900 mg/die.
Droga: idebenone
Idebenone 1350 mg/die, pazienti < o uguale a 45 kg Idebenone 2250 mg/die, pazienti > 45 kg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di sicurezza e tollerabilità: natura e frequenza degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: studio complessivo, fino a 24 mesi
Panoramica globale dell'accuratezza della popolazione di sicurezza degli eventi avversi. La popolazione di sicurezza comprendeva tutti i soggetti che hanno ricevuto almeno una dose del farmaco in studio.
studio complessivo, fino a 24 mesi
Cambiamento assoluto nella scala di valutazione dell'atassia cooperativa internazionale (ICARS)
Lasso di tempo: Basale, mese 12 e mese 24
L'International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) è una valutazione comunemente usata ed è composta da quattro sottopunteggi clinici che coinvolgono quanto segue: postura e andatura, coordinazione degli arti, linguaggio e funzione oculomotoria. Il punteggio ICARS è la somma totale dei sottopunteggi e varia da 0 a 100, con 100 indicativo dell'esito più gravemente colpito.
Basale, mese 12 e mese 24

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misure di sicurezza e tollerabilità: esami fisici e segni vitali
Lasso di tempo: Mese 1, 3, 6, 12, 18 e 24
Valutazione della testa, degli occhi, delle orecchie, del naso, della gola, del cuore, del torace, dei polmoni, dell'addome, delle estremità, dei polsi periferici, della pelle e di qualsiasi altra condizione fisica degna di nota.
Mese 1, 3, 6, 12, 18 e 24
Misure di sicurezza e tollerabilità: elettrocardiogrammi (ECG)
Lasso di tempo: Mese 1, 3, 6, 12, 18 e 24
Le registrazioni dell'ECG a 12 derivazioni sono state eseguite ad ogni visita. Ogni ECG è stato misurato utilizzando 3 complessi: intervallo PR in derivazione II o V2, intervalli QRS e QT e frequenza cardiaca in derivazione II, intervalli QT corretti QTcB e QTcF.
Mese 1, 3, 6, 12, 18 e 24
Misure di sicurezza e tollerabilità: parametri di laboratorio ematologici e biochimici
Lasso di tempo: Mese 1, 3, 6, 12, 18 e 24
Ad ogni visita sono state effettuate analisi ematologiche di sicurezza. Le analisi includevano il conteggio dei globuli rossi, l'emoglobina, l'ematocrito, gli indici dei globuli rossi, il conteggio dei globuli bianchi compreso il differenziale, il conteggio delle piastrine La biochimica di sicurezza veniva eseguita ad ogni visita. Le analisi includevano sodio, potassio, cloruro, bicarbonato, urea, creatinina, calcio, fosfato inorganico, glucosio, bilirubina totale, proteine ​​totali, albumina, aspartato amiotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT), fosfotasi alcalina, Gamma GT, creatina chinasi ( CK)^, colesterolo, trigliceridi, acido urico.
Mese 1, 3, 6, 12, 18 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2007

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 ottobre 2009

Primo Inserito (Stima)

14 ottobre 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 marzo 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SNT-III-001-E

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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