Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost idebenonu u pacientů s Friedreichovou ataxií (rozšíření MICONOS)

21. srpna 2017 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Otevřená, jednoskupinová, rozšiřující studie fáze III k získání dlouhodobých údajů o bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií.

Toto je rozšiřující studie hlavní randomizované placebem kontrolované studie MICONOS (NCT00905268) a je otevřená pacientům, kteří dokončí hlavní studii. Vědeckým cílem této rozšířené studie je sledovat bezpečnost a snášenlivost idebenonu po dobu dvou let u pacientů s Friedreichovou ataxií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

200

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1070
        • Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
  • Francie
      • Paris, Francie, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13125
        • Helios Klinikum Berlin
      • Bonn, Německo, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Německo, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Německo, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Německo, 81377
        • Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko
        • Universitätsklinik Innsbruck

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

9 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Absolvování 52 týdnů ve studii SNT-III-001
  • Tělesná hmotnost ≥ 25 kg
  • Negativní těhotenský test z moči
  • Způsobilost k účasti v této rozšířené studii, jak potvrdil zkoušející

Kritéria vyloučení:

  • Problémy s bezpečností nebo snášenlivostí vzniklé v průběhu SNT-III-001, které podle názoru zkoušejícího znemožňují další léčbu idebenonem
  • Klinicky významné abnormality hematologie nebo biochemie včetně, ale bez omezení na, zvýšení větší než 1,5násobek horní hranice SGOT, SGPT nebo kreatininu
  • Paralelní účast v jiné klinické studii léčiv
  • Těhotenství nebo kojení
  • Zneužívání drog nebo alkoholu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Idebenon
1350 mg/den nebo 2250 mg/den u pacientů s hmotností ≤ 45 kg, respektive > 45 kg. V případě špatné snášenlivosti bylo povoleno snížení dávky na 450 mg/den nebo 900 mg/den, v daném pořadí.
Lék: idebenon
Idebenone 1350 mg/den, pacienti < nebo rovni 45 kg Idebenone 2250 mg/den, pacienti > 45 kg

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míry bezpečnosti a snášenlivosti: Povaha a frekvence nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: celkové studium, až 24 měsíců
Globální přehled o přesnosti populace AE-Safety. Bezpečnostní populace zahrnovala všechny subjekty, které dostaly alespoň jednu dávku studovaného léku.
celkové studium, až 24 měsíců
Absolutní změna v International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)
Časové okno: Výchozí stav, měsíc 12 a měsíc 24
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) je běžně používané hodnocení a skládá se ze čtyř klinických dílčích skóre zahrnujících následující: držení těla a chůze, koordinace končetin, řeč a okulomotorické funkce. Skóre ICARS je celkovým součtem dílčích skóre. a pohybuje se od 0 do 100, přičemž 100 ukazuje na nejvážněji postižený výsledek.
Výchozí stav, měsíc 12 a měsíc 24

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míry bezpečnosti a snášenlivosti: Fyzikální vyšetření a vitální funkce
Časové okno: Měsíc 1, 3, 6, 12, 18 a 24
Posouzení hlavy, očí, uší, nosu, hrdla, srdce, hrudníku, plic, břicha, končetin, periferního pulsu, kůže a dalších důležitých fyzických stavů.
Měsíc 1, 3, 6, 12, 18 a 24
Míry bezpečnosti a snášenlivosti: Elektrokardiogramy (EKG)
Časové okno: Měsíc 1, 3, 6, 12, 18 a 24
Při každé návštěvě byly provedeny záznamy 12svodového EKG. Každé EKG bylo měřeno pomocí 3 komplexů: PR interval ve svodu II nebo V2, intervaly QRS a QT a srdeční frekvence ve svodu II, korigované QT intervaly QTcB a QTcF.
Měsíc 1, 3, 6, 12, 18 a 24
Opatření bezpečnosti a snášenlivosti: Hematologické a biochemické laboratorní parametry
Časové okno: Měsíc 1, 3, 6, 12, 18 a 24
Při každé návštěvě byla provedena bezpečnostní hematologická analýza. Analýzy zahrnovaly počet červených krvinek, hemoglobin, hematokrit, indexy červených krvinek, počet bílých krvinek včetně diferenciálu, počet krevních destiček Při každé návštěvě byla provedena bezpečnostní biochemie. Analýzy zahrnovaly sodík, draslík, chlorid, hydrogenuhličitan, močovinu, kreatinin, vápník, anorganický fosfát, glukózu, celkový bilirubin, celkový protein, albumin, aspartát amiotransferázu (AST), alaninaminotransferázu (ALT), alkalickou fosfotázu, Gamma GT, kreatinkinázu ( CK)^, cholesterol, triglyceridy, kyselina močová.
Měsíc 1, 3, 6, 12, 18 a 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. června 2007

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. října 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. října 2009

První zveřejněno (Odhad)

14. října 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-III-001-E

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sweden

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit