Langsiktig sikkerhet og toleranse for Idebenone hos Friedreichs ataksipasienter (MICONOS Extension)
21. august 2017 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals
En fase III åpen, enkeltgruppe, utvidelsesstudie for å oppnå langsiktige sikkerhets- og tolerabilitetsdata for Idebenone ved behandling av Friedreichs ataksipasienter.
Dette er en utvidelsesstudie av MICONOS randomiserte placebokontrollerte hovedstudie (NCT00905268), og åpen for de pasientene som fullfører hovedstudien.
Det vitenskapelige målet med denne utvidelsesstudien er å overvåke sikkerheten og toleransen til idebenon over to år hos pasienter med Friedreichs ataksi.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
200
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Bruxelles, Belgia, 1070
- Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
-
-
-
-
-
Groningen, Nederland, 9700 RB
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13125
- Helios Klinikum Berlin
-
Bonn, Tyskland, 53105
- Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
-
Göttingen, Tyskland, 37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
-
München, Tyskland, 81377
- Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Innsbruck, Østerrike
- Universitätsklinik Innsbruck
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
9 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Gjennomføring av 52 uker i studie SNT-III-001
- Kroppsvekt ≥ 25 kg
- Negativ uringraviditetstest
- Kvalifisering til å delta i denne utvidelsesstudien som bekreftet av etterforsker
Ekskluderingskriterier:
- Sikkerhets- eller tolerabilitetsproblemer som oppstår i løpet av SNT-III-001, som etter etterforskerens oppfatning utelukker videre behandling med idebenon
- Klinisk signifikante abnormiteter i hematologi eller biokjemi inkludert, men ikke begrenset til, forhøyninger større enn 1,5 ganger øvre grense for SGOT, SGPT eller kreatinin
- Parallell deltakelse i en annen klinisk legemiddelutprøving
- Graviditet eller amming
- Misbruk av narkotika eller alkohol
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Idebenone
1350 mg/dag eller 2250 mg/dag for pasienter som veier henholdsvis ≤45 kg eller >45 kg. Ved dårlig toleranse ble dosereduksjon til henholdsvis 450 mg/dag eller 900 mg/dag tillatt.
|
Idebenone 1350 mg/d, pasienter < eller lik 45 kg Idebenone 2250 mg/d, pasienter > 45 kg
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tiltak for sikkerhet og tolerabilitet: Arten og hyppigheten av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: samlet studie, inntil 24 måneder
|
Global oversikt over nøyaktigheten av AEs-sikkerhetspopulasjonen.
Sikkerhetspopulasjonen inkluderte alle forsøkspersoner som fikk minst én dose av studiemedisinen.
|
samlet studie, inntil 24 måneder
|
|
Absolutt endring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)
Tidsramme: Baseline, måned 12 og måned 24
|
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) er en ofte brukt evaluering og er sammensatt av fire kliniske sub-skårer som involverer følgende: holdning og gang, lemkoordinasjon, tale og okulomotorisk funksjon. ICARS-poengsummen er den totale summen av sub-skårene og varierer fra 0 til 100, med 100 som indikerer det mest alvorlig berørte utfallet.
|
Baseline, måned 12 og måned 24
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tiltak for sikkerhet og tolerabilitet: Fysiske undersøkelser og vitale tegn
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
|
Vurdering av hode, øyne, ører, nese, svelg, hjerte, bryst, lunger, mage, ekstremiteter, perifere pulser, hud og andre fysiske forhold.
|
Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Mål for sikkerhet og tolerabilitet: Elektrokardiogrammer (EKG)
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
|
12-avlednings EKG-opptak ble utført ved hvert besøk.
Hvert EKG ble målt ved hjelp av 3 komplekser: PR-intervall i avledning II eller V2, QRS- og QT-intervaller og hjertefrekvens i avledning II, korrigerte QT-intervaller QTcB og QTcF.
|
Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
|
|
Mål for sikkerhet og tolerabilitet: Hematologiske og biokjemiske laboratorieparametre
Tidsramme: Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
|
Sikkerhetshematologiske analyser ble utført ved hvert besøk.
Analyser inkluderte antall røde blodlegemer, hemoglobin, hematokrit, røde blodlegemer, antall hvite blodlegemer inkludert differensial, antall blodplater Sikkerhetsbiokjemi ble utført ved hvert besøk.
Analyser inkluderte natrium, kalium, klorid, bikarbonat, urea, kreatinin, kalsium, uorganisk fosfat, glukose, total bilirubin, totalt protein, albumin, aspartat amiotransferase (AST), alanin aminotransferase (ALT), alkalisk fosfotase, Gammaase GT (kreatinkinase). CK)^, kolesterol, triglyserider, urinsyre.
|
Måned 1, 3, 6, 12, 18 og 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2007
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2012
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2012
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
13. oktober 2009
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
13. oktober 2009
Først lagt ut (Anslag)
14. oktober 2009
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. mars 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. august 2017
Sist bekreftet
1. august 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Mitokondrielle sykdommer
- Cerebellare sykdommer
- Spinocerebellare degenerasjoner
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Friedreich Ataxia
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Beskyttende agenter
- Antioksidanter
- Idebenone
Andre studie-ID-numre
- SNT-III-001-E
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .