Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Idebenonin pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys Friedreichin ataksiapotilailla (MICONOS-laajennus)

maanantai 21. elokuuta 2017 päivittänyt: Santhera Pharmaceuticals

Vaiheen III avoin, yhden ryhmän laajennustutkimus idebenonin pitkäaikaisten turvallisuus- ja siedettävyystietojen saamiseksi Friedreichin ataksiapotilaiden hoidossa.

Tämä on satunnaistetun plasebokontrolloidun MICONOS-päätutkimuksen (NCT00905268) laajennustutkimus, joka on avoin päätutkimuksen päättäville potilaille. Tämän laajennustutkimuksen tieteellisenä tavoitteena on seurata idebenonin turvallisuutta ja siedettävyyttä kahden vuoden ajan potilailla, joilla on Friedreichin ataksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

200

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta
        • Universitatsklinik Innsbruck
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13125
        • Helios Klinikum Berlin
      • Bonn, Saksa, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
      • Freiburg, Saksa, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Saksa, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Saksa, 81377
        • Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Saksa, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

9 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 52 viikon päättyminen tutkimuksessa SNT-III-001
  • Paino ≥ 25 kg
  • Negatiivinen virtsan raskaustesti
  • Kelpoisuus osallistua tähän jatkotutkimukseen tutkijan vahvistamana

Poissulkemiskriteerit:

  • SNT-III-001:n aikana ilmenevät turvallisuus- tai siedettävyysongelmat, jotka tutkijan mielestä estävät idebenonihoidon jatkamisen
  • Kliinisesti merkittävät hematologian tai biokemian poikkeavuudet, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, nousut, jotka ovat yli 1,5 kertaa SGOT:n, SGPT:n tai kreatiniinin yläraja
  • Rinnakkais osallistuminen toiseen kliiniseen lääketutkimukseen
  • Raskaus tai imetys
  • Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Idebenoni
1350 mg/vrk tai 2250 mg/vrk potilaille, jotka painavat ≤ 45 kg tai > 45 kg. Jos siedettävyys oli huono, annoksen pienentäminen 450 mg/vrk tai 900 mg/vrk, vastaavasti.
Lääke: idebenoni
Idebenoni 1350 mg/d, potilaat vähintään 45 kg Idebenoni 2250 mg/d, potilaat > 45 kg

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus- ja siedettävyystoimenpiteet: haittatapahtumien luonne ja esiintymistiheys (AE)
Aikaikkuna: koko tutkimus, jopa 24 kuukautta
Maailmanlaajuinen yleiskatsaus AES-turvallisuuspopulaatioiden tarkkuudesta. Turvallisuuspopulaatio sisälsi kaikki koehenkilöt, jotka saivat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä.
koko tutkimus, jopa 24 kuukautta
Absoluuttinen muutos International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) -luokitusasteikko
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24
Kansainvälinen yhteistyökykyinen ataksialuokitusasteikko (ICARS) on yleisesti käytetty arviointi, ja se koostuu neljästä kliinisestä alapisteestä, jotka sisältävät seuraavat: asento ja kävely, raajojen koordinaatio, puhe ja silmän motoriset toiminnot. ICARS-pistemäärä on osapisteiden kokonaissumma. ja vaihtelee välillä 0-100, ja 100 osoittaa vakavimman vaikutuksen.
Perustaso, kuukausi 12 ja kuukausi 24

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus- ja siedettävyystoimenpiteet: fyysiset tarkastukset ja elintoiminnot
Aikaikkuna: Kuukausi 1, 3, 6, 12, 18 ja 24
Pään, silmien, korvien, nenän, kurkun, sydämen, rintakehän, keuhkojen, vatsan, raajojen, perifeeristen pulssien, ihon ja muiden huomionarvoisten fyysisten tilojen arviointi.
Kuukausi 1, 3, 6, 12, 18 ja 24
Turvallisuus- ja siedettävyystoimenpiteet: Elektrokardiogrammit (EKG)
Aikaikkuna: Kuukausi 1, 3, 6, 12, 18 ja 24
Jokaisella käynnillä tehtiin 12-kytkentäinen EKG-tallennus. Jokainen EKG mitattiin käyttämällä 3 kompleksia: PR-väli johdossa II tai V2, QRS- ja QT-välit ja syke kytkentä II:ssa, korjatut QT-välit QTcB ja QTcF.
Kuukausi 1, 3, 6, 12, 18 ja 24
Turvallisuus- ja siedettävyystoimenpiteet: Hematologiset ja biokemialliset laboratorioparametrit
Aikaikkuna: Kuukausi 1, 3, 6, 12, 18 ja 24
Turvallisuushematologinen analyysi tehtiin jokaisella käynnillä. Analyyseihin sisältyi punasolujen määrä, hemoglobiini, hematokriitti, punasoluindeksit, valkosolujen määrä, mukaan lukien erotus, verihiutaleiden määrä Turvallisuusbiokemia tehtiin jokaisella käynnillä. Analyyseihin sisältyivät natrium, kalium, kloridi, bikarbonaatti, urea, kreatiniini, kalsium, epäorgaaninen fosfaatti, glukoosi, kokonaisbilirubiini, kokonaisproteiini, albumiini, aspartaattiamiotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT), alkalinen fosfotaasi, gammakinaasi (kreatiini GT, CK)^, kolesteroli, triglyseridit, virtsahappo.
Kuukausi 1, 3, 6, 12, 18 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Santhera Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. kesäkuuta 2007

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. kesäkuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. lokakuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 13. lokakuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 14. lokakuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 5. maaliskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. elokuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SNT-III-001-E

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa