Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja idebenonu u pacjentów z ataksją Friedreicha (rozszerzenie MICONOS)

21 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: Santhera Pharmaceuticals

Otwarte badanie fazy III, prowadzone w jednej grupie, w celu uzyskania długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu w leczeniu pacjentów z ataksją Friedreicha.

Jest to rozszerzenie badania głównego randomizowanego badania kontrolowanego placebo MICONOS (NCT00905268) i jest otwarte dla pacjentów, którzy ukończyli badanie główne. Celem naukowym tego rozszerzonego badania jest monitorowanie bezpieczeństwa i tolerancji idebenonu przez dwa lata u pacjentów z ataksją Friedreicha.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

200

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Universitatsklinik Innsbruck
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
  • Francja
      • Paris, Francja, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Holandia
      • Groningen, Holandia, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13125
        • Helios Klinikum Berlin
      • Bonn, Niemcy, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
      • Freiburg, Niemcy, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Niemcy, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Niemcy, 81377
        • Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

9 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończenie 52 tygodni w badaniu SNT-III-001
  • Masa ciała ≥ 25 kg
  • Negatywny test ciążowy z moczu
  • Kwalifikacja do udziału w obecnym badaniu rozszerzonym potwierdzona przez badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Problemy z bezpieczeństwem lub tolerancją pojawiające się w trakcie SNT-III-001, które w opinii badacza wykluczają dalsze leczenie idebenonem
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach hematologicznych lub biochemicznych, w tym między innymi zwiększenie 1,5-krotności górnej granicy SGOT, SGPT lub kreatyniny
  • Równoległy udział w innym badaniu klinicznym leku
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Nadużywanie narkotyków lub alkoholu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Idebenon
1350 mg/dobę lub 2250 mg/dobę odpowiednio u pacjentów o masie ciała ≤45 kg lub >45 kg. W przypadku złej tolerancji dopuszczano zmniejszenie dawki odpowiednio do 450 mg/dobę lub 900 mg/dobę.
Lek: idebenon
Idebenon 1350 mg/d, pacjenci < lub równa 45 kg Idebenon 2250 mg/d, pacjenci > 45 kg

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Miary bezpieczeństwa i tolerancji: charakter i częstość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: badanie ogólne, do 24 miesięcy
Globalny przegląd dokładności populacji AEs-Safety. Populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku.
badanie ogólne, do 24 miesięcy
Bezwzględna zmiana w Międzynarodowej Spółdzielczej Skali Oceny Ataksji (ICARS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24
Międzynarodowa Skala Oceny Ataksji (ICARS) jest powszechnie stosowaną oceną i składa się z czterech klinicznych wyników cząstkowych obejmujących: postawę i chód, koordynację kończyn, mowę i funkcje okoruchowe. Wynik ICARS jest całkowitą sumą wyników cząstkowych i mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym 100 wskazuje na najbardziej dotknięty wynik.
Wartość bazowa, miesiąc 12 i miesiąc 24

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Środki bezpieczeństwa i tolerancji: badania fizykalne i objawy życiowe
Ramy czasowe: Miesiąc 1, 3, 6, 12, 18 i 24
Ocena głowy, oczu, uszu, nosa, gardła, serca, klatki piersiowej, płuc, brzucha, kończyn, tętna obwodowego, skóry i innych godnych uwagi warunków fizycznych.
Miesiąc 1, 3, 6, 12, 18 i 24
Środki bezpieczeństwa i tolerancji: elektrokardiogramy (EKG)
Ramy czasowe: Miesiąc 1, 3, 6, 12, 18 i 24
Podczas każdej wizyty wykonywano 12-odprowadzeniowe zapisy EKG. Każde EKG mierzono za pomocą 3 zespołów: odstęp PR w odprowadzeniu II lub V2, odstępy QRS i QT oraz częstość akcji serca w odprowadzeniu II, skorygowane odstępy QT QTcB i QTcF.
Miesiąc 1, 3, 6, 12, 18 i 24
Miary bezpieczeństwa i tolerancji: hematologiczne i biochemiczne parametry laboratoryjne
Ramy czasowe: Miesiąc 1, 3, 6, 12, 18 i 24
Podczas każdej wizyty wykonywano analizę hematologiczną bezpieczeństwa. Analizy obejmowały liczbę krwinek czerwonych, hemoglobinę, hematokryt, wskaźniki krwinek czerwonych, liczbę krwinek białych, w tym różnicowanie, liczbę płytek krwi. Podczas każdej wizyty wykonywano biochemię bezpieczeństwa. Analizy obejmowały sód, potas, chlorki, wodorowęglany, mocznik, kreatyninę, wapń, fosforany nieorganiczne, glukozę, bilirubinę całkowitą, białko całkowite, albuminę, amiotransferazę asparaginianową (AST), aminotransferazę alaninową (ALT), fosfatazę alkaliczną, Gamma GT, kinazę kreatynową ( CK)^, cholesterol, trójglicerydy, kwas moczowy.
Miesiąc 1, 3, 6, 12, 18 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Śledczy

  • Główny śledczy: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 października 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 października 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

14 października 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 marca 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SNT-III-001-E

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj