Segurança e tolerabilidade a longo prazo da idebenona em pacientes com ataxia de Friedreich (Extensão MICONOS)
21 de agosto de 2017 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Um estudo de extensão de fase III, aberto, de grupo único, para obter dados de segurança e tolerabilidade a longo prazo de idebenona no tratamento de pacientes com ataxia de Friedreich.
Este é um estudo de extensão do principal estudo randomizado controlado por placebo do MICONOS (NCT00905268) e aberto aos pacientes que concluírem o estudo principal.
O objetivo científico deste estudo de extensão é monitorar a segurança e a tolerabilidade da idebenona durante dois anos em pacientes com Ataxia de Friedreich.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
200
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13125
- Helios Klinikum Berlin
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Bonn, Alemanha, 53105
- Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
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Freiburg, Alemanha, 79106
- Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
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Göttingen, Alemanha, 37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
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Hamburg, Alemanha, 20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
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München, Alemanha, 81377
- Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
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Bruxelles, Bélgica, 1070
- Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
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Paris, França, 75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
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Groningen, Holanda, 9700 RB
- University Medical Center Groningen
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Innsbruck, Áustria
- Universitatsklinik Innsbruck
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
9 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão de 52 semanas no estudo SNT-III-001
- Peso corporal ≥ 25 kg
- Teste de gravidez de urina negativo
- Elegibilidade para participar do presente estudo de extensão conforme confirmado pelo investigador
Critério de exclusão:
- Questões de segurança ou tolerabilidade surgidas durante o curso do SNT-III-001 que, na opinião do investigador, impedem o tratamento adicional com idebenona
- Anormalidades clinicamente significativas de hematologia ou bioquímica, incluindo, mas não se limitando a, elevações superiores a 1,5 vezes o limite superior de SGOT, SGPT ou creatinina
- Participação paralela em outro ensaio clínico de medicamento
- Gravidez ou amamentação
- Abuso de drogas ou álcool
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Idebenona
1350 mg/dia ou 2250 mg/dia para pacientes com peso ≤45 kg ou >45 kg, respectivamente. Em caso de baixa tolerabilidade, foi permitida a redução da dose para 450 mg/dia ou 900 mg/dia, respectivamente.
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Idebenona 1350 mg/d, pacientes < ou igual a 45 kg Idebenona 2250 mg/d, pacientes > 45 kg
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medidas de Segurança e Tolerabilidade: Natureza e Frequência de Eventos Adversos (EAs)
Prazo: estudo geral, até 24 meses
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Visão geral global da precisão da população de segurança de EAs.
A população de segurança incluiu todos os indivíduos que receberam pelo menos uma dose da medicação do estudo.
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estudo geral, até 24 meses
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Mudança Absoluta na Escala Cooperativa Internacional de Classificação de Ataxia (ICARS)
Prazo: Linha de base, mês 12 e mês 24
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A Escala Cooperativa Internacional de Avaliação de Ataxia (ICARS) é uma avaliação comumente usada e é composta por quatro subpontuações clínicas envolvendo o seguinte: postura e marcha, coordenação dos membros, fala e função oculomotora. A pontuação ICARS é a soma total das subpontuações e varia de 0 a 100, com 100 indicando o resultado mais gravemente afetado.
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Linha de base, mês 12 e mês 24
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medidas de Segurança e Tolerabilidade: Exames Físicos e Sinais Vitais
Prazo: Mês 1, 3, 6, 12, 18 e 24
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Avaliação da cabeça, olhos, ouvidos, nariz, garganta, coração, tórax, pulmões, abdômen, extremidades, pulsos periféricos, pele e quaisquer outras condições físicas dignas de nota.
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Mês 1, 3, 6, 12, 18 e 24
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Medidas de Segurança e Tolerabilidade: Eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Mês 1, 3, 6, 12, 18 e 24
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Gravações de ECG de 12 derivações foram realizadas em todas as visitas.
Cada ECG foi medido usando 3 complexos: intervalo PR na derivação II ou V2, intervalos QRS e QT e frequência cardíaca na derivação II, intervalos QT corrigidos QTcB e QTcF.
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Mês 1, 3, 6, 12, 18 e 24
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Medidas de Segurança e Tolerabilidade: Parâmetros Laboratoriais Hematológicos e Bioquímicos
Prazo: Mês 1, 3, 6, 12, 18 e 24
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Análises hematológicas de segurança foram feitas em todas as visitas.
As análises incluíram contagem de glóbulos vermelhos, hemoglobina, hematócrito, índices de glóbulos vermelhos, contagem de glóbulos brancos incluindo diferencial, contagem de plaquetas A bioquímica de segurança foi realizada em todas as visitas.
As análises incluíram sódio, potássio, cloreto, bicarbonato, uréia, creatinina, cálcio, fosfato inorgânico, glicose, bilirrubina total, proteína total, albumina, aspartato amiotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT), fosfotase alcalina, Gama GT, creatina quinase ( CK)^, colesterol, triglicerídeos, ácido úrico.
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Mês 1, 3, 6, 12, 18 e 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2007
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de outubro de 2009
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de outubro de 2009
Primeira postagem (Estimativa)
14 de outubro de 2009
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de março de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de agosto de 2017
Última verificação
1 de agosto de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Discinesias
- Doenças da Medula Espinhal
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças Mitocondriais
- Doenças Cerebelares
- Degenerações espinocerebelares
- Ataxia
- Ataxia Cerebelar
- Friedreich Ataxia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes de proteção
- Antioxidantes
- Idebenona
Outros números de identificação do estudo
- SNT-III-001-E
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