Friedreich 운동실조증 환자에서 Idebenone의 장기 안전성 및 내약성(MICONOS Extension)
2017년 8월 21일 업데이트: Santhera Pharmaceuticals
프리드라이히 실조증 환자 치료에서 이데베논의 장기 안전성 및 내약성 데이터를 얻기 위한 3상 공개 라벨, 단일 그룹, 확장 연구.
이것은 MICONOS 주요 무작위 위약 대조 시험(NCT00905268)의 확장 연구이며 주요 연구를 완료한 환자에게 공개됩니다.
이 확장 연구의 과학적 목표는 프리드라이히 운동실조증 환자에서 2년 동안 이데베논의 안전성과 내약성을 모니터링하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
200
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9700 RB
- University Medical Center Groningen
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Berlin, 독일, 13125
- Helios Klinikum Berlin
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Bonn, 독일, 53105
- Neurologische Universitätsklinik und Ploklinik - Universitätsklimikum Bonn
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Freiburg, 독일, 79106
- Klinik II, Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen - Universitätsklinik Freiburg
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Göttingen, 독일, 37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
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Hamburg, 독일, 20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie - Zentrum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
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München, 독일, 81377
- Neurologische Klinik - Klinikum Grosshadern
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Tübingen, 독일, 72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
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Bruxelles, 벨기에, 1070
- Hôpital Erasme - Univeristé Libre de Bruxelles
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Innsbruck, 오스트리아
- Universitätsklinik Innsbruck
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Paris, 프랑스, 75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구 SNT-III-001에서 52주 완료
- 체중 ≥ 25kg
- 음성 소변 임신 검사
- 조사관에 의해 확인된 현재 확장 연구에 참여할 수 있는 자격
제외 기준:
- SNT-III-001 과정 중에 발생하는 안전성 또는 내약성 문제로 연구자의 의견으로는 이데베논을 사용한 추가 치료가 불가능함
- SGOT, SGPT 또는 크레아티닌 상한치의 1.5배를 초과하는 상승을 포함하되 이에 국한되지 않는 혈액학 또는 생화학의 임상적으로 유의한 이상
- 다른 임상 약물 시험에 병행 참여
- 임신 또는 모유 수유
- 약물 또는 알코올 남용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 이데베논
체중이 ≤45 kg 또는 >45 kg인 환자의 경우 각각 1350 mg/일 또는 2250 mg/일.
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이데베논 1350mg/d, 45kg 이하인 환자 이데베논 2250mg/d, 환자 > 45kg
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성 측정: 부작용(AE)의 특성 및 빈도
기간: 전체 연구, 최대 24개월
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AEs-안전 인구의 정확도에 대한 글로벌 개요.
안전성 모집단에는 적어도 1회 용량의 연구 약물을 투여받은 모든 피험자가 포함되었습니다.
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전체 연구, 최대 24개월
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale)의 절대적 변화
기간: 기준선, 12개월 및 24개월
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale)는 일반적으로 사용되는 평가이며 자세 및 보행, 사지 조정, 언어 및 안구 운동 기능과 관련된 4가지 임상 하위 점수로 구성됩니다. ICARS 점수는 하위 점수의 총합입니다. 범위는 0에서 100까지이며 100은 가장 심각하게 영향을 받는 결과를 나타냅니다.
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기준선, 12개월 및 24개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성 및 내약성 측정: 신체 검사 및 활력 징후
기간: 1, 3, 6, 12, 18, 24개월
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머리, 눈, 귀, 코, 목구멍, 심장, 가슴, 폐, 복부, 사지, 말초 맥박, 피부 및 기타 중요한 신체 상태에 대한 평가.
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1, 3, 6, 12, 18, 24개월
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안전성 및 내약성 측정: 심전도(ECG)
기간: 1, 3, 6, 12, 18, 24개월
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방문할 때마다 12리드 ECG 기록을 수행했습니다.
각 ECG는 리드 II 또는 V2의 PR 간격, QRS 및 QT 간격 및 리드 II의 심박수, 수정된 QT 간격 QTcB 및 QTcF의 3가지 복합물을 사용하여 측정되었습니다.
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1, 3, 6, 12, 18, 24개월
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안전성 및 내약성 측정: 혈액학 및 생화학적 실험실 매개변수
기간: 1, 3, 6, 12, 18, 24개월
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방문할 때마다 안전성 혈액학적 분석을 수행했습니다.
분석에는 적혈구 수, 헤모글로빈, 헤마토크리트, 적혈구 지수, 감별을 포함한 백혈구 수, 혈소판 수 안전 생화학이 방문할 때마다 수행되었습니다.
분석에는 나트륨, 칼륨, 염화물, 중탄산염, 요소, 크레아티닌, 칼슘, 무기 인산염, 포도당, 총 빌리루빈, 총 단백질, 알부민, 아스파르테이트 아미오트랜스퍼라제(AST), 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT), 알칼리성 포스포타제, 감마 GT, 크레아틴 키나제( CK)^, 콜레스테롤, 트리글리세리드, 요산.
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1, 3, 6, 12, 18, 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University College London
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2007년 6월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 6월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 10월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 10월 13일
처음 게시됨 (추정)
2009년 10월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 8월 21일
마지막으로 확인됨
2017년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
이데베논에 대한 임상 시험
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Santhera Pharmaceuticals더 이상 사용할 수 없음