難治性または再発性神経芽腫患者における分子誘導療法を使用した試験

包含基準:

• 患者は組織学的に神経芽腫が証明されており、診断時または再発/進行時の組織学的確認により難治性または再発性疾患が確認されている必要があります。
• 患者は生後12か月以上で、21歳未満に診断されている必要があります。
• 余命は3ヶ月以上あるはず
• 測定可能な疾患の場合、標準化された画像処理（CT または MRI）により、原発部位または転移部位の任意の寸法が 1 cm を超える残存異常組織によって証明されなければなりません。 骨格部位のみに疾患がある患者の場合、治療前のメタヨードベンジルグアニジン (MIBG) スキャンで活動が増加した持続病巣が少なくとも 1 つ存在する必要があります。
• 現在の病状は、現在既知の治癒療法が存在しないものでなければなりません
• Lansky プレイスコアは 30 以上である必要があります
• 骨髄転移のない患者は、ANC > 750/μl、血小板数 > 50,000/μl でなければなりません。

• 以下のように定義される適切な肝機能が証明されなければなりません。

  • 総ビリルビン ≤ 1.5 x 年齢の正常上限 (ULN) かつ
  • SGPT (ALT) < 10 x 年齢の正常値の上限 (ULN)
• National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events バージョン 3 (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf)) により、グレード 2 以上と定義された重大な臓器毒性は他にありません。
• 妊娠の可能性のある女性参加者（13歳以上または月経開始後）は、血清妊娠検査が陰性であることが必要です。
• 思春期後の被験者は男性と女性の両方が、治療中および治療中止後の6か月間、より効果的な避妊法のいずれかを使用することに同意する必要があります。 これらの方法には、完全な禁欲（セックスなし）、経口避妊薬（「ピル」）、子宮内避妊具（IUD）、レボノルゲストロールインプラント（Norplant）、または酢酸メドロキシプロゲステロン注射（デポプロベラショット）が含まれます。 これらのいずれかを使用できない場合は、コンドームを備えた避妊用フォームの使用が推奨されます。
• インフォームド・コンセント: すべての患者および/または法的保護者は、書面によるインフォームド・コンセントに署名する必要があります。 同意は、必要に応じて、組織のガイドラインに従って取得されます。 オプションの生物学研究に対する自発的同意が含まれます。

除外基準:

• 過去21日以内に化学療法を受けた患者。
• 自身の疾患に対して抗腫瘍療法または何らかの治験薬を同時に受けている患者
• -グレード2（NCI CTCAE V3.0）以上の重篤な感染症または生命を脅かす疾患（腫瘍とは無関係）、またはスクリーニング前2週間以内に非経口抗生物質療法を必要とする進行性の重篤な感染症を患っている患者
• 吸収不良症候群、精神疾患、薬物乱用など、結果の解釈を妨げる可能性が高い、または患者の署名能力または法的保護者の署名能力を妨げる可能性があると治験責任医師が判断した、その他の病状を患っている患者。インフォームドコンセント、および患者が研究に協力し参加する能力