Eine Studie zur molekulargesteuerten Therapie bei Patienten mit refraktärem oder rezidivierendem Neuroblastom

Einschlusskriterien:

• Die Patienten müssen ein histologisch nachgewiesenes Neuroblastom und eine Bestätigung einer refraktären oder wiederkehrenden Erkrankung mit histologischer Bestätigung bei der Diagnose oder zum Zeitpunkt des Wiederauftretens/Fortschreitens haben
• Die Patienten müssen älter als 12 Monate sein und die Diagnose muss vor dem 21. Lebensjahr gestellt werden
• Die Lebenserwartung muss mehr als 3 Monate betragen
• Wenn es sich um eine messbare Krankheit handelt, muss dies durch restliches abnormales Gewebe an einer primären oder metastatischen Stelle mit einer Größe von mehr als 1 cm in jeder Dimension durch standardisierte Bildgebung (CT oder MRT) nachgewiesen werden. Bei Patienten mit ausschließlich skelettalen Krankheitsherden muss bei einem Meta-Iodbenzylguanidin (MIBG)-Scan vor der Behandlung mindestens ein persistierender Fokus mit erhöhter Aktivität vorliegen.
• Der aktuelle Krankheitszustand muss ein Zustand sein, für den derzeit keine heilende Therapie bekannt ist
• Der Lansky Play Score muss mehr als 30 betragen
• Patienten ohne Knochenmarksmetastasen müssen einen ANC > 750/μl und eine Thrombozytenzahl > 50.000/μl haben

• Es muss eine ausreichende Leberfunktion nachgewiesen werden, definiert als:

  • Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für Alter UND
  • SGPT (ALT) < 10 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter
• Keine weitere signifikante Organtoxizität, definiert als >Grad 2 nach den Common Toxicity Criteria for Adverse Events Version 3 des National Cancer Institute (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf))
• Für weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter (≥ 13 Jahre oder nach Einsetzen der Menstruation) ist ein negativer Serumschwangerschaftstest erforderlich.
• Sowohl männliche als auch weibliche Studienteilnehmer nach der Pubertät müssen zustimmen, während der Behandlung und sechs Monate nach Beendigung der Behandlung eine der wirksameren Verhütungsmethoden anzuwenden. Zu diesen Methoden gehören völlige Abstinenz (kein Sex), orale Kontrazeptiva („die Pille“), ein Intrauterinpessar (IUP), Levonorgestrol-Implantate (Norplant) oder Medroxyprogesteronacetat-Injektionen (Depo-Provera-Spritzen). Sollte eine davon nicht anwendbar sein, empfiehlt sich Verhütungsschaum mit Kondom.
• Einverständniserklärung: Alle Patienten und/oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterzeichnen. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt. Eine freiwillige Einwilligung für optionale Biologiestudien wird enthalten sein.

Ausschlusskriterien:

• Patienten, die innerhalb der letzten 21 Tage eine Chemotherapie erhalten haben.
• Patienten, die gleichzeitig eine Antitumortherapie gegen ihre Krankheit oder ein Prüfpräparat erhalten
• Patienten mit einer schweren Infektion oder einer lebensbedrohlichen Erkrankung (nicht im Zusammenhang mit einem Tumor), die > Grad 2 (NCI CTCAE V3.0) ist, oder aktiven, schweren Infektionen, die innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening eine parenterale Antibiotikatherapie erfordern
• Patienten mit einer anderen Erkrankung, einschließlich Malabsorptionssyndromen, psychischen Erkrankungen oder Drogenmissbrauch, die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen oder die Fähigkeit des Patienten zur Unterschrift oder die Fähigkeit des Erziehungsberechtigten zur Unterschrift beeinträchtigen würden Einverständniserklärung und die Fähigkeit des Patienten, an der Studie zu kooperieren und teilzunehmen