Um ensaio usando terapia guiada por moléculas em pacientes com neuroblastoma refratário ou recorrente

Critério de inclusão:

• Os pacientes devem ter neuroblastoma comprovado histologicamente e confirmação de doença refratária ou recorrente com confirmação histológica no diagnóstico ou no momento da recorrência/progressão
• Os pacientes devem ter idade > 12 meses e diagnosticados antes dos 21 anos
• A expectativa de vida deve ser superior a 3 meses
• Se doença mensurável, isso deve ser demonstrado por tecido anormal residual em um local primário ou metastático medindo mais de 1 cm em qualquer dimensão por imagem padronizada (TC ou RM). Para pacientes com apenas locais esqueléticos da doença, deve haver pelo menos um foco persistente com atividade aumentada em uma varredura de meta-iodobenzilguanidina (MIBG) pré-tratamento.
• O estado atual da doença deve ser aquele para o qual não há atualmente nenhuma terapia curativa conhecida
• Lansky Play Score deve ser superior a 30
• Pacientes sem metástases na medula óssea devem ter CAN > 750/μl e contagem de plaquetas > 50.000/μl

• A função hepática adequada deve ser demonstrada, definida como:

  • Bilirrubina total ≤ 1,5 x limite superior do normal (LSN) para idade E
  • SGPT (ALT) < 10 x limite superior do normal (LSN) para a idade
• Nenhuma outra toxicidade de órgão significativa definida como >Grau 2 pelo National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events versão 3 (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf))
• Um teste de gravidez sérico negativo é necessário para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar (≥13 anos de idade ou após o início da menstruação)
• Ambos os sujeitos do estudo pós-púberes, tanto homens quanto mulheres, precisam concordar em usar um dos métodos de controle de natalidade mais eficazes durante o tratamento e por seis meses após a interrupção do tratamento. Esses métodos incluem abstinência total (sem sexo), contraceptivos orais ("pílula"), dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) ou injeções de acetato de medroxiprogesterona (injeções de Depo-provera). Se um deles não puder ser usado, recomenda-se espuma anticoncepcional com camisinha.
• Consentimento Informado: Todos os pacientes e/ou responsáveis ​​legais devem assinar o consentimento informado por escrito. O consentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais. O consentimento voluntário para estudos opcionais de biologia será incluído.

Critério de exclusão:

• Pacientes que receberam quimioterapia nos últimos 21 dias.
• Pacientes recebendo terapia antitumoral para sua doença ou qualquer medicamento em investigação concomitantemente
• Pacientes com infecção grave ou doença com risco de vida (não relacionada ao tumor) que é > Grau 2 (NCI CTCAE V3.0), ou infecções graves ativas que requerem antibioticoterapia parenteral dentro de 2 semanas antes da triagem
• Pacientes com qualquer outra condição médica, incluindo síndromes de má absorção, doença mental ou abuso de substâncias, consideradas pelo investigador como susceptíveis de interferir na interpretação dos resultados ou que possam interferir na capacidade do paciente de assinar ou na capacidade do responsável legal de assinar o consentimento informado e a capacidade do paciente de cooperar e participar do estudo