Un essai utilisant la thérapie à guidage moléculaire chez des patients atteints de neuroblastome réfractaire ou récurrent

Critère d'intégration:

• Les patients doivent avoir un neuroblastome histologiquement prouvé et la confirmation d'une maladie réfractaire ou récurrente avec confirmation histologique au moment du diagnostic ou au moment de la récidive/progression
• Les patients doivent être âgés de plus de 12 mois et diagnostiqués avant l'âge de 21 ans
• L'espérance de vie doit être supérieure à 3 mois
• S'il s'agit d'une maladie mesurable, cela doit être démontré par un tissu anormal résiduel au niveau d'un site primaire ou métastatique mesurant plus de 1 cm dans n'importe quelle dimension par imagerie standardisée (CT ou IRM). Pour les patients présentant uniquement des sites squelettiques de la maladie, il doit y avoir au moins un foyer persistant avec une activité accrue sur une scintigraphie à la méta-iodobenzylguanidine (MIBG) avant le traitement.
• L'état actuel de la maladie doit être un état pour lequel il n'existe actuellement aucun traitement curatif connu
• Le score Lansky Play doit être supérieur à 30
• Les patients sans métastases de la moelle osseuse doivent avoir un ANC > 750/μl et une numération plaquettaire > 50 000/μl

• Une fonction hépatique adéquate doit être démontrée, définie comme :

  • Bilirubine totale ≤ 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge ET
  • SGPT (ALT) < 10 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge
• Aucune autre toxicité organique significative définie comme > Grade 2 par les critères communs de toxicité du National Cancer Institute pour les événements indésirables version 3 (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf))
• Un test de grossesse sérique négatif est requis pour les participantes en âge de procréer (≥ 13 ans ou après le début des règles)
• Les sujets masculins et féminins de l'étude post-pubère doivent accepter d'utiliser l'une des méthodes de contraception les plus efficaces pendant le traitement et pendant six mois après l'arrêt du traitement. Ces méthodes comprennent l'abstinence totale (pas de relations sexuelles), les contraceptifs oraux ("la pilule"), un dispositif intra-utérin (DIU), des implants de lévonorgestrol (Norplant) ou des injections d'acétate de médroxyprogestérone (injections de Depo-provera). Si l'un d'entre eux ne peut pas être utilisé, une mousse contraceptive avec un préservatif est recommandée.
• Consentement éclairé : Tous les patients et/ou tuteurs légaux doivent signer un consentement écrit éclairé. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles. Le consentement volontaire pour les études de biologie facultatives sera inclus.

Critère d'exclusion:

• Patients ayant reçu une chimiothérapie au cours des 21 derniers jours.
• Patients recevant simultanément un traitement antitumoral pour leur maladie ou tout médicament expérimental
• Patients atteints d'une infection grave ou d'une maladie potentiellement mortelle (non liée à la tumeur) de grade > 2 (NCI CTCAE V3.0), ou d'infections graves actives nécessitant une antibiothérapie parentérale dans les 2 semaines précédant le dépistage
• Les patients atteints de toute autre condition médicale, y compris les syndromes de malabsorption, la maladie mentale ou la toxicomanie, jugée par l'investigateur comme susceptible d'interférer avec l'interprétation des résultats ou qui interférerait avec la capacité du patient à signer ou la capacité du tuteur légal à signer le consentement éclairé et capacité du patient à coopérer et à participer à l'étude