Tutkimus, jossa käytettiin molekyyliohjattua hoitoa potilailla, joilla on refraktaarinen tai uusiutuva neuroblastooma

Sisällyttämiskriteerit:

• Potilailla on oltava histologisesti todistettu neuroblastooma ja taudin hoitoon reagoimaton tai uusiutuva sairaus ja histologinen vahvistus diagnoosin yhteydessä tai uusiutumisen/etenemisen aikana
• Potilaiden on oltava yli 12 kuukauden ikäisiä ja diagnosoitu ennen 21 vuoden ikää
• Elinajanodote on oltava yli 3 kuukautta
• Jos sairaus on mitattavissa, se on osoitettava epänormaalilla kudoksella primaarisessa tai metastaattisessa kohdassa, joka on yli 1 cm missä tahansa mittasuhteessa standardoidulla kuvantamisella (CT tai MRI). Potilailla, joilla on vain luuston sairauskohta, on oltava vähintään yksi jatkuva fokus, jonka aktiivisuus on lisääntynyt ennen hoitoa suoritettavassa metajodibentsyyliguanidiini (MIBG) -skannauksessa.
• Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei tällä hetkellä tunneta parantavaa hoitoa
• Lansky Play Score -pisteiden on oltava yli 30
• Potilailla, joilla ei ole luuytimen etäpesäkkeitä, tulee olla ANC > 750/μl ja verihiutaleiden määrän >50 000/μl

• Riittävä maksan toiminta on osoitettava, ja se määritellään seuraavasti:

  • Kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x normaalin yläraja (ULN) iän JA
  • SGPT (ALT) < 10 x normaalin yläraja (ULN) iän suhteen
• Ei muuta merkittävää elintoksisuutta, jonka National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events versio 3 (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf)) määrittelee > Grade 2:ksi.
• Negatiivinen seerumin raskaustesti vaaditaan hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (≥13-vuotiailta tai kuukautisten alkamisen jälkeen)
• Sekä miehen että naisen postpuberteetin tutkimushenkilöiden on suostuttava käyttämään yhtä tehokkaammista ehkäisymenetelmistä hoidon aikana ja kuuden kuukauden ajan hoidon lopettamisen jälkeen. Näihin menetelmiin kuuluvat täydellinen raittius (ei seksiä), oraaliset ehkäisyvalmisteet ("pilleri"), kohdunsisäinen laite (IUD), levonorgestroli-implantteja (Norplant) tai medroksiprogesteroniasetaattiinjektiot (Depo-provera-pistokset). Jos jotakin näistä ei voida käyttää, suositellaan ehkäisyvaahtoa ja kondomia.
• Tietoinen suostumus: Kaikkien potilaiden ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti. Mukana on vapaaehtoinen suostumus valinnaisiin biologian opintoihin.

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, jotka ovat saaneet kemoterapiaa viimeisten 21 päivän aikana.
• Potilaat, jotka saavat samanaikaisesti kasvainten vastaista hoitoa sairauteensa tai mitä tahansa tutkittavaa lääkettä
• Potilaat, joilla on vakava infektio tai hengenvaarallinen sairaus (ei liity kasvaimeen), joka on > asteen 2 (NCI CTCAE V3.0), tai aktiiviset, vakavat infektiot, jotka vaativat parenteraalista antibioottihoitoa 2 viikon sisällä ennen seulontaa
• Potilaat, joilla on jokin muu sairaus, mukaan lukien imeytymishäiriösyndrooma, mielisairaus tai päihteiden väärinkäyttö, jonka tutkija katsoo todennäköisesti häiritsevän tulosten tulkintaa tai jotka häiritsevät potilaan kykyä allekirjoittaa tai laillisen huoltajan kykyä allekirjoittaa tietoinen suostumus ja potilaan kyky tehdä yhteistyötä ja osallistua tutkimukseen