Et forsøg med molekylærstyret terapi hos patienter med refraktær eller tilbagevendende neuroblastom

Inklusionskriterier:

• Patienter skal have histologisk dokumenteret neuroblastom og bekræftelse af refraktær eller tilbagevendende sygdom med histologisk bekræftelse ved diagnose eller på tidspunktet for recidiv/progression
• Patienterne skal være >12 måneder og diagnosticeret før de fylder 21
• Forventet levetid skal være mere end 3 måneder
• Hvis målbar sygdom, skal dette påvises ved resterende unormalt væv på et primært eller metastatisk sted, der måler mere end 1 cm i enhver dimension ved standardiseret billeddannelse (CT eller MRI). For patienter med kun sygdomssteder i skelet skal der være mindst ét ​​vedvarende fokus med øget aktivitet på en meta-iodbenzylguanidin (MIBG) scanning før behandling.
• Den nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, som der i øjeblikket ikke er kendt helbredende behandling for
• Lansky Play Score skal være mere end 30
• Patienter uden knoglemarvsmetastaser skal have en ANC > 750/μl og blodpladetal >50.000/μl

• Tilstrækkelig leverfunktion skal påvises, defineret som:

  • Total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder OG
  • SGPT (ALT) < 10 x øvre normalgrænse (ULN) for alder
• Ingen anden signifikant organtoksicitet defineret som > Grade 2 af National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events version 3 (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf))
• En negativ serumgraviditetstest er påkrævet for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (≥13 år eller efter menstruationsstart)
• Både mandlige og kvindelige post-pubertale forsøgspersoner skal acceptere at bruge en af ​​de mere effektive præventionsmetoder under behandlingen og i seks måneder efter behandlingen er stoppet. Disse metoder omfatter total afholdenhed (ingen sex), orale præventionsmidler ("pillen"), en intrauterin enhed (IUD), levonorgestrol-implantater (Norplant) eller medroxyprogesteronacetat-injektioner (Depo-provera-skud). Hvis en af ​​disse ikke kan bruges, anbefales svangerskabsforebyggende skum med kondom.
• Informeret samtykke: Alle patienter og/eller værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer. Frivilligt samtykke til valgfri biologistudier vil blive inkluderet.

Ekskluderingskriterier:

• Patienter, der har modtaget kemoterapi inden for de sidste 21 dage.
• Patienter, der samtidig modtager antitumorbehandling for deres sygdom eller ethvert forsøgslægemiddel
• Patienter med alvorlig infektion eller en livstruende sygdom (ikke relateret til tumor), der er > grad 2 (NCI CTCAE V3.0), eller aktive, alvorlige infektioner, der kræver parenteral antibiotikabehandling inden for 2 uger før screening
• Patienter med en hvilken som helst anden medicinsk tilstand, herunder malabsorptionssyndromer, psykisk sygdom eller stofmisbrug, som efterforskeren anser for at være tilbøjelige til at forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne, eller som ville forstyrre en patients evne til at underskrive eller den juridiske værges evne til at underskrive informeret samtykke og patientens evne til at samarbejde og deltage i undersøgelsen