Un ensayo que utiliza terapia guiada por moléculas en pacientes con neuroblastoma refractario o recurrente

Criterios de inclusión:

• Los pacientes deben tener neuroblastoma histológicamente probado y confirmación de enfermedad refractaria o recurrente con confirmación histológica en el momento del diagnóstico o en el momento de la recurrencia/progresión
• Los pacientes deben tener más de 12 meses de edad y ser diagnosticados antes de los 21 años.
• La esperanza de vida debe ser superior a 3 meses.
• Si la enfermedad es medible, debe demostrarse mediante tejido anormal residual en un sitio primario o metastásico que mida más de 1 cm en cualquier dimensión mediante imágenes estandarizadas (TC o RM). Para los pacientes con solo sitios de enfermedad en el esqueleto, debe haber al menos un foco persistente con mayor actividad en una gammagrafía con meta-yodobencilguanidina (MIBG) previa al tratamiento.
• El estado actual de la enfermedad debe ser uno para el cual actualmente no existe una terapia curativa conocida.
• La puntuación de juego de Lansky debe ser superior a 30
• Los pacientes sin metástasis en la médula ósea deben tener un RAN > 750/μl y un recuento de plaquetas >50 000/μl

• Debe demostrarse una función hepática adecuada, definida como:

  • Bilirrubina total ≤ 1,5 x límite superior normal (LSN) para la edad Y
  • SGPT (ALT) < 10 x límite superior normal (ULN) para la edad
• Ninguna otra toxicidad orgánica significativa definida como > Grado 2 por los Criterios comunes de toxicidad para eventos adversos del Instituto Nacional del Cáncer, versión 3 (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf))
• Se requiere una prueba de embarazo en suero negativa para las participantes femeninas en edad fértil (≥13 años de edad o después del inicio de la menstruación)
• Tanto los sujetos del estudio pospuberales masculinos como femeninos deben aceptar usar uno de los métodos anticonceptivos más efectivos durante el tratamiento y durante los seis meses posteriores a la finalización del tratamiento. Estos métodos incluyen abstinencia total (sin sexo), anticonceptivos orales ("la píldora"), un dispositivo intrauterino (DIU), implantes de levonorgestrol (Norplant) o inyecciones de acetato de medroxiprogesterona (inyecciones Depo-provera). Si no se puede usar uno de estos, se recomienda espuma anticonceptiva con condón.
• Consentimiento informado: Todos los pacientes y/o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito. El asentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las pautas institucionales. Se incluirá el consentimiento voluntario para estudios opcionales de biología.

Criterio de exclusión:

• Pacientes que hayan recibido quimioterapia en los últimos 21 días.
• Pacientes que reciben terapia antitumoral para su enfermedad o cualquier fármaco en investigación al mismo tiempo
• Pacientes con una infección grave o una enfermedad potencialmente mortal (no relacionada con el tumor) que sea > grado 2 (NCI CTCAE V3.0), o infecciones activas graves que requieran terapia parenteral con antibióticos dentro de las 2 semanas previas a la selección
• Pacientes con cualquier otra afección médica, incluidos síndromes de malabsorción, enfermedad mental o abuso de sustancias, que el investigador considere que probablemente interfiera con la interpretación de los resultados o que pueda interferir con la capacidad del paciente para firmar o la capacidad del tutor legal para firmar el consentimiento informado y la capacidad del paciente para cooperar y participar en el estudio