Próba z wykorzystaniem terapii kierowanej molekularnie u pacjentów z opornym na leczenie lub nawracającym nerwiakiem niedojrzałym

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci muszą mieć potwierdzonego histologicznie nerwiaka niedojrzałego i potwierdzenie opornej na leczenie lub nawracającej choroby z potwierdzeniem histologicznym w chwili rozpoznania lub w czasie nawrotu/progresji
• Pacjenci muszą być w wieku >12 miesięcy i zdiagnozowani przed 21 rokiem życia
• Oczekiwana długość życia musi przekraczać 3 miesiące
• Jeśli choroba jest mierzalna, musi to zostać wykazane przez pozostałą nieprawidłową tkankę w miejscu pierwotnym lub przerzutowym, mierzącą więcej niż 1 cm w dowolnym wymiarze za pomocą znormalizowanego obrazowania (CT lub MRI). W przypadku pacjentów, u których zmiany chorobowe występują tylko w kośćcu, na obrazie meta-jodobenzyloguanidyny (MIBG) przed leczeniem musi występować co najmniej jedno utrzymujące się ognisko o zwiększonej aktywności.
• Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza
• Wynik gry Lansky'ego musi być wyższy niż 30
• Pacjenci bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 750/μl i liczbę płytek krwi > 50 000/μl

• Należy wykazać odpowiednią czynność wątroby, zdefiniowaną jako:

  • Bilirubina całkowita ≤ 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku ORAZ
  • SGPT (ALT) < 10 x górna granica normy (GGN) dla wieku
• Brak innych znaczących działań toksycznych na narządy określonych jako > stopnia 2 przez National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events wersja 3 (NCI-CTCAE V3.0 (http://ctep.cancer.gov/forms/CTCAEv3.pdf))
• U kobiet w wieku rozrodczym (≥13 lat lub po wystąpieniu miesiączki) wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z surowicy.
• Zarówno mężczyźni, jak i kobiety badani po okresie dojrzewania muszą wyrazić zgodę na stosowanie jednej z bardziej skutecznych metod kontroli urodzeń podczas leczenia i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Metody te obejmują całkowitą abstynencję (brak seksu), doustne środki antykoncepcyjne („pigułka”), wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD), implanty lewonorgestrolu (Norplant) lub zastrzyki octanu medroksyprogesteronu (zastrzyki Depo-provera). Jeśli nie można użyć jednego z nich, zaleca się stosowanie pianki antykoncepcyjnej z prezerwatywą.
• Świadoma zgoda: wszyscy pacjenci i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji. Uwzględniona zostanie dobrowolna zgoda na fakultatywne studia biologiczne.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci, którzy otrzymali jakąkolwiek chemioterapię w ciągu ostatnich 21 dni.
• Pacjenci otrzymujący jednocześnie terapię przeciwnowotworową z powodu swojej choroby lub jakikolwiek badany lek
• Pacjenci z ciężkim zakażeniem lub chorobą zagrażającą życiu (niezwiązaną z nowotworem), która jest > stopnia 2 (NCI CTCAE V3.0) lub czynnymi, ciężkimi zakażeniami wymagającymi antybiotykoterapii pozajelitowej w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym
• Pacjenci z innymi schorzeniami, w tym zespołami złego wchłaniania, chorobami psychicznymi lub nadużywaniem substancji, uznanymi przez Badacza za mogących wpływać na interpretację wyników lub utrudniających podpisanie przez pacjenta lub opiekuna prawnego świadomej zgody oraz zdolności pacjenta do współpracy i udziału w badaniu