先天性血友病Aの被験者における改変組換え第VIII因子（OBI-1）の研究
2021年4月17日 更新者：Baxalta now part of Shire
第VIII因子阻害剤を有する先天性血友病A患者の治療におけるBドメイン欠失組換えブタ第VIII因子（OBI-1）の有効性と安全性
この試験は、治験薬（OBI-1）が先天性血友病 A 患者の重篤な出血エピソードの治療に安全かつ有効であるかどうかを検証することを目的としています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 参加者および/または参加者の親または法定代理人からの書面によるインフォームドコンセント/同意。
- -ヒト第VIII因子インヒビター≤30 BUを有する先天性血友病Aの参加者は、研究登録前の90日以内に評価されました。
- -以前または現在、出血エピソードの治療のためのバイパス剤に対する最適以下の止血反応を示しています;次善の反応は治験責任医師によって決定されますが、現在または過去の出血エピソードのいずれかについて、少なくとも 2 回のバイパス剤の投与後に反応の証拠がまったく含まれていないか、最小限しか含まれていません。
- -抗OBI-1力価≤10 BUを持っています
- 重大または生命を脅かす出血エピソードがある;または、十分に制御されていない場合、深刻な出血エピソードにつながる可能性のある外科的処置が必要です。
- -すべての指示に従い、すべての研究訪問に参加する意思と能力があります。
他に重大な止血異常はなく、
- 血小板≧100,000/mm立方
- プロトロンビン時間 < 15 秒
- INR < 1.3
- 抗血栓薬（クロピドグレル、ヘパリン、ヘパリン類似体など）を服用している参加者は、薬剤の最後の投与から薬剤の半減期が3回経過した場合に含まれる場合があります。
除外基準:
- 輸血、輸液蘇生、および薬理学的または容量補充昇圧療法後に血行動態が不安定。 この血行動態の不安定性は、心虚血、乏尿（過去 6 時間の尿量が 0.5 mL/kg 未満）、錯乱などの精神状態の変化によって現れる中枢神経系の低灌流などの生命維持に必要な器官の機能障害をもたらす症候性低血圧によって特徴付けられます損傷または頭蓋内出血が存在する場合)、肺障害、および/またはアシドーシス (pH および乳酸レベルによって示される)。
- 治療せずに放置した場合、自然に解決する可能性が高いと評価された出血エピソード。
- 血友病治療薬の使用：OBI-1投与前3時間以内の組み換え第VIIa因子または活性化プロトロンビン複合体濃縮物（aPCC）治療前OBI-1投与前6時間以内
- 先天性血友病A以外の出血性疾患の既往歴
- ブタまたはハムスター製品に対する既知の主要な過敏症 (アナフィラキシー反応)。 例としては、豚由来の治療薬が含まれます (例: 以前に上市されたブタ第 VIII 因子、Hyate-C®) およびハムスター細胞から調製された組換え治療薬 (例: Humira®、Advate®、Enbrel®)。
- -最初のOBI-1治療から30日以内に他の治験治療を受けました。
- -OBI-1の安全性または有効性の評価を妨げる可能性のある研究中の治療またはデバイスの予想される必要性、またはその安全性または有効性がOBI-1の影響を受ける可能性があります。
- 研究中に子供の父親になる予定です
- -異常なベースライン所見、その他の病状または検査所見があり、研究者の意見では、参加者の安全を危険にさらしたり、研究の目的を達成するために必要な満足のいくデータを得る機会を減らしたりする可能性があります。
- -研究デザイン、プロトコル要件、またはフォローアップ手順を遵守できない、または遵守したくない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：NA
- 介入モデル：SINGLE_GROUP
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：OBI-1
|
静脈内注入、治療の最初の 24 時間は最大 2 ～ 3 時間ごと
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
OBI-1に反応する重篤な出血エピソードの割合
時間枠：治療開始から24時間後
|
この研究は早期に終了し、1 人の参加者のみが登録されました。
参加者が再特定される危険性があるため、研究結果は掲載されていません。
この研究を中止するという決定は、OBI-1-302 研究 (先天性血友病 A) で説明された適応症における OBI-1 の安全性および/または有効性の懸念とは関係ありませんでした。
|
治療開始から24時間後
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
治験責任医師が評価した、OBI-1 療法で正常に制御された重篤な出血エピソードの全体的な割合。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
治験責任医師によって評価された、治療開始後の指定された評価時点でのOBI-1治療に反応する出血エピソードの割合
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
適格な出血エピソードをうまく制御するために必要な OBI-1 の注入の頻度。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
適格な出血エピソードを首尾よく制御するために必要な OBI-1 の総投与量。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
適格な出血エピソードを首尾よく制御するために必要な OBI-1 の注入の総数。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
特定の時点での OBI-1 療法に対する反応と、最終的な重篤な出血エピソードの制御との相関。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
注入前の抗 OBI-1 抗体力価、OBI-1 の総投与量、24 時間での結果、および出血エピソードの最終的な制御の間の相関関係。
時間枠：フレーム：OBI-1の最終投与後90日±7日まで
|
フレーム：OBI-1の最終投与後90日±7日まで
|
|
注入前の抗OBI-1抗体力価とOBI-1の回復との相関。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
OBI-1療法で治療された阻害剤を有する被験者におけるOBI-1の回復および消失率パラメータ。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
抗ヒト第VIII因子力価が30ベセスダ単位（BU）を超える参加者におけるOBI-1の有効性評価
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
抗ヒト第VIII因子抗体力価。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
抗OBI-1抗体力価。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
|
抗宿主細胞タンパク質ベビーハムスター腎臓 (BHK) 抗体価。
時間枠：最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
最終OBI-1投与後90日±7日まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年10月3日
一次修了 (実際)
2013年7月29日
研究の完了 (実際)
2013年7月29日
試験登録日
最初に提出
2011年9月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月13日
最初の投稿 (見積もり)
2011年9月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月17日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。