Исследование модифицированного рекомбинантного фактора VIII (OBI-1) у пациентов с врожденной гемофилией А

Критерии включения:

• Письменное информированное согласие/согласие участника и/или его родителя или законного представителя.
• Участники с врожденной гемофилией А с ингибитором человеческого фактора VIII ≤30 BU оценивались в течение 90 дней до включения в исследование.
• Имеет ранее или в настоящее время демонстрирует субоптимальный гемостатический ответ на шунтирующие агенты для лечения эпизодов кровотечения; субоптимальный ответ определяется исследователем, но минимально включает отсутствие или минимальные признаки ответа после как минимум двух доз шунтирующих агентов либо для текущего, либо для предыдущего эпизода кровотечения.
• Имеет титр анти-ОБИ-1 ≤ 10 БЕ
• Имеет любой серьезный или опасный для жизни эпизод кровотечения; или требует хирургической процедуры, которая может привести к серьезному кровотечению, если его не контролировать.
• Готов и способен следовать всем инструкциям и посещать все ознакомительные визиты.

• Не имеет других значительных нарушений гемостаза и:

  • Тромбоциты ≥100 000/мм в кубе
  • Протромбиновое время < 15 секунд
  • МНО < 1,3
• Участники, принимающие антитромботические препараты (такие как клопидогрел, гепарин или аналог гепарина), могут быть включены при условии, что с момента последней дозы препарата прошло три периода полураспада препарата.

Критерий исключения:

• Гемодинамически нестабилен после переливания крови, инфузионной терапии и фармакологической или объемной заместительной прессорной терапии. Эта гемодинамическая нестабильность характеризуется симптоматической гипотензией, приводящей к дисфункции жизненно важных органов, такой как сердечная ишемия, олигурия (объем мочи <0,5 мл/кг за предыдущие шесть часов), гипоперфузия центральной нервной системы, проявляющаяся изменением психического статуса, таким как спутанность сознания (за исключением головной боли). травма или внутричерепное кровоизлияние), легочная недостаточность и/или ацидоз (проявляется уровнем рН и лактата).
• Эпизод кровотечения, по оценкам, может пройти сам по себе, если его не лечить.
• Использование лекарств от гемофилии: рекомбинантный фактор VIIa в течение 3 часов до введения OBI-1 или лечение концентратом активированного протромбинового комплекса (aPCC) в течение 6 часов до введения OBI-1
• Наличие в анамнезе нарушений свертываемости крови, кроме врожденной гемофилии А.
• Известная большая чувствительность (анафилактоидные реакции) к продуктам из свинины или хомяка. Примеры включают терапевтические средства свиного происхождения (например, ранее продаваемый свиной фактор VIII, Hyate-C®) и рекомбинантные терапевтические средства, приготовленные из клеток хомяка (например, Humira®, Advate® и Enbrel®).
• Получал любое другое исследуемое лечение в течение 30 дней после первого лечения ИОБИ-1.
• Предполагаемая потребность в лечении или устройстве во время исследования, которое может помешать оценке безопасности или эффективности ИОБ-1, или на безопасность или эффективность которого ИОБ-1 может повлиять.
• Планирует стать отцом ребенка во время учебы
• Имеет аномальные исходные данные, любые другие медицинские состояния или лабораторные данные, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность участника или уменьшить вероятность получения удовлетворительных данных, необходимых для достижения целей исследования.
• Неспособность или нежелание соблюдать план исследования, требования протокола или последующие процедуры.