Modifioidun rekombinanttitekijä VIII:n (OBI-1) tutkimus potilailla, joilla on synnynnäinen hemofilia A
lauantai 17. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire
B-domainin deletoidun sian rekombinanttitekijä VIII:n (OBI-1) tehokkuus ja turvallisuus potilaiden hoidossa, joilla on synnynnäinen hemofilia A ja tekijä VIII:n estäjät
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata, onko tutkimuslääke (OBI-1) turvallinen ja tehokas vakavien verenvuotojaksojen hoidossa ihmisillä, joilla on synnynnäinen hemofilia A.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Gauteng
-
Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujan ja/tai osallistujan vanhemman tai laillisen edustajan kirjallinen tietoinen suostumus.
- Osallistujat, joilla oli synnynnäinen hemofilia A ja ihmisen tekijä VIII:n estäjä ≤30 BU, arvioitiin 90 päivän sisällä ennen tutkimukseen tuloa.
- Sillä on aiemmin tai on tällä hetkellä alle optimaalinen hemostaattinen vaste ohitusaineille verenvuotojaksojen hoitoon; Suboptimaalisen vasteen määrittää tutkija, mutta se sisältää minimaalisesti ei lainkaan tai vain vähän todisteita vasteesta vähintään kahden ohituslääkeannoksen jälkeen joko nykyisen tai historiallisen verenvuotojakson osalta.
- Sen anti-OBI-1-tiitteri on ≤ 10 BU
- Onko sinulla vakava tai hengenvaarallinen verenvuoto; tai vaatii kirurgisen toimenpiteen, joka voi johtaa vakavaan verenvuotojaksoon, jos sitä ei ole hyvin hallinnassa.
- On halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia ohjeita ja osallistumaan kaikille opintokäynneille.
Sillä ei ole muita merkittäviä hemostaattisia poikkeavuuksia ja:
- Verihiutaleet ≥100 000/mm-kuutio
- Protrombiiniaika < 15 sekuntia
- INR < 1,3
- Osallistujat, jotka käyttävät antitromboottisia lääkkeitä (kuten klopidogreelia, hepariinia tai hepariinianalogia), voidaan ottaa mukaan edellyttäen, että lääkkeen kolme puoliintumisaikaa on kulunut viimeisestä lääkeannoksesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Hemodynaamisesti epästabiili verensiirron, nesteen elvytyshoidon ja farmakologisen tai tilavuuskorvauspainehoidon jälkeen. Tälle hemodynaamiselle epävakaudelle on tyypillistä oireinen hypotensio, joka johtaa elintärkeiden elinten toimintahäiriöihin, kuten sydämen iskemiaan, oliguriaan (virtsan tilavuus <0,5 ml/kg viimeisen kuuden tunnin aikana), keskushermoston hypoperfuusio, joka ilmenee mielentilan muutoksena, kuten sekavuus (ellei pää vamma tai kallonsisäinen verenvuoto), keuhkovaurio ja/tai asidoosi (ilmenee pH- ja laktaattitasoissa).
- Verenvuotojakson arvioitiin todennäköisesti paranevan itsestään, jos sitä ei hoideta.
- Hemofilialääkityksen käyttö: rekombinanttitekijä VIIa 3 tunnin sisällä ennen OBI-1:n antoa tai aktivoitu protrombiinikompleksikonsentraatti (aPCC) -hoito 6 tunnin sisällä ennen OBI-1:n antamista
- Aiempi verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen hemofilia A
- Tunnettu suuri herkkyys (anafylaktoidireaktiot) sian tai hamsterin tuotteille. Esimerkkejä ovat sikaperäiset terapeuttiset aineet (esim. aiemmin markkinoitu sian tekijä VIII, Hyate-C®) ja hamsterin soluista valmistetut rekombinanttiterapeuttiset aineet (esim. Humira®, Advate® ja Enbrel®).
- Sai mitä tahansa muuta tutkimushoitoa 30 päivän sisällä ensimmäisestä OBI-1-hoidosta.
- Tutkimuksen aikana odotettu hoidon tai laitteen tarve, joka voi häiritä OBI-1:n turvallisuuden tai tehokkuuden arviointia tai jonka turvallisuuteen tai tehokkuuteen OBI-1 voi vaikuttaa.
- Suunnittelee lapsen isäksi opintojen aikana
- Hänellä on epänormaaleja lähtötilanteita, muita lääketieteellisiä sairauksia tai laboratoriolöydöksiä, jotka voivat tutkijan mielestä vaarantaa osallistujan turvallisuuden tai heikentää mahdollisuuksia saada tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi tarvittavia tyydyttäviä tietoja.
- Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa tutkimuksen suunnittelua, protokollavaatimuksia tai seurantamenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: OBI-1
|
suonensisäinen infuusio 2-3 tunnin välein hoidon ensimmäisen 24 tunnin aikana
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
OBI-1:een reagoivien vakavien verenvuotojaksojen osuus
Aikaikkuna: 24 tuntia hoidon aloittamisen jälkeen
|
Tämä tutkimus lopetettiin ennenaikaisesti ja siihen osallistui vain yksi osallistuja.
Tutkimustuloksia ei julkaista, koska pelätään, että osallistuja olisi vaarassa tulla tunnistetuksi uudelleen.
Päätös lopettaa tämä tutkimus ei liittynyt OBI-1:n turvallisuuteen ja/tai tehokkuuteen OBI-1-302-tutkimuksessa kuvatuissa käyttöaiheissa (synnynnäinen hemofilia A).
|
24 tuntia hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
OBI-1-hoidolla onnistuneesti hallittujen vakavien verenvuotojaksojen kokonaisosuus tutkijan arvioiden mukaan.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
OBI-1-hoitoon reagoivien verenvuotojaksojen osuus määrättyinä arviointiajankohtana hoidon aloittamisen jälkeen, tutkijan arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
OBI-1-infuusioiden tiheys vaaditaan kelpoisten verenvuotojaksojen onnistuneeseen hallintaan.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
OBI-1:n kokonaisannos, joka tarvitaan pätevien verenvuotojaksojen hallintaan.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
OBI-1-infuusioiden kokonaismäärä, joka vaaditaan kelpoisten verenvuotojaksojen hallintaan.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
OBI-1-hoitoon tiettyinä aikoina annettujen vasteiden ja vakavien verenvuotojaksojen mahdollisen hallinnan välinen korrelaatio.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
Infuusiota edeltävien anti-OBI-1-vasta-ainetiitterien, OBI-1:n kokonaisannoksen, 24 tunnin tuloksen ja verenvuotojakson mahdollisen hallinnan välinen korrelaatio.
Aikaikkuna: Kehys: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
Kehys: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
Infuusiota edeltävien anti-OBI-1-vasta-ainetiitterien ja OBI-1:n palautumisen välinen korrelaatio.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
OBI-1:n toipumis- ja eliminaationopeusparametrit potilailla, joilla on OBI-1-hoidolla hoidettuja estäjiä.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
OBI-1:n tehokkuuden arviointi osallistujilla, joiden anti-ihmistekijä VIII -tiitterit >30 Bethesda-yksikköä (BU)
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
Anti-ihmistekijä VIII -vasta-ainetiitteri.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
Anti-OBI-1 vasta-ainetiitteri.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
|
Anti-isäntäsoluproteiini Baby Hamster Kidney (BHK) -vasta-ainetiitteri.
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Maanantai 3. lokakuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 29. heinäkuuta 2013
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 29. heinäkuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 13. syyskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 13. syyskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 15. syyskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Perjantai 14. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Lauantai 17. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OBI-1-302
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .