Badanie zmodyfikowanego rekombinowanego czynnika VIII (OBI-1) u pacjentów z wrodzoną hemofilią typu A

Kryteria przyjęcia:

• Pisemna świadoma zgoda/zgoda od uczestnika i/lub rodzica lub przedstawiciela prawnego uczestnika.
• Uczestnicy z wrodzoną hemofilią A z inhibitorem ludzkiego czynnika VIII ≤30 BU oceniani w ciągu 90 dni przed włączeniem do badania.
• Wykazywał wcześniej lub obecnie nieoptymalną odpowiedź hemostatyczną na środki omijające stosowane w leczeniu epizodów krwawienia; odpowiedź suboptymalna jest określana przez badacza, ale minimalnie obejmuje brak lub minimalne dowody odpowiedzi po co najmniej dwóch dawkach środków omijających, zarówno w przypadku obecnego, jak i przebytego epizodu krwawienia.
• Ma miano anty-OBI-1 ≤ 10 BU
• Ma jakikolwiek poważny lub zagrażający życiu epizod krwawienia; lub wymaga zabiegu chirurgicznego, który może prowadzić do poważnego epizodu krwawienia, jeśli nie jest dobrze kontrolowany.
• Jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich instrukcji i uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych.

• Nie ma innych istotnych nieprawidłowości hemostatycznych i:

  • Płytki krwi ≥100 000/mm sześciennych
  • Czas protrombinowy < 15 sekund
  • INR < 1,3
• Uczestnicy przyjmujący leki przeciwzakrzepowe (takie jak klopidogrel, heparyna lub analog heparyny) mogą zostać włączeni pod warunkiem, że od ostatniej dawki środka upłynęły trzy okresy półtrwania środka.

Kryteria wyłączenia:

• Hemodynamicznie niestabilny po transfuzji krwi, resuscytacji płynowej i farmakologicznej lub zastępczej terapii presyjnej. Ta niestabilność hemodynamiczna charakteryzuje się objawowym niedociśnieniem powodującym dysfunkcję ważnych narządów, taką jak niedokrwienie serca, skąpomocz (objętość moczu <0,5 ml/kg w ciągu ostatnich sześciu godzin), hipoperfuzja ośrodkowego układu nerwowego objawiająca się zmianami stanu psychicznego, takimi jak splątanie (chyba że uraz lub krwotok śródczaszkowy), upośledzenie czynności płuc i/lub kwasica (objawiająca się pH i poziomem mleczanu).
• Oceniono, że epizod krwawienia może ustąpić samoistnie, jeśli nie jest leczony.
• Stosowanie leków na hemofilię: rekombinowany czynnik VIIa w ciągu 3 godzin przed podaniem OBI-1 lub leczenie aktywowanym koncentratem zespołu protrombiny (aPCC) w ciągu 6 godzin przed podaniem OBI-1
• Wcześniejsza historia skazy krwotocznej innej niż wrodzona hemofilia A
• Znana duża wrażliwość (reakcje rzekomoanafilaktyczne) na produkty pochodzące od świń lub chomików. Przykłady obejmują środki lecznicze pochodzenia wieprzowego (np. sprzedawany wcześniej świński czynnik VIII, Hyate-C®) i rekombinowane środki lecznicze przygotowane z komórek chomika (np. Humira®, Advate® i Enbrel®).
• Otrzymał jakiekolwiek inne eksperymentalne leczenie w ciągu 30 dni od pierwszego leczenia OBI-1.
• Przewidywana potrzeba leczenia lub urządzenia podczas badania, które mogą zakłócać ocenę bezpieczeństwa lub skuteczności OBI-1 lub na których bezpieczeństwo lub skuteczność może wpływać OBI-1.
• Planuje spłodzić dziecko w trakcie studiów
• Ma nieprawidłowe wyniki wyjściowe, jakiekolwiek inne schorzenia lub wyniki badań laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub zmniejszyć szansę na uzyskanie zadowalających danych potrzebnych do osiągnięcia celów badania.
• Niezdolność lub niechęć do przestrzegania projektu badania, wymagań protokołu lub procedur uzupełniających.