Studie av modifisert rekombinant faktor VIII (OBI-1) hos personer med medfødt hemofili A

Inklusjonskriterier:

• Skriftlig informert samtykke/samtykke fra deltaker og/eller deltakerens forelder eller juridiske representant.
• Deltakere med medfødt hemofili A med human faktor VIII-hemmer ≤30 BU vurdert innen 90 dager før studiestart.
• Har tidligere eller viser for tiden suboptimal hemostatisk respons på bypassmidler for behandling av blødningsepisoder; suboptimal respons bestemmes av etterforskeren, men inkluderer minimalt ingen eller minimal bevis på respons etter minst to doser med bypass-midler, enten for den nåværende eller en historisk blødningsepisode.
• Har en anti-OBI-1-titer ≤ 10 BU
• Har en alvorlig eller livstruende blødningsepisode; eller krever en kirurgisk prosedyre som kan føre til en alvorlig blødningsepisode hvis den ikke kontrolleres godt.
• Er villig og i stand til å følge alle instrukser og delta på alle studiebesøk.

• Har ingen annen signifikant hemostatisk abnormitet og:

  • Blodplater ≥100 000/mm-kubet
  • Protrombintid < 15 sekunder
  • INR < 1,3
• Deltakere som tar antitrombotika (som klopidogrel, heparin eller heparinanalog) kan inkluderes forutsatt at tre halveringstider av legemidlet har gått siden siste dose av legemidlet.

Ekskluderingskriterier:

• Hemodynamisk ustabil etter blodtransfusjon, væskegjenoppliving og farmakologisk eller volumerstatningspressorterapi. Denne hemodynamiske ustabiliteten er preget av symptomatisk hypotensjon som resulterer i vital organdysfunksjon, slik som hjerteiskemi, oliguri (urinvolum <0,5 ml/kg i løpet av de siste seks timene), hypoperfusjon i sentralnervesystemet manifestert ved mental statusendring som forvirring (med mindre hodet skade eller intrakraniell blødning er tilstede), lungekompromittering og/eller acidose (manifestert ved pH og laktatnivåer).
• Blødningsepisoden vurderes trolig å gå over av seg selv hvis den ikke behandles.
• Bruk av hemofilimedisin: rekombinant faktor VIIa innen 3 timer før administrasjon av OBI-1 eller aktivert protrombinkomplekskonsentrat (aPCC) behandling innen 6 timer før administrasjon av OBI-1
• Tidligere blødningsforstyrrelser enn medfødt hemofili A
• Kjent stor følsomhet (anafylaktoide reaksjoner) for svine- eller hamsterprodukter. Eksempler inkluderer terapeutika av svineopprinnelse (f.eks. tidligere markedsført porcin faktor VIII, Hyate-C®) og rekombinante terapeutiske midler fremstilt fra hamsterceller (f.eks. Humira®, Advate® og Enbrel®).
• Fikk annen undersøkelsesbehandling innen 30 dager etter den første OBI-1-behandlingen.
• Forventet behov for behandling eller utstyr under studien som kan forstyrre evalueringen av sikkerheten eller effekten av OBI-1, eller hvis sikkerhet eller effekt kan påvirkes av OBI-1.
• Planlegger å bli far til barn under studiet
• Har unormale baseline-funn, andre medisinske tilstand(er) eller laboratoriefunn som, etter etterforskerens oppfatning, kan sette deltakerens sikkerhet i fare eller redusere sjansen for å få tilfredsstillende data som trengs for å nå målene med studien.
• Manglende evne eller vilje til å overholde studiedesignet, protokollkravene eller oppfølgingsprosedyrene.