선천성 혈우병 A 환자에서 수정된 재조합 인자 VIII(OBI-1) 연구
2021년 4월 17일 업데이트: Baxalta now part of Shire
선천성 혈우병 A 환자에서 인자 VIII 억제제를 사용한 치료에서 B-도메인 삭제 재조합 돼지 인자 VIII(OBI-1)의 효능 및 안전성
본 연구는 연구 약물(OBI-1)이 선천성 혈우병 A 환자의 심각한 출혈 에피소드 치료에 안전하고 효과적인지 여부를 테스트하기 위한 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자 및/또는 참가자의 부모 또는 법적 대리인의 서면 동의서/동의서.
- 인간 인자 VIII 억제제 ≤30 BU가 있는 선천성 혈우병 A가 있는 참가자는 연구 시작 전 90일 이내에 평가되었습니다.
- 출혈 에피소드의 치료를 위한 우회 약제에 대해 이전에 또는 현재 차선의 지혈 반응을 나타냈거나 현재 보여주고 있습니다. 최적이 아닌 반응은 조사자에 의해 결정되지만 현재 또는 과거 출혈 에피소드에 대해 적어도 2회 용량의 바이패스 제제 후 반응의 증거가 없거나 최소한으로 포함됩니다.
- 항-OBI-1 역가 ≤ 10 BU
- 심각하거나 생명을 위협하는 출혈 에피소드가 있는 경우 또는 잘 조절되지 않으면 심각한 출혈 에피소드로 이어질 수 있는 수술 절차가 필요합니다.
- 모든 지침을 따르고 모든 연구 방문에 참석할 의지와 능력이 있습니다.
다른 유의한 지혈 이상이 없고:
- 혈소판 ≥100,000/mm3
- 프로트롬빈 시간 < 15초
- INR < 1.3
- 항혈전제(예: 클로피도그렐, 헤파린 또는 헤파린 유사체)를 복용하는 참가자는 제제의 마지막 투여 이후 제제의 3회 반감기가 경과한 경우에 포함될 수 있습니다.
제외 기준:
- 수혈, 수액 소생술, 약물 또는 용적 대체 압박 요법 후 혈역학적으로 불안정한 경우. 이 혈역학적 불안정성은 심장 허혈, 핍뇨(이전 6시간 동안 소변량 <0.5mL/kg), 혼돈과 같은 정신 상태 변화에 의해 나타나는 중추신경계 저관류(머리 손상 또는 두개내 출혈이 있음), 폐 손상 및/또는 산증(pH 및 젖산 수준으로 나타남).
- 출혈 에피소드는 치료하지 않고 방치하면 저절로 해결될 가능성이 있는 것으로 평가되었습니다.
- 혈우병 약물 사용: OBI-1 투여 전 3시간 이내에 재조합 인자 VIIa 또는 OBI-1 투여 전 6시간 이내에 활성화된 프로트롬빈 복합 농축물(aPCC) 치료
- 선천성 혈우병 A 이외의 출혈 장애의 과거력
- 돼지 또는 햄스터 제품에 대해 알려진 주요 민감성(아나필락시양 반응). 예를 들면 돼지 유래 치료제(예: 이전에 판매된 돼지 인자 VIII, Hyate-C®) 및 햄스터 세포에서 제조된 재조합 치료제(예: Humira®, Advate® 및 Enbrel®).
- 첫 번째 OBI-1 치료 후 30일 이내에 다른 조사 치료를 받은 경우.
- OBI-1의 안전성 또는 효능 평가를 방해할 수 있거나 OBI-1에 의해 안전성 또는 효능이 영향을 받을 수 있는 연구 중 예상되는 치료 또는 장치의 필요성.
- 공부하는 동안 아이의 아버지가 될 계획입니다
- 조사자의 의견에 따라 참가자의 안전을 위협하거나 연구 목적을 달성하는 데 필요한 만족스러운 데이터를 얻을 기회를 감소시킬 수 있는 비정상적인 기본 결과, 기타 모든 의학적 상태 또는 실험실 결과가 있습니다.
- 연구 설계, 프로토콜 요구 사항 또는 후속 절차를 준수할 능력이 없거나 따르지 않음.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: OBI-1
|
치료 첫 24시간 동안 매 2-3시간마다 정맥주입
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
OBI-1에 반응하는 심각한 출혈 삽화의 비율
기간: 치료 시작 후 24시간
|
이 연구는 조기 종료되었고 한 명의 참가자만 등록했습니다.
참가자가 재식별될 위험이 있으므로 연구 결과를 게시하지 않습니다.
이 연구를 종료하기로 한 결정은 OBI-1-302 연구(선천성 혈우병 A)에 설명된 적응증에서 OBI-1의 안전성 및/또는 효능 문제와 관련이 없습니다.
|
치료 시작 후 24시간
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
연구자에 의해 평가된 바와 같이, OBI-1 요법으로 성공적으로 제어된 심각한 출혈 에피소드의 전체 비율.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
조사자에 의해 평가된 치료 개시 후 지정된 평가 시점에서 OBI-1 치료에 반응하는 출혈 에피소드의 비율
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
적격 출혈 에피소드를 성공적으로 제어하는 데 필요한 OBI-1 주입 빈도.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
적격 출혈 에피소드를 성공적으로 제어하는 데 필요한 OBI-1의 총 용량.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
적격 출혈 에피소드를 성공적으로 제어하는 데 필요한 OBI-1의 총 주입 횟수.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
특정 시점에서 OBI-1 요법에 대한 반응과 심각한 출혈 삽화의 궁극적인 제어 사이의 상관관계.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
주입 전 항-OBI-1 항체 역가, OBI-1의 총 용량, 24시간 후 결과 및 궁극적인 출혈 에피소드 제어 사이의 상관관계.
기간: 프레임: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일
|
프레임: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일
|
|
주입 전 Anti-OBI-1 항체 역가와 OBI-1 회복 사이의 상관관계.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
억제제를 OBI-1 요법으로 치료한 피험자에서 OBI-1의 회복 및 제거율 매개변수.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
Anti-human Factor VIII Titers가 >30 Bethesda Units(BU)인 참가자에서 OBI-1의 효능 평가
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
항인간 인자 VIII 항체 역가.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
항-OBI-1 항체 역가.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
|
항숙주 세포 단백질 아기 햄스터 신장(BHK) 항체 역가.
기간: 최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
최종 OBI-1 투여 후 90일 ± 7일까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 10월 3일
기본 완료 (실제)
2013년 7월 29일
연구 완료 (실제)
2013년 7월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 9월 13일
처음 게시됨 (추정)
2011년 9월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .