Undersøgelse af modificeret rekombinant faktor VIII (OBI-1) hos forsøgspersoner med medfødt hæmofili A

Inklusionskriterier:

• Skriftligt informeret samtykke/samtykke fra deltager og/eller deltagers forælder eller juridiske repræsentant.
• Deltagere med medfødt hæmofili A med human faktor VIII-hæmmer ≤30 BU vurderet inden for 90 dage før studiestart.
• Har tidligere eller i øjeblikket udvist suboptimal hæmostatisk respons på bypassmidler til behandling af blødningsepisoder; suboptimal respons bestemmes af investigator, men inkluderer minimalt ingen eller minimal tegn på respons efter mindst to doser bypass-midler, enten for den aktuelle eller en historisk blødningsepisode.
• Har en anti-OBI-1-titer ≤ 10 BU
• Har en alvorlig eller livstruende blødningsepisode; eller kræver en kirurgisk procedure, der kan føre til en alvorlig blødningsepisode, hvis den ikke kontrolleres godt.
• Er villig og i stand til at følge alle instruktioner og deltage i alle studiebesøg.

• Har ingen anden signifikant hæmostatisk abnormitet og:

  • Blodplader ≥100.000/mm-kuberet
  • Protrombintid < 15 sekunder
  • INR < 1,3
• Deltagere, der tager antitrombotika (såsom clopidogrel, heparin eller heparinanalog), kan inkluderes, forudsat at der er gået tre halveringstider af midlet siden sidste dosis af midlet.

Ekskluderingskriterier:

• Hæmodynamisk ustabil efter blodtransfusion, væskegenoplivning og farmakologisk eller volumenerstatningspressorterapi. Denne hæmodynamiske ustabilitet er karakteriseret ved symptomatisk hypotension, der resulterer i vital organdysfunktion, såsom hjerteiskæmi, oliguri (urinvolumen <0,5 ml/kg i de foregående seks timer), centralnervesystemets hypoperfusion manifesteret ved mental statusændring såsom forvirring (medmindre hovedet skade eller intrakraniel blødning er til stede), pulmonal kompromittering og/eller acidose (manifisteret ved pH og laktatniveauer).
• Blødningsepisoden vurderes til at forsvinde af sig selv, hvis den ikke behandles.
• Brug af hæmofilimedicin: rekombinant faktor VIIa inden for 3 timer før OBI-1 administration eller aktiveret prothrombin kompleks koncentrat (aPCC) behandling inden for 6 timer før OBI-1 administration
• Tidligere blødningsforstyrrelse i anamnesen end medfødt hæmofili A
• Kendt stor følsomhed (anafylaktoide reaktioner) over for svine- eller hamsterprodukter. Eksempler omfatter terapeutika af svineoprindelse (f.eks. tidligere markedsført porcin faktor VIII, Hyate-C®) og rekombinante terapeutika fremstillet ud fra hamsterceller (f.eks. Humira®, Advate® og Enbrel®).
• Modtog enhver anden undersøgelsesbehandling inden for 30 dage efter den første OBI-1-behandling.
• Forventet behov for behandling eller udstyr under undersøgelsen, der kan forstyrre evalueringen af ​​sikkerheden eller effektiviteten af ​​OBI-1, eller hvis sikkerhed eller virkning kan blive påvirket af OBI-1.
• Planlægger at blive far til et barn under studiet
• Har unormale baseline-fund, enhver anden medicinsk tilstand eller laboratoriefund, der efter investigatorens mening kan bringe deltagerens sikkerhed i fare eller mindske chancen for at opnå tilfredsstillende data, der er nødvendige for at nå målene for undersøgelsen.
• Manglende evne eller vilje til at overholde undersøgelsesdesignet, protokolkravene eller opfølgningsprocedurerne.