Estudo do Fator VIII Recombinante Modificado (OBI-1) em Indivíduos com Hemofilia A Congênita

Critério de inclusão:

• Consentimento informado/assentimento por escrito do participante e/ou dos pais ou representante legal do participante.
• Participantes com hemofilia A congênita com inibidor do fator VIII humano ≤30 BU avaliados dentro de 90 dias antes da entrada no estudo.
• Anteriormente ou está demonstrando resposta hemostática abaixo do ideal para agentes de bypass para tratamento de episódios hemorrágicos; a resposta subótima é determinada pelo investigador, mas inclui minimamente nenhuma ou mínima evidência de resposta após pelo menos duas doses de agentes de bypass, seja para o episódio de sangramento atual ou histórico.
• Tem um título anti-OBI-1 ≤ 10 BU
• Tem algum episódio de sangramento grave ou com risco de vida; ou requer um procedimento cirúrgico que pode levar a um episódio de sangramento grave se não for bem controlado.
• Está disposto e é capaz de seguir todas as instruções e comparecer a todas as visitas do estudo.

• Não tem nenhuma outra anormalidade hemostática significativa e:

  • Plaquetas ≥100.000/mm cúbico
  • Tempo de protrombina < 15 segundos
  • RNI < 1,3
• Participantes em uso de antitrombóticos (como clopidogrel, heparina ou análogo de heparina) podem ser incluídos desde que três meias-vidas do agente tenham decorrido desde a última dose do agente.

Critério de exclusão:

• Hemodinamicamente instável após transfusão de sangue, ressuscitação volêmica e terapia pressórica farmacológica ou de reposição de volume. Essa instabilidade hemodinâmica é caracterizada por hipotensão sintomática resultando em disfunção de órgãos vitais, como isquemia cardíaca, oligúria (volume de urina <0,5 mL/kg nas últimas seis horas), hipoperfusão do sistema nervoso central manifestada por alteração do estado mental, como confusão (a menos que a cabeça lesão ou hemorragia intracraniana está presente), comprometimento pulmonar e/ou acidose (manifestada por pH e níveis de lactato).
• O episódio de sangramento provavelmente se resolverá sozinho se não for tratado.
• Uso de medicação para hemofilia: fator VIIa recombinante dentro de 3 horas antes da administração de OBI-1 ou tratamento com concentrado de complexo de protrombina ativado (aPCC) dentro de 6 horas antes da administração de OBI-1
• História prévia de distúrbio hemorrágico que não seja hemofilia A congênita
• Sensibilidade maior conhecida (reações anafilactóides) a produtos suínos ou de hamster. Exemplos incluem terapêuticas de origem suína (por exemplo, fator VIII suíno previamente comercializado, Hyate-C®) e terapêutica recombinante preparada a partir de células de hamster (por exemplo, Humira®, Advate® e Enbrel®).
• Recebeu qualquer outro tratamento experimental dentro de 30 dias após o primeiro tratamento OBI-1.
• Necessidade antecipada de tratamento ou dispositivo durante o estudo que pode interferir na avaliação da segurança ou eficácia do OBI-1, ou cuja segurança ou eficácia pode ser afetada pelo OBI-1.
• Está planejando ser pai de uma criança durante o estudo
• Tem achados basais anormais, qualquer outra condição médica ou achados laboratoriais que, na opinião do investigador, possam comprometer a segurança do participante ou diminuir a chance de obter dados satisfatórios necessários para atingir os objetivos do estudo.
• Incapacidade ou falta de vontade de cumprir o desenho do estudo, os requisitos do protocolo ou os procedimentos de acompanhamento.