このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

GWPCARE2 ドラベ症候群の小児および若年成人におけるカンナビジオール（GWP42003-P）の有効性と安全性を調査する研究

2022年9月22日 更新者：Jazz Pharmaceuticals

ドラベ症候群の小児および若年成人におけるカンナビジオール（GWP42003-P）の有効性と安全性を調査するための無作為化二重盲検プラセボ対照試験。

ドラベ症候群の小児および若年成人におけるカンナビジオール（GWP42003-P）の潜在的な抗てんかん効果を調査すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、GWP42003-P の 2 つの用量レベル (10 ミリグラム/キログラム [mg/kg]/日および 20 mg/kg/日) とプラセボ (10 mg/kg/日の用量-容量相当および 20 mg/kg/日の用量-容量相当; 研究ではプールされたプラセボとして提示)。 無作為化前の 28 日間のスクリーニング期間 (ベースライン パラメータを確立するため) は、2 週間の滴定期間とそれに続く 12 週間の維持期間からなる治療期間に先行しました。 この研究は、プラセボと比較した GWP42003-P の有効性、安全性、忍容性を判断することを目的としていました。 研究GWEP1332（NCT02091206）のパートAからの安全性および薬物動態データの評価の後、データ安全監視委員会（DSMC）によって20 mg / kg /日が推奨されました。 最初の参加者は、DSMC が研究 GWEP1332 (NCT02091206) のパート A の安全性データを確認するまで、この研究に登録しませんでした。

研究の完了後、すべての参加者は、別の非盲検延長研究 (GWEP1415; NCT02224573) で GWP42003-P を引き続き受け取るように招待されました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

199

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
      • Sacramento、California、アメリカ、95816
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
    • Georgia
      • Savannah、Georgia、アメリカ、31404
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536-0284
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
    • Minnesota
      • Saint Paul、Minnesota、アメリカ、55102
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63141
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68106
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298-0211
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105
  • イスラエル
      • Ramat Gan、イスラエル、52621
  • オランダ
      • Heeze、オランダ、5591 VE
      • Zwolle、オランダ、8025 BV
  • オーストラリア
      • Heidelberg、オーストラリア、3084
      • Randwick、オーストラリア、NSW 2031
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08022
      • Madrid、スペイン、28034
      • Madrid、スペイン、28222
      • Madrid、スペイン、28009
      • Pamplona、スペイン、31008
      • Sevilla、スペイン、41013
      • Valencia、スペイン、46026
  • ポーランド
      • Kraków、ポーランド、30-363
      • Warszawa、ポーランド、04-730
      • Łódź、ポーランド、93-271

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年～14年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

主な採用基準:

  • 参加者は、2歳から18歳までの男性または女性でなければなりません。
  • 参加者は、現在の抗てんかん薬で完全に制御されていないドラベ症候群の病歴が記録されている必要があります。
  • -参加者は、少なくとも4週間安定した用量で1つ以上の抗てんかん薬を服用している必要があります。
  • てんかんのためのすべての投薬または介入（ケトジェニックダイエットおよび迷走神経刺激を含む）は、スクリーニング前の4週間安定していなければならず、参加者は研究を通して安定したレジメンを維持することをいとわなかった。

主な除外基準:

  • 参加者は、てんかん以外の臨床的に重大な不安定な病状を持っていました。
  • -参加者は、てんかん以外のスクリーニングまたはランダム化の4週間前に、臨床的に関連する症状または臨床的に重要な病気を持っていました。
  • -参加者は現在、娯楽用大麻、医療用大麻、または合成カンナビノイドベースの医薬品（サティベックス®を含む）を研究に参加する前の3か月以内に使用しているか、過去に使用しており、研究期間中は禁酒することを望んでいませんでした。
  • -参加者は、カンナビノイドまたは治験薬の賦形剤のいずれかに対する既知または疑われる過敏症を持っていました。
  • 参加者は、研究中に居住国外に旅行する計画がありました。
  • -スクリーニング時のコロンビア自殺重症度評価尺度（子供用）のタイプ4または5の自殺行動または自殺念慮の履歴。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：10mg/kg/日 GWP42003-P
GWP42003-P 経口溶液 (甘味料 [スクラロース] とストロベリー香料を加えた無水エタノール入りゴマ油中の 100 mg/ミリリットル [mL] カンナビジオール)。 10 mg/kg/日の用量は、20 mg/kg/日の用量の 50% として定義されました。
薬：GWP42003-P
他の名前：
  • カンナビジオール
  • CBD
  • エピディオレックス
実験的：20mg/kg/日 GWP42003-P
GWP42003-P 経口溶液 (甘味料 [スクラロース] とストロベリー香料を加えた無水エタノール入りゴマ油中の 100 mg/mL カンナビジオール)。 20 mg/kg/日の用量は、研究 GWEP1332 (NCT02091206) のパート A からの安全性および薬物動態データの評価の後、DSMC によって推奨されました。
薬：GWP42003-P
他の名前：
  • カンナビジオール
  • CBD
  • エピディオレックス
プラセボコンパレーター：プラセボ対照
賦形剤のみ。 参加者は 2 つのプラセボ コホートからプールされ、半分は 10 mg/kg/日の用量と同等の用量を受け取り、残りの半分は 20 mg/kg/日の用量と同等の用量を受け取りました。
薬：プラセボ対照
他の名前：
  • プラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインと比較した治療期間中のけいれん発作の変化
時間枠：ベースラインから 99 日目または早期終了 (ET)
痙攣発作は、強直間代、強直、間代、または脱力として定義されました。 参加者またはその介護者は、対話型音声応答システム (IVRS) ダイアリーを使用して、スクリーニングから投薬完了までの毎日のけいれん発作の回数と種類を記録しました。 主要評価項目は、ITT 分析セットに基づいて、治療期間中の痙攣発作数の合計に対する負の二項回帰を使用して分析されました。 ベースラインには、1 日目より前に利用可能なすべてのデータが含まれていました。データは、痙攣発作における幾何学的最小二乗平均の比率として報告され、減少率として表されます。
ベースラインから 99 日目または早期終了 (ET)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインと比較した治療期間中の総発作の変化
時間枠：99日目またはETまでのベースライン
総発作は、けいれん性発作と非けいれん性発作の組み合わせとして定義されました。 けいれん発作は、強直間代、強直、間代、または脱力発作として定義されました。 非けいれん発作は、ミオクローヌス、可算部分発作、その他の部分発作、または欠神発作として定義されました。 参加者またはその介護者は、IVRS ダイアリーを使用して、スクリーニングから投薬終了まで毎日、けいれん発作および非けいれん発作の数と種類を記録しました。 ベースラインと比較した変化は、主要な結果の測定に従って計算されました。 データは、総発作における幾何学的最小二乗平均の比率として報告され、減少率として表されます。
99日目またはETまでのベースライン
治療期間中にけいれん発作の頻度がベースラインから50％以上減少した参加者
時間枠：99日目またはETまでのベースライン
痙攣発作は、強直間代、強直、間代、または脱力として定義されました。 参加者またはその介護者は、IVRS ダイアリーを使用して、スクリーニングから投薬終了まで毎日、けいれん発作の回数とタイプを記録しました。 ベースラインには、1 日目より前に入手可能なすべてのデータが含まれていました (28 日間の平均)。 ベースラインからの変化率は、([治療期間中の頻度 - ベースライン中の頻度]/ベースライン中の頻度) x 100 として計算されました。 各期間中の頻度は 28 日間の平均に基づいており、次のように計算されました: (期間中の発作回数/IVRS 期間中の報告された日数) x 28. ベースラインには、1 日目より前に入手可能なすべてのデータが含まれていました (28 日間の平均)。
99日目またはETまでのベースライン
最後の来院時の介護者の全体的な変化の印象 (CGIC)
時間枠：最終訪問までのベースライン
1日目（治験薬を受け取る前）に、介護者は、その後の来院時のCGICアンケートの記憶補助として、参加者の全体的な状態の簡単な説明を書くように求められました. CGIC アンケートは、7 段階で評価される次の質問で構成されています。お子様が治療を開始して以来、以下の尺度を使用して、お子様の全体的な状態を評価してください (現在の状態と治療前の状態を比較してください)。 マーカーは次のとおりです。 "大幅に改善"; "わずかに改善"; "変化なし"; "少し悪い"; "ずっと悪いです"; 「非常に悪い」。 各訪問時に記録された CGIC 応答/スコアは、治療グループごとに、カテゴリ別および連続的スケールの両方で要約されました。 参加者の最後の評価が実行された最後の予定された訪問（テーパーまたは安全性のフォローアップ訪問の終了を含まない）のスコアは、序数ロジスティック回帰を使用して分析されました。
最終訪問までのベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Jazz Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年4月13日

一次修了 (実際)

2018年4月9日

研究の完了 (実際)

2018年4月9日

試験登録日

最初に提出

2014年8月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2014年8月22日

最初の投稿 (見積もり)

2014年8月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年9月28日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年9月22日

最終確認日

2022年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (EudraCT番号)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する