Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

GWPCARE2 Исследование по изучению эффективности и безопасности каннабидиола (GWP42003-P) у детей и молодых людей с синдромом Драве

22 сентября 2022 г. обновлено: Jazz Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по изучению эффективности и безопасности каннабидиола (GWP42003-P) у детей и молодых людей с синдромом Драве.

Изучить потенциальные противоэпилептические эффекты каннабидиола (GWP42003-P) у детей и молодых людей с синдромом Драве.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляло собой рандомизированное двойное слепое 14-недельное рандомизированное 2:2:1:1 сравнение двух уровней доз GWP42003-P (10 мг/кг [мг/кг]/день и 20 мг/кг/день) по сравнению с плацебо (эквивалент дозы-объема 10 мг/кг/день и эквивалент дозы-объема 20 мг/кг/день; представлено в исследовании как объединенное плацебо). 28-дневный период скрининга перед рандомизацией (для установления исходных параметров) предшествовал периоду лечения, который состоял из 2-недельного периода титрования, за которым следовал 12-недельный поддерживающий период. Исследование было направлено на определение эффективности, безопасности и переносимости GWP42003-P по сравнению с плацебо. 20 мг/кг/день было рекомендовано Комитетом по мониторингу безопасности данных (DSMC) после оценки безопасности и фармакокинетических данных из части A исследования GWEP1332 (NCT02091206). Первый участник не был включен в это исследование до тех пор, пока DSMC не рассмотрел данные о безопасности из части A исследования GWEP1332 (NCT02091206).

После завершения исследования всем участникам было предложено продолжить прием GWP42003-P в отдельном открытом расширенном исследовании (GWEP1415; NCT02224573).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

199

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Heidelberg, Австралия, 3084
      • Randwick, Австралия, NSW 2031
  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08022
      • Madrid, Испания, 28034
      • Madrid, Испания, 28222
      • Madrid, Испания, 28009
      • Pamplona, Испания, 31008
      • Sevilla, Испания, 41013
      • Valencia, Испания, 46026
  • Нидерланды
      • Heeze, Нидерланды, 5591 VE
      • Zwolle, Нидерланды, 8025 BV
  • Польша
      • Kraków, Польша, 30-363
      • Warszawa, Польша, 04-730
      • Łódź, Польша, 93-271
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Участник должен быть мужчиной или женщиной в возрасте от 2 до 18 лет (включительно).
  • У участника должен был быть задокументированный анамнез синдрома Драве, который не полностью контролировался современными противоэпилептическими препаратами.
  • Участник должен был принимать 1 или более противоэпилептических препаратов в стабильной дозе в течение как минимум 4 недель.
  • Все лекарства или вмешательства при эпилепсии (включая кетогенную диету и стимуляцию блуждающего нерва) должны были быть стабильными в течение 4 недель до скрининга, и участник был готов поддерживать стабильный режим на протяжении всего исследования.

Ключевые критерии исключения:

  • У участника были клинически значимые нестабильные медицинские состояния, кроме эпилепсии.
  • У участника были клинически значимые симптомы или клинически значимое заболевание за 4 недели до скрининга или рандомизации, кроме эпилепсии.
  • Участник в настоящее время употреблял или употреблял в прошлом рекреационную марихуану, медицинскую марихуану или синтетические препараты на основе каннабиноидов (включая Sativex®) в течение 3 месяцев до включения в исследование и не хотел воздерживаться на время исследования.
  • У участника была известная или подозреваемая гиперчувствительность к каннабиноидам или любому из вспомогательных веществ исследуемых лекарственных средств.
  • Во время исследования участники планировали выехать за пределы своей страны проживания.
  • Любая история суицидального поведения или любые суицидальные мысли четвертого или пятого типа по Колумбийской шкале оценки тяжести суицида (для детей) при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 10 мг/кг/день GWP42003-P
Раствор для перорального применения GWP42003-P (100 мг/мл каннабидиола в кунжутном масле с безводным этанолом с добавлением подсластителя [сукралозы] и ароматизатора клубники). Доза 10 мг/кг/день была определена как 50% от дозы 20 мг/кг/день.
Лекарство: GWP42003-P
Другие имена:
  • Каннабидиол
  • КБР
  • Эпидиолекс
Экспериментальный: 20 мг/кг/день GWP42003-P
Раствор для перорального применения GWP42003-P (100 мг/мл каннабидиола в кунжутном масле с безводным этанолом с добавлением подсластителя [сукралозы] и ароматизатора клубники). Доза 20 мг/кг/день была рекомендована DSMC после оценки безопасности и фармакокинетических данных из части A исследования GWEP1332 (NCT02091206).
Лекарство: GWP42003-P
Другие имена:
  • Каннабидиол
  • КБР
  • Эпидиолекс
Плацебо Компаратор: Плацебо-контроль
Только вспомогательные вещества. Участники были объединены из 2 когорт плацебо, половина из которых получала эквивалент дозы 10 мг/кг/день, а половина получала эквивалент дозы 20 мг/кг/день.
Лекарство: Плацебо-контроль
Другие имена:
  • Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение частоты судорожных припадков в период лечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От базового уровня до 99-го дня или досрочного прекращения (ET)
Судорожные припадки делят на тонико-клонические, тонические, клонические или атонические. Участники или лица, осуществляющие уход за ними, записывали количество и тип судорожных припадков каждый день с момента скрининга до завершения приема препарата с использованием дневника интерактивной системы голосовых ответов (IVRS). Первичная конечная точка была проанализирована с использованием отрицательной биномиальной регрессии по сумме количества судорожных припадков в течение периода лечения на основе набора для анализа ITT. Исходный уровень включал все доступные данные до 1-го дня. Данные представляли как отношение среднего геометрического наименьших квадратов для судорожных припадков и выражали в виде процентного снижения.
От базового уровня до 99-го дня или досрочного прекращения (ET)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общего количества приступов в период лечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 99-го дня или ET
Тотальные припадки определяли как сочетание судорожных и несудорожных припадков. Судорожные припадки определяли как тонико-клонические, тонические, клонические или атонические. Несудорожные припадки были определены как миоклонические, счетные парциальные, другие парциальные или абсансы. Участники или лица, осуществляющие уход за ними, записывали количество и тип судорожных припадков и бессудорожных припадков каждый день с момента скрининга до завершения введения дозы с использованием дневника IVRS. Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали в соответствии с первичным критерием исхода. Данные представлены в виде отношения среднего геометрического наименьших квадратов к общему количеству изъятий и выражены в виде процентного сокращения.
Исходный уровень до 99-го дня или ET
Участники со снижением частоты судорожных припадков на ≥50% по сравнению с исходным уровнем в период лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 99-го дня или ET
Судорожные припадки делят на тонико-клонические, тонические, клонические или атонические. Участники или лица, осуществляющие уход за ними, записывали количество и тип судорожных припадков каждый день с момента скрининга до завершения введения дозы с использованием дневника IVRS. Исходный уровень включал все доступные данные до дня 1 (среднее значение за 28 дней). Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали как: ([частота в течение периода лечения - частота в течение исходного уровня]/частота в течение исходного уровня) x 100. Частота в течение каждого периода основывалась на средних значениях за 28 дней и рассчитывалась как: (количество приступов за период/количество зарегистрированных дней в периоде IVRS) x 28. Исходный уровень включал все доступные данные до дня 1 (среднее значение за 28 дней).
Исходный уровень до 99-го дня или ET
Глобальное впечатление об изменении лица, осуществляющего уход (CGIC) при последнем посещении
Временное ограничение: От базового уровня до последнего визита
В день 1 (до получения исследуемого препарата) опекуну было предложено написать краткое описание общего состояния участника в качестве памятки для вопросника CGIC при последующих посещениях. Анкета CGIC включала следующий вопрос, оцениваемый по 7-балльной шкале: С тех пор, как ваш ребенок начал лечение, пожалуйста, оцените общее состояние вашего ребенка (сравните его состояние сейчас с его состоянием до лечения), используя приведенную ниже шкалу. Маркеры были: «Очень улучшено»; «Значительно улучшено»; «Слегка улучшенный»; "Без изменений"; «Чуть хуже»; "Намного хуже"; «Намного хуже». Ответ/оценка CGIC, записываемые при каждом посещении, суммировались как по категориальной, так и по непрерывной шкале по группам лечения. Баллы на последнем запланированном посещении (не включая визиты в конце постепенного снижения дозы или контрольные визиты по безопасности), во время которого проводилась последняя оценка участника, анализировались с использованием порядковой логистической регрессии.
От базового уровня до последнего визита

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Jazz Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 апреля 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

9 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

9 апреля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 августа 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

22 августа 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

25 августа 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 сентября 2022 г.

Последняя проверка

1 сентября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться