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GWPCARE2 Um estudo para investigar a eficácia e segurança do canabidiol (GWP42003-P) em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet

22 de setembro de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para investigar a eficácia e a segurança do canabidiol (GWP42003-P) em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet.

Investigar os potenciais efeitos antiepilépticos do canabidiol (GWP42003-P) em crianças e adultos jovens com síndrome de Dravet.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi uma comparação 2:2:1:1 randomizada, duplo-cega, de 14 semanas de dois níveis de dose de GWP42003-P (10 miligramas/quilograma [mg/kg]/dia e 20 mg/kg/dia) versus placebo (equivalente de volume de dose de 10 mg/kg/dia e equivalente de volume de dose de 20 mg/kg/dia; apresentado como placebo agrupado no estudo). Um período de triagem de 28 dias antes da randomização (para estabelecer os parâmetros basais) precedeu o período de tratamento, que consistiu em um período de titulação de 2 semanas seguido por um período de manutenção de 12 semanas. O estudo teve como objetivo determinar a eficácia, segurança e tolerabilidade do GWP42003-P em comparação com o placebo. 20 mg/kg/dia foi recomendado pelo Data Safety Monitoring Committee (DSMC) após a avaliação dos dados de segurança e farmacocinética da Parte A do estudo GWEP1332 (NCT02091206). O primeiro participante não se inscreveu neste estudo até que o DSMC revisasse os dados de segurança da Parte A do estudo GWEP1332 (NCT02091206).

Após a conclusão do estudo, todos os participantes foram convidados a continuar a receber GWP42003-P em um estudo de extensão aberto separado (GWEP1415; NCT02224573).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

199

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Heidelberg, Austrália, 3084
      • Randwick, Austrália, NSW 2031
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08022
      • Madrid, Espanha, 28034
      • Madrid, Espanha, 28222
      • Madrid, Espanha, 28009
      • Pamplona, Espanha, 31008
      • Sevilla, Espanha, 41013
      • Valencia, Espanha, 46026
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • Holanda
      • Heeze, Holanda, 5591 VE
      • Zwolle, Holanda, 8025 BV
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
  • Polônia
      • Kraków, Polônia, 30-363
      • Warszawa, Polônia, 04-730
      • Łódź, Polônia, 93-271

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 meses a 16 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • O participante deve ser do sexo masculino ou feminino, com idade entre 2 e 18 anos (inclusive).
  • O participante deve ter um histórico documentado de síndrome de Dravet que não foi completamente controlada pelas drogas antiepilépticas atuais.
  • O participante deve estar tomando 1 ou mais drogas antiepilépticas em uma dose estável por pelo menos 4 semanas.
  • Todos os medicamentos ou intervenções para epilepsia (incluindo dieta cetogênica e estimulação do nervo vago) devem estar estáveis ​​por 4 semanas antes da triagem e o participante estava disposto a manter um regime estável durante todo o estudo.

Principais Critérios de Exclusão:

  • O participante tinha condições médicas instáveis ​​clinicamente significativas além da epilepsia.
  • O participante apresentou sintomas clinicamente relevantes ou uma doença clinicamente significativa nas 4 semanas anteriores à triagem ou randomização, exceto epilepsia.
  • O participante estava usando ou havia usado no passado cannabis recreativa, cannabis medicinal ou medicamentos sintéticos à base de canabinóides (incluindo Sativex®) nos 3 meses anteriores à entrada no estudo e não estava disposto a se abster durante o estudo.
  • O participante tinha qualquer hipersensibilidade conhecida ou suspeita a canabinóides ou a qualquer um dos excipientes dos medicamentos experimentais.
  • Havia planos para o participante viajar para fora de seu país de residência durante o estudo.
  • Qualquer história de comportamento suicida ou qualquer ideação suicida do tipo quatro ou cinco na Escala de Classificação de Gravidade do Suicídio de Columbia (Infantil) na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 10 mg/kg/dia GWP42003-P
GWP42003-P solução oral (100 mg/mililitro [mL] de canabidiol em óleo de gergelim com etanol anidro com adição de adoçante [sucralose] e aromatizante de morango). A dose de 10 mg/kg/dia foi definida como 50% da dose de 20 mg/kg/dia.
Medicamento: GWP42003-P
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • CDB
  • Epidiolex
Experimental: 20 mg/kg/dia GWP42003-P
GWP42003-P solução oral (100 mg/mL de canabidiol em óleo de gergelim com etanol anidro com adição de adoçante [sucralose] e aroma de morango). A dose de 20 mg/kg/dia foi recomendada pelo DSMC após avaliação dos dados de segurança e farmacocinética da Parte A do estudo GWEP1332 (NCT02091206).
Medicamento: GWP42003-P
Outros nomes:
  • Canabidiol
  • CDB
  • Epidiolex
Comparador de Placebo: Controle Placebo
Apenas excipientes. Os participantes foram agrupados a partir de 2 coortes de placebo, metade recebendo 10 mg/kg/dia equivalente em volume de dose e metade recebendo 20 mg/kg/dia equivalente em volume de dose.
Medicamento: Controle Placebo
Outros nomes:
  • Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança nas convulsões convulsivas durante o período de tratamento em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base até o Dia 99 ou Rescisão Antecipada (ET)
As crises convulsivas foram definidas como tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas. Os participantes ou seus cuidadores registraram o número e o tipo de crises convulsivas todos os dias, desde a triagem até a conclusão da dosagem, usando um diário do sistema interativo de resposta de voz (IVRS). O endpoint primário foi analisado usando regressão binomial negativa na soma das contagens de crises convulsivas durante o período de tratamento, com base no conjunto de análise ITT. A linha de base incluiu todos os dados disponíveis antes do Dia 1. Os dados relatados como a proporção da média dos mínimos quadrados geométricos em ataques convulsivos e expressos como uma redução percentual.
Linha de base até o Dia 99 ou Rescisão Antecipada (ET)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no total de convulsões durante o período de tratamento em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base até o dia 99 ou ET
As crises totais foram definidas como a combinação de crises convulsivas e não convulsivas. As crises convulsivas foram definidas como crises tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas. As crises não convulsivas foram definidas como crises mioclônicas, parciais contáveis, outras crises parciais ou de ausência. Os participantes ou seus cuidadores registraram o número e o tipo de crises convulsivas e não convulsivas todos os dias, desde a triagem até a conclusão da dosagem, usando um diário IVRS. A mudança em comparação com a linha de base foi calculada de acordo com a medida de resultado primário. Dados relatados como a proporção da média dos mínimos quadrados geométricos no total de crises e expressos como uma redução percentual.
Linha de base até o dia 99 ou ET
Participantes com uma redução ≥50% da linha de base na frequência de crises convulsivas durante o período de tratamento
Prazo: Linha de base até o dia 99 ou ET
As crises convulsivas foram definidas como tônico-clônicas, tônicas, clônicas ou atônicas. Os participantes ou seus cuidadores registraram o número e o tipo de crises convulsivas todos os dias, desde a triagem até a conclusão da dosagem, usando um diário IVRS. A linha de base incluiu todos os dados disponíveis antes do Dia 1 (média de 28 dias). A variação percentual da linha de base foi calculada como: ([frequência durante o período de tratamento - frequência durante a linha de base]/frequência durante a linha de base) x 100. A frequência durante cada período foi baseada em médias de 28 dias e calculada como: (número de apreensões no período/número de dias relatados no período IVRS) x 28. A linha de base incluiu todos os dados disponíveis antes do Dia 1 (média de 28 dias).
Linha de base até o dia 99 ou ET
Impressão global de mudança do cuidador (CGIC) na última visita
Prazo: Linha de base até a última visita
No Dia 1 (antes de receber o medicamento do estudo), o cuidador foi solicitado a escrever uma breve descrição da condição geral do participante como um auxiliar de memória para o questionário CGIC nas visitas subsequentes. O questionário CGIC continha a seguinte pergunta, a ser classificada em uma escala de 7 pontos: Desde que seu filho iniciou o tratamento, avalie o estado geral de seu filho (comparando sua condição atual com a condição anterior ao tratamento) usando a escala abaixo. Os marcadores foram: "Muito Melhorado"; "Bastante aperfeiçoado"; "ligeiramente melhorado"; "Sem Mudança"; "Um pouco pior"; "Muito pior"; "Muito Pior". A resposta/pontuação do CGIC, registrada em cada visita, foi resumida, em escala categórica e contínua, por grupo de tratamento. As pontuações na última visita agendada (não incluindo o fim da redução gradual ou visitas de acompanhamento de segurança) em que a última avaliação do participante foi realizada foram analisadas por meio de regressão logística ordinal.
Linha de base até a última visita

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de abril de 2015

Conclusão Primária (Real)

9 de abril de 2018

Conclusão do estudo (Real)

9 de abril de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de agosto de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de agosto de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

25 de agosto de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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