Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GWPCARE2 En undersøgelse til at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol (GWP42003-P) hos børn og unge voksne med Dravet syndrom

22. september 2022 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol (GWP42003-P) hos børn og unge voksne med Dravet-syndrom.

At undersøge de potentielle antiepileptiske virkninger af cannabidiol (GWP42003-P) hos børn og unge voksne med Dravet syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse var en 2:2:1:1 randomiseret, dobbeltblind, 14-ugers sammenligning af to dosisniveauer af GWP42003-P (10 milligram/kilogram [mg/kg]/dag og 20 mg/kg/dag) versus placebo (10 mg/kg/dag dosis-volumenækvivalent og 20 mg/kg/dag dosisvolumenækvivalent; præsenteret som poolet placebo i undersøgelsen). En 28-dages screeningsperiode forud for randomisering (for at etablere baseline-parametre) gik forud for behandlingsperioden, som bestod af en 2-ugers titreringsperiode efterfulgt af en 12-ugers vedligeholdelsesperiode. Undersøgelsen havde til formål at bestemme effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​GWP42003-P sammenlignet med placebo. 20 mg/kg/dag blev anbefalet af Data Safety Monitoring Committee (DSMC) efter vurdering af sikkerheds- og farmakokinetiske data fra del A af undersøgelse GWEP1332 (NCT02091206). Den første deltager meldte sig ikke ind i denne undersøgelse, før DSMC gennemgik sikkerhedsdataene fra del A af undersøgelsen GWEP1332 (NCT02091206).

Efter undersøgelsens afslutning blev alle deltagere inviteret til at fortsætte med at modtage GWP42003-P i et separat åbent forlængelsesstudie (GWEP1415; NCT02224573).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

199

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Heidelberg, Australien, 3084
      • Randwick, Australien, NSW 2031
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
  • Holland
      • Heeze, Holland, 5591 VE
      • Zwolle, Holland, 8025 BV
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-363
      • Warszawa, Polen, 04-730
      • Łódź, Polen, 93-271
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08022
      • Madrid, Spanien, 28034
      • Madrid, Spanien, 28222
      • Madrid, Spanien, 28009
      • Pamplona, Spanien, 31008
      • Sevilla, Spanien, 41013
      • Valencia, Spanien, 46026

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 måneder til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Deltageren skal have været mand eller kvinde i alderen mellem 2 og 18 år (inklusive).
  • Deltageren skal have haft en dokumenteret historie med Dravets syndrom, som ikke var fuldstændig kontrolleret af nuværende antiepileptika.
  • Deltageren skal have taget 1 eller flere antiepileptika i en dosis, der havde været stabil i mindst 4 uger.
  • Al medicin eller indgreb mod epilepsi (inklusive ketogen diæt og vagusnervestimulering) skal have været stabile i 4 uger før screening, og deltageren var villig til at opretholde et stabilt regime gennem hele undersøgelsen.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Deltageren havde andre klinisk signifikante ustabile medicinske tilstande end epilepsi.
  • Deltageren havde klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sygdom i de 4 uger forud for screening eller randomisering, bortset fra epilepsi.
  • Deltageren brugte i øjeblikket eller havde tidligere brugt cannabis, medicinsk cannabis eller syntetisk cannabinoid-baseret medicin (inklusive Sativex®) inden for de 3 måneder forud for studiestart og var uvillig til at undlade at stemme under undersøgelsens varighed.
  • Deltageren havde en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for cannabinoider eller nogen af ​​hjælpestofferne i forsøgslægemidlerne.
  • Der var planer om, at deltageren skulle rejse uden for deres bopælsland under undersøgelsen.
  • Enhver historie med selvmordsadfærd eller selvmordstanker af type fire eller fem på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (Børn) ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 10 mg/kg/dag GWP42003-P
GWP42003-P oral opløsning (100 mg/milliliter [ml] cannabidiol i sesamolie med vandfri ethanol tilsat sødemiddel [sucralose] og jordbæraroma). Dosis på 10 mg/kg/dag blev defineret som 50 % af dosis på 20 mg/kg/dag.
Medicin: GWP42003-P
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex
Eksperimentel: 20 mg/kg/dag GWP42003-P
GWP42003-P oral opløsning (100 mg/ml cannabidiol i sesamolie med vandfri ethanol tilsat sødemiddel [sucralose] og jordbæraroma). Dosis på 20 mg/kg/dag blev anbefalet af DSMC efter vurdering af sikkerheds- og farmakokinetiske data fra del A af undersøgelse GWEP1332 (NCT02091206).
Medicin: GWP42003-P
Andre navne:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex
Placebo komparator: Placebo kontrol
Kun hjælpestoffer. Deltagerne blev samlet fra 2 placebo-kohorter, hvor halvdelen modtog 10 mg/kg/dag dosis-volumenækvivalent og halvdelen modtog 20 mg/kg/dag dosisvolumenækvivalent.
Medicin: Placebo kontrol
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i krampeanfald i løbet af behandlingsperioden sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til dag 99 eller tidlig opsigelse (ET)
Konvulsive anfald blev defineret som tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske. Deltagerne eller deres pårørende registrerede antallet og typen af ​​krampeanfald hver dag fra screening til afslutning af dosering ved hjælp af en interaktiv stemmeresponssystem (IVRS) dagbog. Det primære endepunkt blev analyseret ved hjælp af negativ binomial regression på summen af ​​antallet af krampeanfald under behandlingsperioden, baseret på ITT-analysesættet. Baseline inkluderede alle tilgængelige data før dag 1. Data rapporteret som forholdet mellem de geometriske mindste kvadraters gennemsnit i krampeanfald og udtrykt som en procentuel reduktion.
Baseline til dag 99 eller tidlig opsigelse (ET)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i samlede anfald i behandlingsperioden sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline til dag 99 eller ET
Totale anfald blev defineret som kombinationen af ​​konvulsive og ikke-konvulsive anfald. Konvulsive anfald blev defineret som tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfald. Ikke-konvulsive anfald blev defineret som myokloniske, tællelige partielle, andre partielle eller absence-anfald. Deltagerne eller deres pårørende registrerede antallet og typen af ​​krampeanfald og ikke-konvulsive anfald hver dag fra screening til afslutning af dosering ved hjælp af en IVRS-dagbog. Ændring sammenlignet med baseline blev beregnet i henhold til det primære resultatmål. Data rapporteret som forholdet mellem geometriske mindste kvadraters middelværdi i samlede anfald og udtrykt som en procentvis reduktion.
Baseline til dag 99 eller ET
Deltagere med en ≥50 % reduktion fra baseline i hyppigheden af ​​krampeanfald i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline til dag 99 eller ET
Konvulsive anfald blev defineret som tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske. Deltagerne eller deres pårørende registrerede antallet og typen af ​​krampeanfald hver dag fra screening til afslutning af dosering ved hjælp af en IVRS-dagbog. Baseline inkluderede alle tilgængelige data før dag 1 (28-dages gennemsnit). Procentvis ændring fra baseline blev beregnet som: ([frekvens under behandlingsperioden - frekvens under baseline]/frekvens under baseline) x 100. Hyppigheden i hver periode var baseret på 28-dages gennemsnit og beregnet som: (antal anfald i perioden/antal rapporterede dage i IVRS-perioden) x 28. Baseline inkluderede alle tilgængelige data før dag 1 (28-dages gennemsnit).
Baseline til dag 99 eller ET
Caregiver Global Impression Of Change (CGIC) ved det sidste besøg
Tidsramme: Baseline til sidste besøg
På dag 1 (før modtagelse af studielægemidlet) blev plejepersonalet bedt om at skrive en kort beskrivelse af deltagerens generelle tilstand som en hukommelseshjælp til CGIC-spørgeskemaet ved efterfølgende besøg. CGIC-spørgeskemaet omfattede følgende spørgsmål, der skulle vurderes på en 7-trins skala: Siden dit barn startede behandlingen, bedes du vurdere status for dit barns generelle tilstand (sammenlign deres tilstand nu med deres tilstand før behandling) ved hjælp af skalaen nedenfor. Markørerne var: "Meget forbedret"; "Meget forbedret"; "Lidt forbedret"; "Ingen ændring"; "Lidt værre" ; "Meget værre"; "Meget meget værre". CGIC-responsen/score, der blev registreret ved hvert besøg, blev opsummeret, på både en kategorisk og kontinuerlig skala, efter behandlingsgruppe. Scoringerne ved det sidste planlagte besøg (ikke inklusive afslutningen af ​​nedtrapnings- eller sikkerhedsopfølgningsbesøg), hvor deltagerens sidste evaluering blev udført, blev analyseret ved hjælp af ordinær logistisk regression.
Baseline til sidste besøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

9. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2014

Først opslået (Skøn)

25. august 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GWP42003-P

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner