Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GWPCARE2 Studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti kanabidiolu (GWP42003-P) u dětí a mladých dospělých s Dravetovým syndromem

22. září 2022 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti kanabidiolu (GWP42003-P) u dětí a mladých dospělých se syndromem Dravet.

Zkoumat potenciální antiepileptické účinky kanabidiolu (GWP42003-P) u dětí a mladých dospělých s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla randomizované, dvojitě zaslepené, 14týdenní srovnání 2:2:1:1 dvou úrovní dávek GWP42003-P (10 miligramů/kilogram [mg/kg]/den a 20 mg/kg/den) versus placebo (dávko-objemový ekvivalent 10 mg/kg/den a objemový ekvivalent dávky 20 mg/kg/den; ve studii prezentováno jako spojené placebo). Období léčby předcházelo 28denní období screeningu před randomizací (pro stanovení základních parametrů), které sestávalo z 2týdenního období titrace následovaného 12týdenním udržovacím obdobím. Cílem studie bylo určit účinnost, bezpečnost a snášenlivost GWP42003-P ve srovnání s placebem. 20 mg/kg/den bylo doporučeno Výborem pro monitorování bezpečnosti dat (DSMC) po posouzení bezpečnostních a farmakokinetických údajů z části A studie GWEP1332 (NCT02091206). První účastník se do této studie nezapsal, dokud DSMC nezkontrolovalo bezpečnostní údaje z části A studie GWEP1332 (NCT02091206).

Po dokončení studie byli všichni účastníci pozváni, aby pokračovali v užívání GWP42003-P v samostatné otevřené rozšířené studii (GWEP1415; NCT02224573).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

199

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie, 3084
      • Randwick, Austrálie, NSW 2031
  • Holandsko
      • Heeze, Holandsko, 5591 VE
      • Zwolle, Holandsko, 8025 BV
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
  • Polsko
      • Kraków, Polsko, 30-363
      • Warszawa, Polsko, 04-730
      • Łódź, Polsko, 93-271
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08022
      • Madrid, Španělsko, 28034
      • Madrid, Španělsko, 28222
      • Madrid, Španělsko, 28009
      • Pamplona, Španělsko, 31008
      • Sevilla, Španělsko, 41013
      • Valencia, Španělsko, 46026

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 14 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníkem musí být muž nebo žena ve věku od 2 do 18 let (včetně).
  • Účastník musel mít zdokumentovanou anamnézu Dravetova syndromu, který nebyl zcela kontrolován současnými antiepileptiky.
  • Účastník musel užívat 1 nebo více antiepileptik v dávce, která byla stabilní po dobu alespoň 4 týdnů.
  • Všechny léky nebo intervence na epilepsii (včetně ketogenní diety a stimulace vagusového nervu) musely být stabilní po dobu 4 týdnů před screeningem a účastník byl ochoten udržovat stabilní režim po celou dobu studie.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Účastník měl klinicky významný nestabilní zdravotní stav jiný než epilepsii.
  • Účastník měl klinicky relevantní příznaky nebo klinicky významné onemocnění během 4 týdnů před screeningem nebo randomizací, jiné než epilepsie.
  • Účastník v současné době užíval nebo v minulosti užíval rekreační konopí, léčebné konopí nebo léky na bázi syntetických kanabinoidů (včetně Sativexu®) během 3 měsíců před vstupem do studie a nebyl ochoten po dobu trvání studie abstinovat.
  • Účastník měl jakoukoli známou nebo předpokládanou přecitlivělost na kanabinoidy nebo kteroukoli pomocnou látku hodnocených léčivých přípravků.
  • Účastník měl v plánu během studie vycestovat mimo zemi svého bydliště.
  • Jakákoli historie sebevražedného chování nebo sebevražedné myšlenky typu čtyři nebo pět na stupnici Columbia-Suicide Severity Rating Scale (děti) při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 10 mg/kg/den GWP42003-P
GWP42003-P perorální roztok (100 mg/mililitr [ml] kanabidiolu v sezamovém oleji s bezvodým ethanolem s přidaným sladidlem [sukralózou] a jahodovou příchutí). Dávka 10 mg/kg/den byla definována jako 50 % dávky 20 mg/kg/den.
Lék: GWP42003-P
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex
Experimentální: 20 mg/kg/den GWP42003-P
GWP42003-P perorální roztok (100 mg/ml kanabidiolu v sezamovém oleji s bezvodým ethanolem s přidaným sladidlem [sukralóza] a jahodovou příchutí). Dávka 20 mg/kg/den byla doporučena DSMC po posouzení bezpečnosti a farmakokinetických údajů z části A studie GWEP1332 (NCT02091206).
Lék: GWP42003-P
Ostatní jména:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex
Komparátor placeba: Kontrola placeba
Pouze pomocné látky. Účastníci byli shromážděni ze 2 placebo kohort, polovina dostávala 10 mg/kg/den objemový ekvivalent dávky a polovina dostávala 20 mg/kg/den objemový ekvivalent dávky.
Lék: Kontrola placeba
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna konvulzivních záchvatů během léčebného období ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav ke dni 99 nebo předčasné ukončení (ET)
Konvulzivní záchvaty byly definovány jako tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické. Účastníci nebo jejich pečovatelé zaznamenávali počet a typ konvulzivních záchvatů každý den od screeningu až po dokončení dávkování pomocí deníku interaktivního systému hlasové odezvy (IVRS). Primární cílový ukazatel byl analyzován pomocí negativní binomické regrese na součtu počtu konvulzivních záchvatů během léčebného období na základě souboru analýzy ITT. Základní linie zahrnovala všechna dostupná data před 1. dnem. Data uváděná jako poměr geometrického průměru nejmenších čtverců u křečových záchvatů a vyjádřená jako procento snížení.
Výchozí stav ke dni 99 nebo předčasné ukončení (ET)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového počtu záchvatů během léčebného období ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Výchozí stav do dne 99 nebo ET
Celkové záchvaty byly definovány jako kombinace konvulzivních a nekonvulzivních záchvatů. Konvulzivní záchvaty byly definovány jako tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické záchvaty. Nekonvulzivní záchvaty byly definovány jako myoklonické, počitatelné parciální, jiné parciální nebo nepřítomné záchvaty. Účastníci nebo jejich pečovatelé zaznamenávali počet a typ konvulzivních záchvatů a nekonvulzivních záchvatů každý den od screeningu do dokončení dávkování pomocí IVRS deníku. Změna ve srovnání s výchozí hodnotou byla vypočtena podle primárního výstupního měření. Údaje uváděné jako poměr geometrického průměru nejmenších čtverců v celkových záchvatech a vyjádřené jako procento snížení.
Výchozí stav do dne 99 nebo ET
Účastníci s ≥50% snížením frekvence konvulzivních záchvatů oproti výchozí hodnotě během léčebného období
Časové okno: Výchozí stav do dne 99 nebo ET
Konvulzivní záchvaty byly definovány jako tonicko-klonické, tonické, klonické nebo atonické. Účastníci nebo jejich pečovatelé zaznamenávali počet a typ konvulzivních záchvatů každý den od screeningu až po dokončení dávkování pomocí IVRS deníku. Výchozí hodnota zahrnovala všechna dostupná data před 1. dnem (28denní průměr). Procentuální změna od výchozí hodnoty byla vypočtena jako: ([frekvence během období léčby - frekvence během základní linie]/frekvence během základní linie) x 100. Frekvence během každého období byla založena na 28denních průměrech a vypočtena jako: (počet záchvatů v období/počet hlášených dnů v období IVRS) x 28. Výchozí hodnota zahrnovala všechna dostupná data před 1. dnem (28denní průměr).
Výchozí stav do dne 99 nebo ET
Pečovatel globální dojem změny (CGIC) při poslední návštěvě
Časové okno: Výchozí stav k poslední návštěvě
V den 1 (před podáním studijního léku) byl pečovatel požádán, aby při následujících návštěvách napsal stručný popis celkového stavu účastníka jako pomůcku pro paměť pro dotazník CGIC. Dotazník CGIC obsahoval následující otázku, která měla být hodnocena na 7bodové škále: Od zahájení léčby vašeho dítěte prosím zhodnoťte stav celkového stavu vašeho dítěte (srovnejte jeho současný stav se stavem před léčbou) pomocí níže uvedené stupnice. Značky byly: „Velmi vylepšeno“; "Mnohem vylepšeno"; "Mírně vylepšeno"; "Žádná změna"; "Poněkud horší"; "Mnohem horší"; "Velmi mnohem horší". Odezva/skóre CGIC, zaznamenaná při každé návštěvě, byla shrnuta v kategorickém i kontinuálním měřítku podle léčené skupiny. Skóre při poslední plánované návštěvě (nezahrnující konec zužujících se nebo bezpečnostních následných návštěv), při které bylo provedeno poslední hodnocení účastníka, bylo analyzováno pomocí ordinální logistické regrese.
Výchozí stav k poslední návštěvě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jazz Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. dubna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

9. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

9. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2014

První zveřejněno (Odhad)

25. srpna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit