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GWPCARE2 Dravet Syndrome이 있는 소아 및 청소년에서 Cannabidiol(GWP42003-P)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 연구

2022년 9월 22일 업데이트: Jazz Pharmaceuticals

Dravet Syndrome이 있는 아동 및 청소년에서 Cannabidiol(GWP42003-P)의 효능 및 안전성을 조사하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구.

Dravet 증후군이 있는 어린이 및 청년에서 칸나비디올(GWP42003-P)의 잠재적인 항간질 효과를 조사합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 GWP42003-P의 두 용량 수준(10mg/kg[mg/kg]/일 및 20mg/kg/일)과 2:2:1:1 무작위, 이중 맹검, 14주 비교였습니다. 위약(10 mg/kg/일 용량-부피 등가물 및 20 mg/kg/일 용량-부피 등가물; 연구에서 합동 위약으로 제시됨). 2주 적정 기간과 12주 유지 기간으로 구성된 치료 기간에 앞서 무작위화(기준선 매개변수 설정을 위한) 전 28일 스크리닝 기간이 있었습니다. 이 연구는 위약과 비교하여 GWP42003-P의 효능, 안전성 및 내약성을 결정하는 것을 목표로 했습니다. 연구 GWEP1332(NCT02091206) 파트 A의 안전성 및 약동학 데이터를 평가한 후 데이터 안전성 모니터링 위원회(DSMC)에서 20mg/kg/일을 권장했습니다. 첫 번째 참가자는 DSMC가 연구 GWEP1332(NCT02091206) 파트 A의 안전성 데이터를 검토할 때까지 이 연구에 등록하지 않았습니다.

연구 완료 후, 모든 참가자는 별도의 공개 확장 연구(GWEP1415; NCT02224573)에서 GWP42003-P를 계속 받도록 초대되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

199

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Heeze, 네덜란드, 5591 VE
      • Zwolle, 네덜란드, 8025 BV
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
      • Sacramento, California, 미국, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, 미국, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, 미국, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, 미국, 78723
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08022
      • Madrid, 스페인, 28034
      • Madrid, 스페인, 28222
      • Madrid, 스페인, 28009
      • Pamplona, 스페인, 31008
      • Sevilla, 스페인, 41013
      • Valencia, 스페인, 46026
  • 이스라엘
      • Ramat Gan, 이스라엘, 52621
  • 폴란드
      • Kraków, 폴란드, 30-363
      • Warszawa, 폴란드, 04-730
      • Łódź, 폴란드, 93-271
  • 호주
      • Heidelberg, 호주, 3084
      • Randwick, 호주, NSW 2031

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

주요 포함 기준:

  • 참가자는 2세에서 18세(포함) 사이의 남성 또는 여성이어야 합니다.
  • 참가자는 현재의 항간질제로 완전히 조절되지 않는 Dravet 증후군의 문서화된 병력이 있어야 합니다.
  • 참가자는 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 1개 이상의 항간질제를 복용하고 있어야 합니다.
  • 간질에 대한 모든 약물 또는 개입(케토제닉 식이요법 및 미주 신경 자극 포함)은 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하며 참가자는 연구 기간 동안 안정적인 요법을 유지할 의향이 있어야 합니다.

주요 제외 기준:

  • 참가자는 간질 이외의 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태를 가졌습니다.
  • 참가자는 간질 이외의 선별 또는 무작위 배정 전 4주 동안 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 유의한 질병을 앓았습니다.
  • 참가자는 연구 시작 전 3개월 이내에 기분전환용 대마초, 의료용 대마초 또는 합성 카나비노이드 기반 약물(Sativex® 포함)을 현재 사용 중이거나 과거에 사용했으며 연구 기간 동안 기권할 의사가 없었습니다.
  • 참가자는 카나비노이드 또는 조사 의약품의 부형제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증을 가졌습니다.
  • 연구 기간 동안 참가자가 거주 국가 밖으로 여행할 계획이 있었습니다.
  • 스크리닝 시 컬럼비아-자살 심각도 등급 척도(아동용)에서 유형 4 또는 5의 임의의 자살 행동 또는 임의의 자살 생각의 이력.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 10mg/kg/일 GWP42003-P
GWP42003-P 경구 용액(감미료[수크랄로스] 및 딸기 향료가 첨가된 무수 에탄올이 포함된 참기름에 100mg/밀리리터[mL] 칸나비디올). 10mg/kg/일 용량은 20mg/kg/일 용량의 50%로 정의되었습니다.
의약품: GWP42003-P
다른 이름들:
  • 칸나비디올
  • 도심
  • 에피디올렉스
실험적: 20mg/kg/일 GWP42003-P
GWP42003-P 경구 용액(감미료[수크랄로스] 및 딸기 향료가 첨가된 무수 에탄올이 포함된 참기름에 100mg/mL 칸나비디올). DSMC는 연구 GWEP1332(NCT02091206) 파트 A의 안전성 및 약동학 데이터를 평가한 후 20mg/kg/일 용량을 권장했습니다.
의약품: GWP42003-P
다른 이름들:
  • 칸나비디올
  • 도심
  • 에피디올렉스
위약 비교기: 위약 대조군
부형제 만. 참가자는 2개의 위약 코호트에서 풀링되었으며, 절반은 10mg/kg/일 용량-부피 등가물을, 나머지 절반은 20mg/kg/일 용량-부피 등가물을 받았습니다.
의약품: 위약 대조군
다른 이름들:
  • 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선과 비교하여 치료 기간 동안 경련성 발작의 변화
기간: 99일까지의 기준 또는 조기 종료(ET)
경련성 발작은 강직-간대, 긴장, 간대 또는 무력으로 정의되었습니다. 참가자 또는 간병인은 대화형 음성 반응 시스템(IVRS) 일기를 사용하여 스크리닝부터 투약 완료까지 매일 경련 발작의 수와 유형을 기록했습니다. 1차 종점은 ITT 분석 세트를 기반으로 치료 기간 동안 경련성 발작 횟수의 합에 대한 음이항 회귀를 사용하여 분석되었습니다. 기준선에는 1일 이전의 모든 이용 가능한 데이터가 포함되었습니다. 데이터는 경련성 발작에서 기하 최소 제곱 평균의 비율로 보고되고 백분율 감소로 표시됩니다.
99일까지의 기준 또는 조기 종료(ET)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선과 비교하여 치료 기간 동안 총 발작의 변화
기간: 99일 또는 ET 기준선
총 발작은 경련성 발작과 비경련성 발작의 조합으로 정의되었습니다. 경련성 발작은 강직-간대 발작, 긴장 발작, 간대 발작 또는 무력 발작으로 정의되었습니다. 비경련성 발작은 근간대성 발작, 가산 가능한 부분 발작, 기타 부분 발작 또는 결신 발작으로 정의되었습니다. 참가자 또는 간병인은 IVRS 일지를 사용하여 스크리닝부터 투약 완료까지 매일 경련성 발작 및 비경련성 발작의 수와 유형을 기록했습니다. 기준선과 비교한 변화는 1차 결과 측정에 따라 계산되었습니다. 기하 최소 제곱 평균의 비율로 보고된 데이터는 총 발작에서 백분율 감소로 표시됩니다.
99일 또는 ET 기준선
치료 기간 동안 경련성 발작 빈도가 기준선에서 ≥50% 감소한 참가자
기간: 99일 또는 ET 기준선
경련성 발작은 강직-간대, 긴장, 간대 또는 무력으로 정의되었습니다. 참가자 또는 간병인은 IVRS 일지를 사용하여 스크리닝부터 투약 완료까지 매일 경련 발작의 수와 유형을 기록했습니다. 기준선에는 1일차(28일 평균) 이전에 사용 가능한 모든 데이터가 포함되었습니다. 기준선으로부터 백분율 변화는 다음과 같이 계산되었습니다: ([치료 기간 동안의 빈도 - 기준선 동안의 빈도]/기준선 동안의 빈도) x 100. 각 기간 동안의 빈도는 28일 평균을 기반으로 하며 다음과 같이 계산됩니다. (기간 중 발작 수/IVRS 기간 중 보고된 일수) x 28. 기준선에는 1일차(28일 평균) 이전에 사용 가능한 모든 데이터가 포함되었습니다.
99일 또는 ET 기준선
간병인의 마지막 방문 시 CGIC(Global Impression Of Change)
기간: 마지막 방문 기준
1일(연구 약물을 받기 전)에 간병인은 후속 방문 시 CGIC 설문지를 위한 기억 보조 장치로서 참가자의 전반적인 상태에 대한 간략한 설명을 작성하도록 요청받았습니다. CGIC 설문지는 다음 질문으로 구성되어 있으며 7점 척도로 평가됩니다. 자녀가 치료를 시작했으므로 아래 척도를 사용하여 자녀의 전반적인 상태(현재 상태와 치료 전 상태를 비교)를 평가하십시오. 마커는 "매우 많이 개선됨"이었습니다. "많이 개선됨"; "약간 개선됨"; "변경 없음"; "약간 나빠짐"; "훨씬 나쁜"; "매우 훨씬 더 나쁘다". 각 방문에서 기록된 CGIC 반응/점수는 치료 그룹별로 범주형 및 연속형 척도로 요약되었습니다. 참가자의 마지막 평가가 수행된 마지막 예정된 방문(테이퍼 종료 또는 안전 후속 방문 제외)의 점수는 순서형 로지스틱 회귀를 사용하여 분석되었습니다.
마지막 방문 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Jazz Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 4월 13일

기본 완료 (실제)

2018년 4월 9일

연구 완료 (실제)

2018년 4월 9일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 8월 22일

처음 게시됨 (추정)

2014년 8월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 9월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 9월 22일

마지막으로 확인됨

2022년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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