Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

GWPCARE2 Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo kannabidiolu (GWP42003-P) u dzieci i młodzieży z zespołem Dravet

22 września 2022 zaktualizowane przez: Jazz Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu (GWP42003-P) u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Dravet.

Zbadanie potencjalnego działania przeciwpadaczkowego kannabidiolu (GWP42003-P) u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Dravet.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie było 2:2:1:1 randomizowanym, podwójnie ślepym, 14-tygodniowym porównaniem dwóch poziomów dawek GWP42003-P (10 miligramów/kilogram [mg/kg]/dzień i 20 mg/kg/dzień) z placebo (równoważnik objętości dawki 10 mg/kg/dobę i równoważnik objętości dawki 20 mg/kg/dzień; przedstawione w badaniu jako zbiorcze placebo). 28-dniowy okres przesiewowy przed randomizacją (w celu ustalenia parametrów wyjściowych) poprzedzał okres leczenia, który składał się z 2-tygodniowego okresu miareczkowania, po którym następował 12-tygodniowy okres podtrzymujący. Badanie miało na celu określenie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji GWP42003-P w porównaniu z placebo. Komitet ds. monitorowania bezpieczeństwa danych (DSMC) zalecił dawkę 20 mg/kg mc./dobę po ocenie danych dotyczących bezpieczeństwa i farmakokinetyki z części A badania GWEP1332 (NCT02091206). Pierwszy uczestnik nie został włączony do tego badania, dopóki DSMC nie dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa z części A badania GWEP1332 (NCT02091206).

Po zakończeniu badania wszyscy uczestnicy zostali zaproszeni do dalszego otrzymywania GWP42003-P w osobnym rozszerzonym badaniu otwartym (GWEP1415; NCT02224573).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

199

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Randwick, Australia, NSW 2031
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08022
      • Madrid, Hiszpania, 28034
      • Madrid, Hiszpania, 28222
      • Madrid, Hiszpania, 28009
      • Pamplona, Hiszpania, 31008
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
      • Valencia, Hiszpania, 46026
  • Holandia
      • Heeze, Holandia, 5591 VE
      • Zwolle, Holandia, 8025 BV
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
  • Polska
      • Kraków, Polska, 30-363
      • Warszawa, Polska, 04-730
      • Łódź, Polska, 93-271
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi być mężczyzną lub kobietą w wieku od 2 do 18 lat (włącznie).
  • Uczestnik musiał mieć udokumentowaną historię zespołu Dravet, który nie był całkowicie kontrolowany przez obecne leki przeciwpadaczkowe.
  • Uczestnik musiał przyjmować 1 lub więcej leków przeciwpadaczkowych w dawce, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie.
  • Wszystkie leki lub interwencje stosowane w leczeniu padaczki (w tym dieta ketogeniczna i stymulacja nerwu błędnego) musiały być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym, a uczestnik był skłonny do utrzymania stabilnego schematu leczenia przez całe badanie.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Uczestnik miał klinicznie istotne niestabilne schorzenia inne niż padaczka.
  • Uczestnik miał klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotną chorobę w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub randomizacją, inne niż padaczka.
  • Uczestnik obecnie używał lub stosował w przeszłości marihuanę rekreacyjną, marihuanę leczniczą lub leki na bazie syntetycznych kannabinoidów (w tym Sativex®) w ciągu 3 miesięcy poprzedzających udział w badaniu i nie chciał powstrzymać się od udziału w badaniu.
  • U uczestnika stwierdzono jakąkolwiek znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na kannabinoidy lub którąkolwiek substancję pomocniczą badanych produktów leczniczych.
  • Podczas badania uczestnik planował wyjazd poza kraj zamieszkania.
  • Jakakolwiek historia zachowań samobójczych lub myśli samobójcze typu czwartego lub piątego w Skali Oceny Nasilenia Samobójstw (dzieci) Columbia-Suicide Severity Rating Scale (dzieci) podczas badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 10 mg/kg/dzień GWP42003-P
GWP42003-P roztwór doustny (100 mg/mililitr [mL] kannabidiolu w oleju sezamowym z bezwodnym etanolem z dodatkiem substancji słodzącej [sukralozy] i aromatu truskawkowego). Dawkę 10 mg/kg/dobę zdefiniowano jako 50% dawki 20 mg/kg/dobę.
Lek: GWP42003-P
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD
  • Epidioleks
Eksperymentalny: 20 mg/kg/dzień GWP42003-P
GWP42003-P roztwór doustny (100 mg/ml kannabidiolu w oleju sezamowym z bezwodnym etanolem z dodatkiem substancji słodzącej [sukraloza] i aromatu truskawkowego). DSMC zaleciła dawkę 20 mg/kg mc./dobę po ocenie bezpieczeństwa i danych farmakokinetycznych z części A badania GWEP1332 (NCT02091206).
Lek: GWP42003-P
Inne nazwy:
  • Kanabidiol
  • CBD
  • Epidioleks
Komparator placebo: Kontrola placebo
Tylko substancje pomocnicze. Uczestników zebrano z 2 kohort placebo, połowa otrzymywała równoważną dawkę objętościową 10 mg/kg/dzień, a połowa otrzymywała równoważną dawkę objętościową 20 mg/kg/dzień.
Lek: Kontrola placebo
Inne nazwy:
  • Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana częstości napadów drgawkowych w okresie leczenia w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 99 lub wcześniejsze zakończenie (ET)
Napady drgawkowe definiowano jako toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne lub atoniczne. Uczestnicy lub ich opiekunowie rejestrowali liczbę i rodzaj napadów drgawkowych każdego dnia od badania przesiewowego do zakończenia dawkowania za pomocą dziennika interaktywnego systemu odpowiedzi głosowej (IVRS). Pierwszorzędowy punkt końcowy analizowano przy użyciu ujemnej regresji dwumianowej sumy liczby napadów drgawkowych podczas okresu leczenia, w oparciu o zestaw analiz ITT. Wartość wyjściowa obejmowała wszystkie dostępne dane sprzed dnia 1. Dane podano jako stosunek średniej geometrycznej metodą najmniejszych kwadratów w napadach drgawkowych i wyrażono jako procentową redukcję.
Linia bazowa do dnia 99 lub wcześniejsze zakończenie (ET)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej liczby napadów padaczkowych w okresie leczenia w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 99 lub ET
Napady całkowite zdefiniowano jako połączenie napadów konwulsyjnych i niedrgawkowych. Napady drgawkowe definiowano jako napady toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne lub atoniczne. Napady niedrgawkowe zdefiniowano jako napady miokloniczne, policzalne częściowe, inne częściowe lub napady nieświadomości. Uczestnicy lub ich opiekunowie rejestrowali liczbę i rodzaj napadów drgawkowych i napadów niedrgawkowych każdego dnia od badania przesiewowego do zakończenia dawkowania za pomocą dzienniczka IVRS. Zmianę w porównaniu z wartością wyjściową obliczono zgodnie z pierwotną miarą wyniku. Dane podane jako stosunek średniej geometrycznej metodą najmniejszych kwadratów w całkowitej liczbie napadów i wyrażone jako procentowa redukcja.
Linia bazowa do dnia 99 lub ET
Uczestnicy z ≥50% zmniejszeniem częstości napadów drgawkowych w stosunku do wartości początkowej w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 99 lub ET
Napady drgawkowe definiowano jako toniczno-kloniczne, toniczne, kloniczne lub atoniczne. Uczestnicy lub ich opiekunowie rejestrowali liczbę i rodzaj napadów drgawkowych każdego dnia od badania przesiewowego do zakończenia dawkowania za pomocą dziennika IVRS. Punkt odniesienia obejmował wszystkie dostępne dane sprzed dnia 1 (średnia z 28 dni). Procentową zmianę w stosunku do wartości wyjściowej obliczono jako: ([częstość podczas okresu leczenia – częstość podczas wartości wyjściowych]/częstość podczas wartości wyjściowych) x 100. Częstość występowania w każdym okresie była oparta na średnich z 28 dni i obliczona jako: (liczba napadów w okresie/liczba zgłoszonych dni w okresie IVRS) x 28. Punkt odniesienia obejmował wszystkie dostępne dane sprzed dnia 1 (średnia z 28 dni).
Linia bazowa do dnia 99 lub ET
Opiekun Globalne wrażenie zmiany (CGIC) podczas ostatniej wizyty
Ramy czasowe: Od linii bazowej do ostatniej wizyty
Pierwszego dnia (przed otrzymaniem badanego leku) opiekun został poproszony o napisanie krótkiego opisu ogólnego stanu uczestnika jako pomocy w zapamiętywaniu kwestionariusza CGIC podczas kolejnych wizyt. Kwestionariusz CGIC składał się z następujących pytań, ocenianych na 7-stopniowej skali: Odkąd Twoje dziecko rozpoczęło leczenie, proszę ocenić stan ogólny Twojego dziecka (porównanie jego stanu teraz ze stanem przed leczeniem) za pomocą poniższej skali. Markery były następujące: „Bardzo ulepszone”; "Bardzo ulepszony"; „Nieznacznie ulepszony”; "Bez zmiany"; „Nieco gorzej”; "Duzo gorszy"; „O wiele gorzej”. Odpowiedź/wynik CGIC, rejestrowane podczas każdej wizyty, podsumowano, zarówno w skali kategorycznej, jak i ciągłej, według grupy leczenia. Wyniki podczas ostatniej zaplanowanej wizyty (nie licząc wizyt kontrolnych dotyczących stopniowego zmniejszania dawki lub bezpieczeństwa), podczas których przeprowadzono ostatnią ocenę uczestnika, przeanalizowano przy użyciu porządkowej regresji logistycznej.
Od linii bazowej do ostatniej wizyty

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

25 sierpnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 września 2022

Ostatnia weryfikacja

1 września 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj