Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GWPCARE2 Tutkimus kannabidiolin (GWP42003-P) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi Dravetin oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla

torstai 22. syyskuuta 2022 päivittänyt: Jazz Pharmaceuticals

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus kannabidiolin (GWP42003-P) tehon ja turvallisuuden tutkimiseksi Dravetin oireyhtymää sairastavilla lapsilla ja nuorilla aikuisilla.

Tutkia kannabidiolin (GWP42003-P) mahdollisia antiepileptisiä vaikutuksia lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on Dravetin oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus oli 2:2:1:1 satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, 14 viikon mittainen GWP42003-P:n kahden annostason (10 milligrammaa/kg [mg/kg]/vrk ja 20 mg/kg/vrk) vertailu. lumelääke (10 mg/kg/vrk annostilavuusekvivalentti ja 20 mg/kg/vrk annostilavuusekvivalentti; esitettiin yhdistettynä lumelääkkeenä tutkimuksessa). 28 päivän seulontajakso ennen satunnaistamista (perustason parametrien määrittämiseksi) edelsi hoitojaksoa, joka koostui 2 viikon titrausjaksosta, jota seurasi 12 viikon ylläpitojakso. Tutkimuksen tavoitteena oli määrittää GWP42003-P:n teho, turvallisuus ja siedettävyys lumelääkkeeseen verrattuna. Data Safety Monitoring Committee (DSMC) suositteli 20 mg/kg/vrk tutkimuksen GWEP1332 (NCT02091206) osan A turvallisuus- ja farmakokineettisten tietojen arvioinnin jälkeen. Ensimmäinen osallistuja ilmoittautui tähän tutkimukseen vasta, kun DSMC tarkasteli turvallisuustiedot tutkimuksen GWEP1332 (NCT02091206) A-osasta.

Tutkimuksen päätyttyä kaikkia osallistujia pyydettiin jatkamaan GWP42003-P:n saamista erillisessä avoimessa jatkotutkimuksessa (GWEP1415; NCT02224573).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

199

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Heeze, Alankomaat, 5591 VE
      • Zwolle, Alankomaat, 8025 BV
  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Randwick, Australia, NSW 2031
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08022
      • Madrid, Espanja, 28034
      • Madrid, Espanja, 28222
      • Madrid, Espanja, 28009
      • Pamplona, Espanja, 31008
      • Sevilla, Espanja, 41013
      • Valencia, Espanja, 46026
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
  • Puola
      • Kraków, Puola, 30-363
      • Warszawa, Puola, 04-730
      • Łódź, Puola, 93-271
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Osallistujan tulee olla mies tai nainen, iältään 2-18 vuotta (mukaan lukien).
  • Osallistujalla on täytynyt olla dokumentoitu Dravetin oireyhtymä, jota nykyiset epilepsialääkkeet eivät täysin pystyneet hallitsemaan.
  • Osallistujan on täytynyt käyttää yhtä tai useampaa epilepsialääkettä annoksella, joka on ollut vakaa vähintään 4 viikkoa.
  • Kaikkien epilepsialääkkeiden tai interventioiden (mukaan lukien ketogeeninen ruokavalio ja vagushermostimulaatio) on täytynyt olla stabiileja 4 viikkoa ennen seulontaa, ja osallistuja oli halukas ylläpitämään vakaata hoito-ohjelmaa koko tutkimuksen ajan.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla oli kliinisesti merkittäviä epästabiileja sairauksia kuin epilepsia.
  • Osallistujalla oli kliinisesti merkittäviä oireita tai kliinisesti merkittävä sairaus neljän viikon aikana ennen seulontaa tai satunnaistamista, paitsi epilepsia.
  • Osallistuja käytti tai oli aiemmin käyttänyt virkistyskannabista, lääkekannabista tai synteettisiä kannabinoidipohjaisia ​​lääkkeitä (mukaan lukien Sativex®) kolmen kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa, eikä hän halunnut pidättäytyä äänestämästä tutkimuksen ajaksi.
  • Osallistujalla oli tiedossa tai epäilty yliherkkyys kannabinoideille tai jollekin tutkittavien lääkkeiden apuaineista.
  • Osallistujalla oli suunnitelmia matkustaa asuinmaansa ulkopuolelle tutkimuksen aikana.
  • Kaikki itsemurhakäyttäytymisen historia tai itsemurha-ajatukset tyypin 4 tai 5 mukaan Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikolla (lasten) seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 10 mg/kg/päivä GWP42003-P
GWP42003-P oraaliliuos (100 mg/millilitra [ml] kannabidioli seesamiöljyssä vedettömän etanolin kanssa, johon on lisätty makeutusainetta [sukraloosia] ja mansikka-aromia). 10 mg/kg/vrk annos määriteltiin 50 %:ksi 20 mg/kg/vrk annoksesta.
Lääke: GWP42003-P
Muut nimet:
  • Kannabidioli
  • CBD
  • Epidiolex
Kokeellinen: 20 mg/kg/päivä GWP42003-P
GWP42003-P oraaliliuos (100 mg/ml kannabidiolia seesamiöljyssä vedettömän etanolin kanssa, johon on lisätty makeutusainetta [sukraloosia] ja mansikka-aromia). DSMC suositteli 20 mg/kg/vrk annosta arvioituaan tutkimuksen GWEP1332 (NCT02091206) osan A turvallisuus- ja farmakokineettiset tiedot.
Lääke: GWP42003-P
Muut nimet:
  • Kannabidioli
  • CBD
  • Epidiolex
Placebo Comparator: Placebo Control
Vain apuaineet. Osallistujat yhdistettiin kahdesta lumeryhmästä, joista puolet sai 10 mg/kg/vrk annostilavuusekvivalenttia ja puolet 20 mg/kg/vrk annostilavuusekvivalenttia.
Lääke: Placebo Control
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kouristuskohtauksissa hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 99 tai ennenaikainen lopettaminen (ET)
Kouristuskohtaukset määriteltiin toonis-kloonisiksi, tonisiksi, kloonisiksi tai atonisiksi. Osallistujat tai heidän huoltajansa kirjasivat kouristusten lukumäärän ja tyypin joka päivä seulonnasta annostelun loppuun asti käyttämällä interaktiivisen äänivastejärjestelmän (IVRS) päiväkirjaa. Ensisijainen päätetapahtuma analysoitiin käyttämällä negatiivista binomiaalista regressiota kouristuskohtausten summasta hoitojakson aikana ITT-analyysisarjan perusteella. Lähtötaso sisälsi kaikki saatavilla olevat tiedot ennen päivää 1. Tiedot ilmoitettiin geometristen pienimmän neliösumman keskiarvona kouristuksissa ja ilmaistiin prosentuaalisena vähennyksenä.
Lähtötilanne päivään 99 tai ennenaikainen lopettaminen (ET)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kohtausten kokonaismäärässä hoitojakson aikana verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 99 tai ET
Kokonaiskohtaukset määriteltiin kouristuskohtausten ja ei-konvulsiivisten kohtausten yhdistelmäksi. Kouristuskohtaukset määriteltiin toonis-kloonisiksi, toonisiksi, kloonisiksi tai atonisiksi kohtauksiksi. Ei-kouristuskohtauksiksi määriteltiin myoklonisia, laskettavia osittaisia, muita osittaisia ​​tai poissaolokohtauksia. Osallistujat tai heidän huoltajansa kirjasivat IVRS-päiväkirjan avulla kouristuskohtausten ja ei-konvulsiivisten kohtausten lukumäärän ja tyypin joka päivä seulonnasta annostelun loppuunsaattamiseen. Muutos lähtötasoon verrattuna laskettiin ensisijaisen tulosmitan mukaan. Tiedot ilmoitetaan geometristen pienimmän neliösumman keskiarvona kohtausten kokonaismäärässä ja ilmaistaan ​​prosentuaalisena vähennyksenä.
Lähtötilanne päivään 99 tai ET
Osallistujat, joiden kouristuskohtausten esiintymistiheys on laskenut ≥50 % lähtötasosta hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 99 tai ET
Kouristuskohtaukset määriteltiin toonis-kloonisiksi, tonisiksi, kloonisiksi tai atonisiksi. Osallistujat tai heidän huoltajansa kirjasivat IVRS-päiväkirjan avulla kouristuskohtausten lukumäärän ja tyypin joka päivä seulonnasta annostelun päättymiseen asti. Lähtötaso sisälsi kaikki saatavilla olevat tiedot ennen päivää 1 (28 päivän keskiarvo). Prosenttimuutos lähtötasosta laskettiin seuraavasti: ([taajuus hoitojakson aikana - esiintymistiheys lähtötilanteen aikana] / esiintymistiheys lähtötilanteen aikana) x 100. Esiintymistiheys kunkin jakson aikana perustui 28 päivän keskiarvoihin ja laskettiin seuraavasti: (kohtausten määrä ajanjaksolla / raportoitujen päivien lukumäärä IVRS-jaksolla) x 28. Lähtötaso sisälsi kaikki saatavilla olevat tiedot ennen päivää 1 (28 päivän keskiarvo).
Lähtötilanne päivään 99 tai ET
Omaishoitajan globaali muutosvaikutelma (CGIC) viimeisellä käynnillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viimeiseen vierailuun
Päivänä 1 (ennen tutkimuslääkkeen saamista) hoitajaa pyydettiin kirjoittamaan lyhyt kuvaus osallistujan yleiskunnosta muistin apuvälineeksi CGIC-kyselyä varten myöhemmillä käynneillä. CGIC-kysely sisälsi seuraavan kysymyksen, joka arvioitiin 7 pisteen asteikolla: Kun lapsesi aloitti hoidon, arvioi lapsesi yleiskunnon tilaa (vertaamalla hänen nykyistä tilaansa hoitoa edeltävään tilaan) alla olevan asteikon avulla. Merkit olivat: "Erittäin parantunut"; "Paljon parannettu"; "Hieman parannettu"; "Ei muutosta"; "Hieman huonompi"; "Paljon pahempi"; "Paljon pahempaa". CGIC-vaste/pistemäärä, joka kirjattiin kullakin käynnillä, koottiin sekä kategorisella että jatkuvalla asteikolla hoitoryhmittäin. Pistemäärät viimeisellä suunnitellulla käynnillä (ei sisällä kapenemis- tai turvallisuusseurantakäyntien loppua), jolloin osallistujan viimeinen arviointi suoritettiin, analysoitiin käyttämällä ordinaalista logistista regressiota.
Lähtötilanne viimeiseen vierailuun

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Jazz Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. huhtikuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 9. huhtikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 9. huhtikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 21. elokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. elokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 25. elokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 28. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa