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GWPCARE2 Un estudio para investigar la eficacia y seguridad del cannabidiol (GWP42003-P) en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet

22 de septiembre de 2022 actualizado por: Jazz Pharmaceuticals

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad del cannabidiol (GWP42003-P) en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet.

Investigar los posibles efectos antiepilépticos del cannabidiol (GWP42003-P) en niños y adultos jóvenes con síndrome de Dravet.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio fue una comparación 2:2:1:1 aleatoria, doble ciego, de 14 semanas de dos niveles de dosis de GWP42003-P (10 miligramos/kilogramo [mg/kg]/día y 20 mg/kg/día) versus placebo (equivalente de dosis-volumen de 10 mg/kg/día y equivalente de dosis-volumen de 20 mg/kg/día; presentado como placebo combinado en el estudio). Un período de selección de 28 días antes de la aleatorización (para establecer los parámetros de referencia) precedió al período de tratamiento, que consistió en un período de titulación de 2 semanas seguido de un período de mantenimiento de 12 semanas. El estudio tuvo como objetivo determinar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de GWP42003-P en comparación con el placebo. El Comité de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMC) recomendó 20 mg/kg/día después de evaluar los datos de seguridad y farmacocinéticos de la Parte A del estudio GWEP1332 (NCT02091206). El primer participante no se inscribió en este estudio hasta que el DSMC revisó los datos de seguridad de la Parte A del estudio GWEP1332 (NCT02091206).

Después de la finalización del estudio, se invitó a todos los participantes a continuar recibiendo GWP42003-P en un estudio de extensión abierto separado (GWEP1415; NCT02224573).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

199

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Randwick, Australia, NSW 2031
  • España
      • Barcelona, España, 08022
      • Madrid, España, 28034
      • Madrid, España, 28222
      • Madrid, España, 28009
      • Pamplona, España, 31008
      • Sevilla, España, 41013
      • Valencia, España, 46026
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
  • Países Bajos
      • Heeze, Países Bajos, 5591 VE
      • Zwolle, Países Bajos, 8025 BV
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 30-363
      • Warszawa, Polonia, 04-730
      • Łódź, Polonia, 93-271

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • El participante debe haber sido hombre o mujer, con edad entre 2 y 18 años (inclusive).
  • El participante debe haber tenido antecedentes documentados de síndrome de Dravet que no estuviera completamente controlado por los medicamentos antiepilépticos actuales.
  • El participante debe haber estado tomando 1 o más medicamentos antiepilépticos en una dosis estable durante al menos 4 semanas.
  • Todos los medicamentos o intervenciones para la epilepsia (incluida la dieta cetogénica y la estimulación del nervio vago) deben haber sido estables durante 4 semanas antes de la selección y el participante debe estar dispuesto a mantener un régimen estable durante todo el estudio.

Criterios clave de exclusión:

  • El participante tenía condiciones médicas inestables clínicamente significativas distintas de la epilepsia.
  • El participante tenía síntomas clínicamente relevantes o una enfermedad clínicamente significativa en las 4 semanas anteriores a la selección o la aleatorización, además de la epilepsia.
  • El participante estaba usando actualmente o había usado en el pasado cannabis recreativo, cannabis medicinal o medicamentos basados ​​en cannabinoides sintéticos (incluido Sativex®) dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio y no estaba dispuesto a abstenerse durante la duración del estudio.
  • El participante tenía hipersensibilidad conocida o sospechada a los cannabinoides o a cualquiera de los excipientes de los medicamentos en investigación.
  • Había planes para que el participante viajara fuera de su país de residencia durante el estudio.
  • Cualquier historial de comportamiento suicida o cualquier ideación suicida de tipo cuatro o cinco en la Escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (para niños) en la selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: 10 mg/kg/día GWP42003-P
GWP42003-P solución oral (100 mg/mililitro [mL] de cannabidiol en aceite de sésamo con etanol anhidro con edulcorante añadido [sucralosa] y sabor a fresa). La dosis de 10 mg/kg/día se definió como el 50 % de la dosis de 20 mg/kg/día.
Droga: GWP42003-P
Otros nombres:
  • Cannabidiol
  • CDB
  • Epidiolex
Experimental: 20 mg/kg/día GWP42003-P
GWP42003-P solución oral (100 mg/ml de cannabidiol en aceite de sésamo con etanol anhidro con edulcorante añadido [sucralosa] y sabor a fresa). El DSMC recomendó la dosis de 20 mg/kg/día después de la evaluación de los datos farmacocinéticos y de seguridad de la Parte A del estudio GWEP1332 (NCT02091206).
Droga: GWP42003-P
Otros nombres:
  • Cannabidiol
  • CDB
  • Epidiolex
Comparador de placebos: Control con placebo
Solo excipientes. Los participantes se agruparon de 2 cohortes de placebo, la mitad recibió el equivalente de dosis-volumen de 10 mg/kg/día y la otra mitad recibió el equivalente de dosis-volumen de 20 mg/kg/día.
Droga: Control con placebo
Otros nombres:
  • Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en las crisis convulsivas durante el período de tratamiento en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 99 o terminación anticipada (ET)
Las crisis convulsivas se definieron como tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas. Los participantes o sus cuidadores registraron la cantidad y el tipo de ataques convulsivos cada día desde la selección hasta la finalización de la dosificación mediante un diario del sistema interactivo de respuesta de voz (IVRS). El criterio principal de valoración se analizó utilizando una regresión binomial negativa sobre la suma de los recuentos de ataques convulsivos durante el período de tratamiento, según el conjunto de análisis ITT. La línea de base incluyó todos los datos disponibles antes del día 1. Los datos se informaron como la proporción de la media geométrica de mínimos cuadrados en ataques convulsivos y se expresaron como una reducción porcentual.
Línea base hasta el día 99 o terminación anticipada (ET)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el total de convulsiones durante el período de tratamiento en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 99 o ET
Las crisis totales se definieron como la combinación de crisis convulsivas y no convulsivas. Las crisis convulsivas se definieron como crisis tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas. Las crisis no convulsivas se definieron como crisis mioclónicas, parciales contables, otras parciales o de ausencia. Los participantes o sus cuidadores registraron la cantidad y el tipo de ataques convulsivos y ataques no convulsivos cada día desde la selección hasta la finalización de la dosificación mediante un diario IVRS. El cambio en comparación con el valor inicial se calculó según la medida de resultado primaria. Datos informados como el cociente de la media geométrica de mínimos cuadrados en el total de incautaciones y expresados ​​como porcentaje de reducción.
Línea de base hasta el día 99 o ET
Participantes con una reducción de ≥50 % desde el inicio en la frecuencia de ataques convulsivos durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 99 o ET
Las crisis convulsivas se definieron como tónico-clónicas, tónicas, clónicas o atónicas. Los participantes o sus cuidadores registraron la cantidad y el tipo de ataques convulsivos cada día desde la selección hasta la finalización de la dosificación utilizando un diario IVRS. La línea base incluyó todos los datos disponibles antes del día 1 (promedio de 28 días). El cambio porcentual desde el inicio se calculó como: ([frecuencia durante el período de tratamiento - frecuencia durante el inicio]/frecuencia durante el inicio) x 100. La frecuencia durante cada período se basó en promedios de 28 días y se calculó como: (número de incautaciones en el período/número de días informados en el período IVRS) x 28. La línea base incluyó todos los datos disponibles antes del día 1 (promedio de 28 días).
Línea de base hasta el día 99 o ET
Impresión global del cambio del cuidador (CGIC) en la última visita
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la última visita
El Día 1 (antes de recibir el fármaco del estudio), se le pidió al cuidador que escribiera una breve descripción del estado general del participante como ayuda para la memoria para el cuestionario CGIC en las visitas posteriores. El cuestionario de CGIC constaba de la siguiente pregunta, para ser calificada en una escala de 7 puntos: Desde que su hijo comenzó el tratamiento, evalúe el estado de la condición general de su hijo (comparando su condición ahora con su condición antes del tratamiento) utilizando la escala a continuación. Los marcadores fueron: "Muy mejorado"; "Mucho mejor"; "Ligeramente mejorado"; "Ningún cambio"; "Un poco peor"; "Mucho peor"; "Mucho peor". La respuesta/puntuación de CGIC, registrada en cada visita, se resumió, tanto en una escala categórica como continua, por grupo de tratamiento. Las puntuaciones en la última visita programada (sin incluir el final de la reducción o las visitas de seguimiento de seguridad) en la que se realizó la última evaluación del participante se analizaron mediante regresión logística ordinal.
Línea de base hasta la última visita

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jazz Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de abril de 2015

Finalización primaria (Actual)

9 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

9 de abril de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de agosto de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

25 de agosto de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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