Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

GWPCARE2 En studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol (GWP42003-P) hos barn og unge voksne med Dravet-syndrom

22. september 2022 oppdatert av: Jazz Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol (GWP42003-P) hos barn og unge voksne med Dravet-syndrom.

For å undersøke de potensielle antiepileptiske effektene av cannabidiol (GWP42003-P) hos barn og unge voksne med Dravet syndrom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien var en 2:2:1:1 randomisert, dobbeltblind, 14 ukers sammenligning av to dosenivåer av GWP42003-P (10 milligram/kilogram [mg/kg]/dag og 20 mg/kg/dag) versus placebo (10 mg/kg/dag dose-volumekvivalent og 20 mg/kg/dag dosevolumekvivalent; presentert som samlet placebo i studien). En 28-dagers screeningsperiode før randomisering (for å etablere baseline-parametere) gikk foran behandlingsperioden, som besto av en 2-ukers titreringsperiode etterfulgt av en 12-ukers vedlikeholdsperiode. Studien hadde som mål å bestemme effektiviteten, sikkerheten og toleransen til GWP42003-P sammenlignet med placebo. 20 mg/kg/dag ble anbefalt av Data Safety Monitoring Committee (DSMC) etter vurdering av sikkerhets- og farmakokinetiske data fra del A av studien GWEP1332 (NCT02091206). Den første deltakeren meldte seg ikke inn i denne studien før DSMC gjennomgikk sikkerhetsdataene fra del A av studien GWEP1332 (NCT02091206).

Etter fullføring av studien ble alle deltakerne invitert til å fortsette å motta GWP42003-P i en separat åpen utvidelsesstudie (GWEP1415; NCT02224573).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

199

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 3084
      • Randwick, Australia, NSW 2031
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
      • Sacramento, California, Forente stater, 95816
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
    • Georgia
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0284
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55102
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63141
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68106
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104-4399
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298-0211
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
  • Nederland
      • Heeze, Nederland, 5591 VE
      • Zwolle, Nederland, 8025 BV
  • Polen
      • Kraków, Polen, 30-363
      • Warszawa, Polen, 04-730
      • Łódź, Polen, 93-271
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08022
      • Madrid, Spania, 28034
      • Madrid, Spania, 28222
      • Madrid, Spania, 28009
      • Pamplona, Spania, 31008
      • Sevilla, Spania, 41013
      • Valencia, Spania, 46026

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Deltakeren må ha vært mann eller kvinne i alderen 2 til 18 år (inklusive).
  • Deltakeren må ha hatt en dokumentert historie med Dravet syndrom som ikke var fullstendig kontrollert av gjeldende antiepileptika.
  • Deltakeren må ha tatt 1 eller flere antiepileptika i en dose som har vært stabil i minst 4 uker.
  • Alle medisiner eller intervensjoner for epilepsi (inkludert ketogen diett og vagusnervestimulering) må ha vært stabile i 4 uker før screening og deltakeren var villig til å opprettholde et stabilt regime gjennom hele studien.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Deltakeren hadde klinisk signifikante ustabile medisinske tilstander annet enn epilepsi.
  • Deltakeren hadde klinisk relevante symptomer eller en klinisk signifikant sykdom i de 4 ukene før screening eller randomisering, annet enn epilepsi.
  • Deltakeren brukte eller hadde tidligere brukt cannabis, medisinsk cannabis eller syntetiske cannabinoidbaserte medisiner (inkludert Sativex®) innen 3 måneder før studiestart og var ikke villig til å avstå fra studien.
  • Deltakeren hadde noen kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor cannabinoider eller noen av hjelpestoffene i forsøksmedisinene.
  • Det var planer om at deltakeren skulle reise utenfor bostedslandet i løpet av studien.
  • Enhver historie med selvmordsatferd eller selvmordstanker av type fire eller fem på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (Children's) ved screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 10 mg/kg/dag GWP42003-P
GWP42003-P mikstur (100 mg/milliliter [mL] cannabidiol i sesamolje med vannfri etanol tilsatt søtningsmiddel [sukralose] og jordbærsmak). Dosen på 10 mg/kg/dag ble definert som 50 % av dosen på 20 mg/kg/dag.
Legemiddel: GWP42003-P
Andre navn:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex
Eksperimentell: 20 mg/kg/dag GWP42003-P
GWP42003-P mikstur (100 mg/ml cannabidiol i sesamolje med vannfri etanol tilsatt søtningsmiddel [sukralose] og jordbærsmak). Dosen på 20 mg/kg/dag ble anbefalt av DSMC etter vurdering av sikkerhets- og farmakokinetiske data fra del A av studien GWEP1332 (NCT02091206).
Legemiddel: GWP42003-P
Andre navn:
  • Cannabidiol
  • CBD
  • Epidiolex
Placebo komparator: Placebokontroll
Kun hjelpestoffer. Deltakerne ble slått sammen fra 2 placebo-kohorter, halvparten fikk 10 mg/kg/dag dosevolumekvivalent og halvparten 20 mg/kg/dag dosevolumekvivalent.
Legemiddel: Placebokontroll
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i krampeanfall i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline
Tidsramme: Grunnlinje til dag 99 eller tidlig avslutning (ET)
Konvulsive anfall ble definert som tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske. Deltakerne eller deres omsorgspersoner registrerte antall og type krampeanfall hver dag fra screening til fullført dosering ved hjelp av en interaktiv stemmeresponssystem (IVRS) dagbok. Det primære endepunktet ble analysert ved bruk av negativ binomial regresjon på summen av antallet konvulsive anfall under behandlingsperioden, basert på ITT-analysesettet. Baseline inkluderte alle tilgjengelige data før dag 1. Data rapportert som forholdet mellom geometriske minste kvadraters gjennomsnitt ved krampeanfall og uttrykt som en prosentvis reduksjon.
Grunnlinje til dag 99 eller tidlig avslutning (ET)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i totale anfall i løpet av behandlingsperioden sammenlignet med baseline
Tidsramme: Grunnlinje til dag 99 eller ET
Totale anfall ble definert som kombinasjonen av konvulsive og ikke-konvulsive anfall. Konvulsive anfall ble definert som tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske anfall. Ikke-konvulsive anfall ble definert som myokloniske, tellbare partielle, andre partielle eller absence-anfall. Deltakerne eller deres omsorgspersoner registrerte antall og type krampeanfall og ikke-konvulsive anfall hver dag fra screening til fullført dosering ved hjelp av en IVRS-dagbok. Endring sammenlignet med baseline ble beregnet i henhold til det primære utfallsmålet. Data rapportert som forholdet mellom geometriske minste kvadraters gjennomsnitt i totale beslag og uttrykt som en prosentvis reduksjon.
Grunnlinje til dag 99 eller ET
Deltakere med en ≥50 % reduksjon fra baseline i frekvensen av konvulsive anfall i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: Grunnlinje til dag 99 eller ET
Konvulsive anfall ble definert som tonisk-kloniske, toniske, kloniske eller atoniske. Deltakerne eller deres omsorgspersoner registrerte antall og type krampeanfall hver dag fra screening til fullført dosering ved hjelp av en IVRS-dagbok. Baseline inkluderte alle tilgjengelige data før dag 1 (28-dagers gjennomsnitt). Prosentvis endring fra baseline ble beregnet som: ([frekvens under behandlingsperioden - frekvens under baseline]/frekvens under baseline) x 100. Frekvensen i hver periode var basert på 28-dagers gjennomsnitt og beregnet som: (antall anfall i perioden/antall rapporterte dager i IVRS-perioden) x 28. Baseline inkluderte alle tilgjengelige data før dag 1 (28-dagers gjennomsnitt).
Grunnlinje til dag 99 eller ET
Caregiver Global Impression Of Change (CGIC) ved siste besøk
Tidsramme: Grunnlinje til siste besøk
På dag 1 (før mottak av studiemedikamentet) ble omsorgspersonen bedt om å skrive en kort beskrivelse av deltakerens generelle tilstand som en hukommelseshjelp for CGIC-spørreskjemaet ved påfølgende besøk. CGIC-spørreskjemaet bestod av følgende spørsmål, som skulle rangeres på en 7-punkts skala: Siden barnet startet behandlingen, vennligst vurder statusen til barnets generelle tilstand (sammenlign tilstanden nå med tilstanden før behandlingen) ved å bruke skalaen nedenfor. Markørene var: "Very Much Improved"; "Mye forbedret"; "Litt forbedret"; "Ingen endring"; "Litt verre"; "Mye verre"; "Veldig mye verre". CGIC-responsen/poengsummen, registrert ved hvert besøk, ble oppsummert, på både en kategorisk og kontinuerlig skala, etter behandlingsgruppe. Poengsummene ved det siste planlagte besøket (ikke inkludert slutten av nedtrappings- eller sikkerhetsoppfølgingsbesøk) der deltakerens siste evaluering ble utført, ble analysert ved hjelp av ordinær logistisk regresjon.
Grunnlinje til siste besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. april 2015

Primær fullføring (Faktiske)

9. april 2018

Studiet fullført (Faktiske)

9. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. august 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2014

Først lagt ut (Anslag)

25. august 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GWEP1424
  • 2014-002939-34 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere