Α₁アンチトリプシン欠乏症の治療における液体α₁プロテイナーゼ阻害剤（ヒト）の安全性とPKを評価するための研究
2017年1月23日 更新者：Grifols Therapeutics LLC
Α₁-アンチトリプシン欠乏症の被験者を対象に、プロラスチン®-C と比較して、液体 α₁-プロテアーゼ阻害剤 (ヒト) の安全性と薬物動態を評価するための多施設無作為化二重盲検クロスオーバー研究
Grifols Therapeutics Inc. は、Alpha₁ の被験者を対象に、現在認可されている製品である Prolastin-C と比較して、Liquid Alpha₁-PI の安全性、免疫原性、および薬物動態 (PK) を評価するために、多施設無作為化二重盲検クロスオーバー試験を実施しました。 -アンチトリプシン欠乏症 (AATD)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Gainesville
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
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North Carolina
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Wilmington、North Carolina、アメリカ、28401
- PMG Research of Wilmington
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Texas
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Tyler、Texas、アメリカ、75708
- University of Texas Health Science Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～70年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18 歳から 70 歳までであること
- 先天性AATDと診断された
- 文書化された総α₁-PI レベルが 11 µM 未満でした。 総アルファ₁-PI レベルがまだ記録されていない場合は、スクリーニング訪問時に総アルファ₁-PI レベルの採血が行われました。
- 気管支拡張薬を使用した 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) ≧ 30% かつ < 80% 予測値および FEV1/強制肺活量 (FVC) < 70%
- 被験者が何らかのアルファ₁-PI 増強療法を受けていた場合、1 週目（ベースライン）の来院時にその治療を中止し、治験薬以外のあらゆる種類のアルファ₁-PI 治療を中止する意思があったに違いありません。この研究のために、研究に参加している間
除外基準:
- -被験者は、週1（ベースライン）訪問の4週間前に中等度または重度の肺の増悪を経験しました
- 肺または肝臓移植の病歴
- -過去2年間の肺手術（肺生検を除く）
- 生検で確認された肝硬変
- 肝臓酵素（アスパラギン酸トランスアミナーゼ[AST]、アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]、およびアルカリホスファターゼ[ALP]）の上昇は、正常上限の2.5倍以上
- -重度の付随疾患（例：うっ血性心不全、臨床的に重要な肺線維症、悪性疾患[メラノーマ以外の皮膚がんを除く]、急性過敏性肺炎反応の病歴、または現在の慢性過敏性肺炎）
- 妊娠中、授乳中の女性、または出産の可能性がある場合は、非常に効果的な避妊方法（経口、注射、または埋め込み式のホルモン避妊法、子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の配置）を実践することを望まない女性。コンドームまたは殺精子フォーム/ゲル/フィルム/クリーム/座薬、男性の滅菌、または禁欲を備えた密閉キャップ) 研究中
- -既知の以前の感染、または現在のA型肝炎ウイルス（HAV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、C型肝炎ウイルス（HCV）、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染と一致する臨床徴候および症状
- -過去6か月間の喫煙、または喫煙によるスクリーニング訪問時の尿コチニン検査が陽性
- -1週間前の1か月以内の別の治験薬研究への参加（ベースライン）訪問
- -血漿由来のアルファ1-PI製剤または他の血液製剤に対するアナフィラキシーまたは重度の全身反応の病歴
- -5 mg /日プレドニゾンに相当する安定した用量を超える全身ステロイドの使用（つまり、2日ごとに10 mg） 1週目の前の4週間以内（ベースライン）訪問吸入ステロイドは全身ステロイドとは見なされません）
- -1週間前の4週間以内の増悪のための全身またはエアロゾル化抗生物質の使用（ベースライン）来院
- -既知の選択的または重度の免疫グロブリンA（IgA）欠損症
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：治療シーケンス 1
被験者は最初に液体アルファ₁-PIで治療され、次にプロラスチン-Cで治療されました
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液体 Alpha₁-PI、60 mg/kg、週 8 回の点滴静注
プロラスチン-C、60 mg/kg、週 8 回の静脈内注入
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他の：治療シーケンス 2
被験者は最初にプロラスチン-Cで治療され、次に液体アルファ₁-PIで治療されました
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液体 Alpha₁-PI、60 mg/kg、週 8 回の点滴静注
プロラスチン-C、60 mg/kg、週 8 回の静脈内注入
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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抗原含有量に基づくAUC(0-7日)
時間枠：投与前、0、15 分、30 分、1 時間、2 時間、4 時間、8 時間、1 日、2 日、5 日、投与後 7 日
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この研究の主な PK の目的は、液体アルファ₁-PI 60 mg/kg とプロラスチン-C 60 mg/kg の生物学的同等性を示すことでした。 α₁-PI、AATD 患者のほぼ定常状態。
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投与前、0、15 分、30 分、1 時間、2 時間、4 時間、8 時間、1 日、2 日、5 日、投与後 7 日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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機能活動に基づくAUC（0～7日）
時間枠：投与前、0、15 分、30 分、1 時間、2 時間、4 時間、8 時間、1 日、2 日、5 日、投与後 7 日
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この研究の探索的 PK の目的は、機能活性を使用して 0 ～ 7 日 (AUC 0 ～ 7 日) の AUC で測定して、液体 Alpha1-PI 60 mg/kg と Prolastin-C 60 mg/kg の生物学的同等性を実証することでした。 AATD患者のほぼ定常状態でのα1-PIのアッセイ。
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投与前、0、15 分、30 分、1 時間、2 時間、4 時間、8 時間、1 日、2 日、5 日、投与後 7 日
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免疫原性応答のある被験者の数
時間枠：1、9、17、20 週目
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免疫原性試験用の血液サンプルは、1 週目 (ベースライン)、9、17、および 20 週目に採取されました。
α1-PI抗体について陽性であると試験されたサンプルは、中和抗体および抗体力価について試験された。
免疫原性試験は、多層アプローチで検証済みのアッセイを使用して実施されました。
1 週目 (ベースライン) および 9 週目と 20 週目に採取したサンプルの免疫原性を試験し、17 週目に採取したサンプルは、適切と判断された場合 (予期しない PK プロファイルなど) にのみ免疫原性を試験しました。
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1、9、17、20 週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2014年10月1日
一次修了 (実際)
2016年1月1日
研究の完了 (実際)
2016年1月1日
試験登録日
最初に提出
2014年10月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年11月3日
最初の投稿 (見積もり)
2014年11月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2017年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年1月23日
最終確認日
2017年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GTI1402
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