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Une étude pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'inhibiteur liquide de l'alpha₁-protéinase (humain) dans le traitement du déficit en alpha₁-antitrypsine

23 janvier 2017 mis à jour par: Grifols Therapeutics LLC

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et croisée pour évaluer l'innocuité et la pharmacocinétique de l'inhibiteur liquide d'alpha₁-protéinase (humain) par rapport à Prolastin®-C chez des sujets présentant un déficit en alpha₁-antitrypsine

Grifols Therapeutics Inc. a mené une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et croisée pour évaluer l'innocuité, l'immunogénicité et la pharmacocinétique (PK) de Liquid Alpha₁-PI par rapport au produit actuellement sous licence, Prolastin-C, chez des sujets atteints d'Alpha₁ -Déficit en antitrypsine (AATD).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Gainesville
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, États-Unis, 28401
        • PMG Research of Wilmington
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, États-Unis, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Être âgé de 18 à 70 ans inclus
  • Avait un diagnostic d'AATD congénital
  • Avait un niveau d'alpha₁-PI total documenté < 11 µM. Si le niveau d'alpha₁-PI total n'avait pas encore été documenté, un prélèvement sanguin pour le niveau d'alpha₁-PI total a été obtenu lors de la visite de dépistage
  • Avait un volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1) post-bronchodilatateur ≥ 30 % et < 80 % de la valeur prédite et FEV1/capacité vitale forcée (FVC) < 70 %
  • Si le sujet avait reçu une thérapie d'augmentation alpha₁-PI de quelque nature que ce soit, il / elle doit avoir été disposé à interrompre ce traitement lors de la visite de la semaine 1 (de référence) et à rester hors de tout type de traitement alpha₁-PI, autre que les produits expérimentaux pour cette étude, tout en participant à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Le sujet a eu une exacerbation pulmonaire modérée ou sévère au cours des 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (de référence)
  • Antécédents de transplantation pulmonaire ou hépatique
  • Toute chirurgie pulmonaire au cours des 2 dernières années (hors biopsie pulmonaire)
  • Cirrhose du foie confirmée par biopsie
  • Enzymes hépatiques élevées (aspartate transaminase [AST], alanine aminotransférase [ALT] et phosphatase alcaline [ALP]) égales ou supérieures à 2,5 fois la limite supérieure de la normale
  • Maladie concomitante grave (par exemple, insuffisance cardiaque congestive, fibrose pulmonaire cliniquement significative, maladie maligne [à l'exception des cancers de la peau autres que le mélanome], antécédents de réaction de pneumopathie d'hypersensibilité aiguë ou pneumopathie d'hypersensibilité chronique actuelle)
  • Femmes enceintes, allaitantes ou, si elles sont en âge de procréer, ne souhaitant pas pratiquer une méthode de contraception très efficace (méthodes hormonales orales, injectables ou implantées, pose d'un dispositif intra-utérin (DIU) ou d'un système intra-utérin (SIU), préservatif ou capuchon occlusif avec mousse/gel/film/crème/suppositoire spermicide, stérilisation masculine ou abstinence) tout au long de l'étude
  • Infection antérieure connue ou signes et symptômes cliniques compatibles avec une infection actuelle par le virus de l'hépatite A (VHA), le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Tabagisme au cours des 6 derniers mois ou test de cotinine urinaire positif lors de la visite de dépistage dû au tabagisme
  • Participation à une autre étude expérimentale sur un médicament dans le mois précédant la visite de la semaine 1 (référence)
  • Antécédents d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère à toute préparation d'alpha1-PI dérivée du plasma ou à d'autres produits sanguins
  • Utilisation de stéroïdes systémiques au-dessus d'une dose stable équivalente à 5 mg/jour de prednisone (c'est-à-dire 10 mg tous les 2 jours) dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (référence) Les stéroïdes inhalés ne sont pas considérés comme des stéroïdes systémiques)
  • Utilisation d'antibiotiques systémiques ou en aérosol pour une exacerbation dans les 4 semaines précédant la visite de la semaine 1 (de référence)
  • Déficit sélectif ou sévère connu en immunoglobuline A (IgA)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Séquence de traitement 1
Les sujets ont d'abord été traités avec Liquid Alpha₁-PI puis traités avec Prolastin-C
Biologique: Alpha₁-PI liquide
Alpha₁-PI liquide, 60 mg/kg, 8 perfusions intraveineuses hebdomadaires
Biologique: Prolastine-C
Prolastine-C, 60 mg/kg, 8 perfusions intraveineuses hebdomadaires
Autre: Séquence de traitement 2
Les sujets ont d'abord été traités avec Prolastin-C puis traités avec Liquid Alpha₁-PI
Biologique: Alpha₁-PI liquide
Alpha₁-PI liquide, 60 mg/kg, 8 perfusions intraveineuses hebdomadaires
Biologique: Prolastine-C
Prolastine-C, 60 mg/kg, 8 perfusions intraveineuses hebdomadaires

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ASC (0-7 jours) basée sur le contenu antigénique
Délai: pré-dose, 0, 15 min, 30 min, 1 heure, 2 heures, 4 heures, 8 heures, 1 jour, 2 jours, 5 jours, 7 jours après dose
L'objectif principal de PK de cette étude était de démontrer la bioéquivalence de Liquid Alpha₁-PI 60 mg/kg à Prolastin-C 60 mg/kg, telle que mesurée par AUC de 0 à 7 jours (AUC0-7 jours) en utilisant un test de contenu antigénique de alpha₁-PI, à l'état d'équilibre approximatif chez les sujets atteints d'AATD.
pré-dose, 0, 15 min, 30 min, 1 heure, 2 heures, 4 heures, 8 heures, 1 jour, 2 jours, 5 jours, 7 jours après dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
ASC (0-7 jours) basée sur l'activité fonctionnelle
Délai: pré-dose, 0, 15 min, 30 min, 1 heure, 2 heures, 4 heures, 8 heures, 1 jour, 2 jours, 5 jours, 7 jours après dose
L'objectif exploratoire PK de cette étude était de démontrer la bioéquivalence de Liquid Alpha₁-PI 60 mg/kg à Prolastin-C 60 mg/kg, telle que mesurée par AUC de 0 à 7 jours (AUC 0-7 jours) en utilisant une activité fonctionnelle dosage de l'alpha₁-PI, à l'état d'équilibre approximatif chez les sujets atteints d'AATD.
pré-dose, 0, 15 min, 30 min, 1 heure, 2 heures, 4 heures, 8 heures, 1 jour, 2 jours, 5 jours, 7 jours après dose
Nombre de sujets présentant une réponse d'immunogénicité
Délai: Semaines 1, 9, 17 et 20
Des échantillons de sang pour les tests d'immunogénicité ont été prélevés aux semaines 1 (référence), 9, 17 et 20. Tous les échantillons testés positifs pour les anticorps alpha₁-PI ont été testés pour les anticorps neutralisants et le titre d'anticorps. Les tests d'immunogénicité ont été effectués à l'aide d'essais validés dans une approche à plusieurs niveaux. Les échantillons prélevés à la semaine 1 (référence) et aux semaines 9 et 20 ont été testés pour l'immunogénicité, tandis que les échantillons prélevés à la semaine 17 devaient être testés pour l'immunogénicité uniquement si cela était jugé approprié (par exemple, profil PK inattendu).
Semaines 1, 9, 17 et 20

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Grifols Therapeutics LLC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 janvier 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 janvier 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 novembre 2014

Première publication (Estimation)

4 novembre 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 janvier 2017

Dernière vérification

1 janvier 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTI1402

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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