Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę płynnego inhibitora alfa₁-proteinazy (ludzkiego) w leczeniu niedoboru alfa₁-antytrypsyny

23 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i farmakokinetyki płynnego inhibitora alfa₁-proteinazy (ludzkiego) w porównaniu z Prolastin®-C u pacjentów z niedoborem alfa₁-antytrypsyny

Firma Grifols Therapeutics Inc. przeprowadziła wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe badanie krzyżowe w celu oceny bezpieczeństwa, immunogenności i farmakokinetyki (PK) płynnej alfa₁-PI w porównaniu z obecnie licencjonowanym produktem, prolastyną-C, u pacjentów z alfa₁ -Niedobór antytrypsyny (AATD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida Gainesville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28401
        • PMG Research of Wilmington
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stany Zjednoczone, 75708
        • University of Texas Health Science Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć od 18 do 70 lat włącznie
  • Stwierdzono wrodzoną AATD
  • Miał udokumentowany całkowity poziom alfa₁-PI < 11 µM. Jeśli całkowity poziom alfa₁-PI nie został jeszcze udokumentowany, podczas wizyty przesiewowej uzyskano pobranie krwi na całkowity poziom alfa₁-PI
  • Miał natężoną objętość wydechową po podaniu leku rozszerzającego oskrzela w ciągu 1 sekundy (FEV1) ≥ 30% i < 80% wartości należnej oraz FEV1/natężoną pojemność życiową (FVC) < 70%
  • Jeśli pacjent otrzymał jakąkolwiek terapię wspomagającą alfa₁-PI, musiał być skłonny przerwać to leczenie podczas wizyty w tygodniu 1 (początkowym) i nie przyjmować żadnego rodzaju leczenia alfa₁-PI innego niż badane produkty do tego badania, biorąc udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjent miał umiarkowane lub ciężkie zaostrzenie płucne w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (początkowym).
  • Historia przeszczepu płuc lub wątroby
  • Jakakolwiek operacja płuc w ciągu ostatnich 2 lat (z wyłączeniem biopsji płuca)
  • Marskość wątroby potwierdzona biopsją
  • Zwiększona aktywność enzymów wątrobowych (transaminaza asparaginianowa [AST], aminotransferaza alaninowa [ALT] i fosfataza zasadowa [ALP]) równa lub większa niż 2,5-krotność górnej granicy normy
  • Ciężka współistniejąca choroba (np. zastoinowa niewydolność serca, klinicznie istotne zwłóknienie płuc, choroba nowotworowa [z wyjątkiem nowotworów skóry innych niż czerniak], ostra reakcja nadwrażliwości na zapalenie płuc w wywiadzie lub obecne przewlekłe zapalenie płuc z nadwrażliwości)
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub, jeśli są w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji (antykoncepcja doustna, w postaci iniekcji lub implantów hormonalnych, założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS), prezerwatywa lub kapturek zamykający ze środkiem plemnikobójczym w piance/żelu/folii/kremie/czopku, sterylizacja męska lub abstynencja) przez cały okres badania
  • Znane wcześniejsze zakażenie lub kliniczne objawy przedmiotowe i podmiotowe odpowiadające obecnemu zakażeniu wirusem zapalenia wątroby typu A (HAV), wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV), wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
  • Palenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub pozytywny wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas wizyty przesiewowej, który jest spowodowany paleniem
  • Udział w innym badaniu leku eksperymentalnego w ciągu jednego miesiąca przed wizytą w tygodniu 1 (początkowym).
  • Historia anafilaksji lub ciężkiej odpowiedzi ogólnoustrojowej na preparaty alfa1-PI pochodzące z osocza lub inne produkty krwiopochodne
  • Stosowanie sterydów ogólnoustrojowych powyżej stabilnej dawki równoważnej 5 mg prednizonu na dobę (tj. 10 mg co 2 dni) w ciągu 4 tygodni poprzedzających Wizytę w tygodniu 1 (początkowa).
  • Stosowanie ogólnoustrojowych lub aerozolowych antybiotyków w przypadku zaostrzenia w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (początkowym)
  • Znany selektywny lub ciężki niedobór immunoglobuliny A (IgA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Sekwencja leczenia 1
Osobników leczono najpierw płynną alfa₁-PI, a następnie leczono prolastyną-C
Biologiczny: Płynny alfa₁-PI
Liquid Alpha₁-PI, 60 mg/kg, 8 cotygodniowych infuzji dożylnych
Biologiczny: Prolastyna-C
Prolastin-C, 60 mg/kg, 8 cotygodniowych wlewów dożylnych
Inny: Sekwencja leczenia 2
Osobników leczono najpierw Prolastyną-C, a następnie płynną alfa₁-PI
Biologiczny: Płynny alfa₁-PI
Liquid Alpha₁-PI, 60 mg/kg, 8 cotygodniowych infuzji dożylnych
Biologiczny: Prolastyna-C
Prolastin-C, 60 mg/kg, 8 cotygodniowych wlewów dożylnych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AUC(0-7 dni) w oparciu o zawartość antygenową
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0, 15 min, 30 min, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 1 dzień, 2 dni, 5 dni, 7 dni po podaniu
Głównym celem farmakokinetycznym tego badania było wykazanie biorównoważności płynnej alfa₁-PI 60 mg/kg z prolastyną-C 60 mg/kg, mierzonej jako AUC od 0 do 7 dni (AUC0-7dni) przy użyciu testu zawartości antygenów alfa₁-PI, w przybliżeniu w stanie stacjonarnym u pacjentów z AATD.
przed podaniem dawki, 0, 15 min, 30 min, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 1 dzień, 2 dni, 5 dni, 7 dni po podaniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AUC(0-7 dni) na podstawie aktywności funkcjonalnej
Ramy czasowe: przed podaniem dawki, 0, 15 min, 30 min, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 1 dzień, 2 dni, 5 dni, 7 dni po podaniu
Eksploracyjnym celem PK tego badania było wykazanie biorównoważności ciekłej alfa₁-PI 60 mg/kg z prolastyną-C 60 mg/kg, mierzonej jako AUC od 0 do 7 dni (AUC 0-7 dni) przy użyciu aktywności funkcjonalnej test alfa₁-PI, w przybliżeniu w stanie stacjonarnym u pacjentów z AATD.
przed podaniem dawki, 0, 15 min, 30 min, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 1 dzień, 2 dni, 5 dni, 7 dni po podaniu
Liczba pacjentów z odpowiedzią immunogenną
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 9, 17 i 20
Próbki krwi do badania immunogenności pobrano w tygodniu 1 (linia podstawowa), 9, 17 i 20. Wszystkie próbki, które dały wynik pozytywny na obecność przeciwciał alfa₁-PI, zostały przetestowane pod kątem przeciwciał neutralizujących i miana przeciwciał. Testy immunogenności przeprowadzono przy użyciu zwalidowanych testów w podejściu wielopoziomowym. Próbki pobrane w Tygodniu 1 (linia bazowa) oraz w Tygodniach 9 i 20 badano pod kątem immunogenności, podczas gdy próbki pobrane w Tygodniu 17 miały być badane pod kątem immunogenności tylko wtedy, gdy uznano to za stosowne (np. nieoczekiwany profil PK).
Tygodnie 1, 9, 17 i 20

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

4 listopada 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 stycznia 2017

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTI1402

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj