Alpha₁-항트립신 결핍증 치료에 있어서 액상 Alpha₁-Proteinase 억제제(인간)의 안전성 및 약동학적 평가에 관한 연구
2017년 1월 23일 업데이트: Grifols Therapeutics LLC
알파₁-항트립신 결핍 환자에서 프로라스틴®-C와 비교한 액체 알파₁-단백질 분해효소 억제제(인간)의 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중맹검, 교차 연구
Grifols Therapeutics Inc.는 Alpha₁ 환자를 대상으로 현재 허가된 제품인 Prolastin-C와 비교하여 Liquid Alpha₁-PI의 안전성, 면역원성 및 약동학(PK)을 평가하기 위해 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, 교차 연구를 수행했습니다. -항트립신 결핍증(AATD).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
32
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida Gainesville
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
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North Carolina
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Wilmington, North Carolina, 미국, 28401
- PMG Research of Wilmington
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Texas
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Tyler, Texas, 미국, 75708
- University of Texas Health Science Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18세에서 70세 사이여야 합니다.
- 선천성 AATD 진단을 받았습니다.
- 문서화된 총 alpha₁-PI 수준이 11µM 미만이었습니다. 총 alpha₁-PI 수준이 아직 문서화되지 않은 경우 스크리닝 방문에서 총 alpha₁-PI 수준에 대한 채혈을 수행했습니다.
- 기관지 확장제 사용 후 1초간 강제 호기량(FEV1) ≥ 30% 및 예측치의 < 80% 및 FEV1/강제 폐활량(FVC) < 70%
- 피험자가 어떤 종류의 알파₁-PI 증강 요법을 받은 경우, 1주차(기준선) 방문에서 해당 치료를 중단하고 연구 제품 이외의 모든 종류의 알파₁-PI 치료를 중단할 의향이 있어야 합니다. 이 연구를 위해, 연구에 참여하는 동안
제외 기준:
- 피험자는 1주차(기준선) 방문 전 4주 동안 중등도 또는 중증 폐 악화가 있었습니다.
- 폐 또는 간 이식의 역사
- 지난 2년 동안의 모든 폐 수술(폐 생검 제외)
- 생검으로 확인된 간경변증
- 상승된 간 효소(아스파르테이트 트랜스아미나제[AST], 알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT] 및 알칼리 포스파타제[ALP])가 정상 상한치의 2.5배 이상
- 중증 수반 질환(예: 울혈성 심부전, 임상적으로 유의한 폐 섬유증, 악성 질환(흑색종 이외의 피부암 제외), 급성 과민성 폐렴 반응의 병력 또는 현재 만성 과민성 폐렴)
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 임신 가능성이 있는 경우 매우 효과적인 피임 방법(경구, 주사 또는 이식 호르몬 피임 방법, 자궁 내 장치(IUD) 또는 자궁 내 시스템(IUS) 배치, 살정제 거품/젤/필름/크림/좌약이 포함된 콘돔 또는 폐쇄 캡, 남성 살균 또는 금욕)
- 현재 A형 간염 바이러스(HAV), B형 간염 바이러스(HBV), C형 간염 바이러스(HCV) 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염에 대한 알려진 이전 감염 또는 이와 일치하는 임상 징후 및 증상
- 지난 6개월 동안 흡연 또는 흡연으로 인한 스크리닝 방문 시 양성 소변 코티닌 검사
- 1주차(기준선) 방문 전 1개월 이내에 또 다른 연구 약물 연구에 참여
- 혈장 유래 알파1-PI 제제 또는 기타 혈액 제제에 대한 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응의 병력
- 1주(기준선) 방문 전 4주 이내에 5mg/일 프레드니손(즉, 2일마다 10mg)과 동등한 안정적인 용량 이상의 전신 스테로이드 사용(기준선) 흡입 스테로이드는 전신 스테로이드로 간주되지 않음)
- 1주차(기준선) 방문 전 4주 이내에 악화에 대한 전신 또는 에어로졸 항생제 사용
- 알려진 선택적 또는 심각한 면역글로불린 A(IgA) 결핍
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 치료 순서 1
피험자는 먼저 Liquid Alpha₁-PI로 치료를 받은 다음 Prolastin-C로 치료를 받았습니다.
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액체 Alpha₁-PI, 60 mg/kg, 매주 8회 정맥 주입
프로라스틴-C, 60mg/kg, 매주 8회 정맥 주입
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다른: 치료 순서 2
피험자는 먼저 Prolastin-C로 치료를 받은 다음 Liquid Alpha₁-PI로 치료를 받았습니다.
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액체 Alpha₁-PI, 60 mg/kg, 매주 8회 정맥 주입
프로라스틴-C, 60mg/kg, 매주 8회 정맥 주입
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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항원 함량에 기초한 AUC(0-7일)
기간: 투여 전, 0, 15분, 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 8시간, 1일, 2일, 5일, 투여 후 7일
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이 연구의 1차 PK 목적은 다음의 항원 함량 분석을 사용하여 0일에서 7일(AUC0-7일)까지의 AUC로 측정한 바와 같이 액체 알파₁-PI 60mg/kg과 프로라스틴-C 60mg/kg의 생물학적 동등성을 입증하는 것이었습니다. alpha₁-PI, AATD 대상자의 대략적인 정상 상태.
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투여 전, 0, 15분, 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 8시간, 1일, 2일, 5일, 투여 후 7일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기능적 활동에 기반한 AUC(0-7일)
기간: 투여 전, 0, 15분, 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 8시간, 1일, 2일, 5일, 투여 후 7일
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이 연구의 탐색적 PK 목적은 기능적 활성을 사용하여 0일에서 7일까지(AUC 0-7일) AUC로 측정했을 때 액체 알파₁-PI 60mg/kg과 프로라스틴-C 60mg/kg의 생물학적 동등성을 입증하는 것이었습니다. AATD가 있는 피험자의 대략적인 안정 상태에서 alpha₁-PI 분석.
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투여 전, 0, 15분, 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 8시간, 1일, 2일, 5일, 투여 후 7일
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면역원성 반응을 보이는 피험자의 수
기간: 1, 9, 17, 20주차
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면역원성 검사를 위한 혈액 샘플을 1주차(기준선), 9주차, 17주차 및 20주차에 수집했습니다.
alpha₁-PI 항체에 대해 양성 반응을 보인 모든 샘플은 중화 항체 및 항체 역가에 대해 테스트되었습니다.
면역원성 시험은 다단계 접근법에서 검증된 분석법을 사용하여 수행되었습니다.
1주차(기준선) 및 9주차 및 20주차에 수집된 샘플을 면역원성에 대해 테스트한 반면, 17주차에 수집한 샘플은 적절하다고 판단되는 경우에만 면역원성에 대해 테스트했습니다(예: 예상치 못한 PK 프로필).
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1, 9, 17, 20주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2016년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 11월 3일
처음 게시됨 (추정)
2014년 11월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 3월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 1월 23일
마지막으로 확인됨
2017년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- GTI1402
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