（研究：Vertex IIS）イバカフトルは汗腺分泌コイルの野生型CFTR開放確率を変えるのか？
(研究: Vertex IIS) 汗腺分泌コイルにおける野生型 CFTR オープン確率 (PO) に対するイバカフトルの効果にアクセスする研究
ルマカフトルとイバカトル（併用療法）の臨床研究では、イバカトル単独よりもFEV1（1秒努力呼気量）の改善が見られましたが、汗の塩化物結果はさらに改善されませんでした。
塩化汗が反応しなかった理由を理解するために、研究者らは、汗腺分泌コイルのCFTR（嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス調節因子）機能を正確に生体内で読み取ることができる、新しく開発された汗分泌検査を使用する予定である。
研究者らは、WT CFTR患者のCFTR依存性発汗（C汗）を測定することにより、イバカトルの短期投与（3.5日間）がWT（野生型、すなわち正常）CFTR開放確率の有意な増加をもたらすかどうかを判定するためのプロトコールを考案した。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症 (CF) は、CFTR と呼ばれるタンパク質の機能不全によって引き起こされる遺伝病です。
CF は、汗腺や肺などのさまざまな臓器に影響を与えます。 イバカトールと呼ばれる FDA 承認薬は一部の CF 患者に効果があり、臨床検査ではルマカトールと呼ばれる治験薬と併用するとさらに改善が見られることが示されています。 しかし、併用した 2 つの薬剤の臨床試験の結果はまちまちの結果となりました。つまり、肺機能は改善されましたが、汗腺機能は改善されませんでした。 この研究では、正常な汗腺のCFTRがピーク効率で機能している可能性があり、イバカトルではこれ以上改善できないという仮説を検証するためにCFTR依存性の発汗量を測定し、肺機能と汗腺の間の明らかな不一致を説明する予定です。結果。 CFTR に依存する発汗量は、CFTR 機能の非常に正確な測定値であるため、CF を理解する上で重要です。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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California
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Hospital and Clinics
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 嚢胞性線維症 (CF) 変異のない健康な成人
- 既知のCF変異を持つ保因者
除外基準:
- 肝疾患が記録されている
参加者は以下のものを摂取してはなりません：
強力な CYP3A (チトクロム P450、ファミリー 3、サブファミリー A) 誘導剤である次のような薬剤:
- 抗生物質のリファンピンとリファブチン。
- 発作治療薬（フェノバルビタール、カルバマゼピン、またはフェニトイン）。と
- ハーブサプリメントであるセントジョーンズワートは、イバカトールへの曝露を大幅に減少させ、有効性を低下させる可能性があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：イヴァカフトル
参加者はイバカトールを3日間経口投与され、その後35日間休薬される。
参加者はこのサイクルを繰り返し、その後さらに 3 日間イバカトルを摂取します。
発汗テストでは、参加者は、1% 刺激強度と最大刺激強度の両方で、発汗を促すための β アドレナリン作動性カクテルを受け取ります。
各参加者は、マクロダクト発汗刺激装置によって投与される硝酸ピロカルピン 5% も受け取ります。
発汗刺激試験はイバカトル内外で実施されます。
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150mgを1日2回経口投与します。
他の名前：
発汗を誘発するために皮下に投与されます。
アトロピン (280μM)、イソプロテレノール (160μM)、アミノフィリン (20 mM) で構成されるカクテル。
Macroduct 汗刺激装置を使用して皮下投与します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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嚢胞性線維症の膜貫通コンダクタンス調節因子（CFTR）による発汗量の変化
時間枠：最長79日
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CFTR 依存性の発汗量 (C 汗) は、イバカトルのオンとオフのデータを組み合わせた線形混合モデルを使用して分析されました。
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最長79日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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汗の塩化物の生成を変える
時間枠：最長79日
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汗の塩化物濃度は、Macroduct デバイスによるピロカルピン刺激を使用する従来の汗収集方法によって測定されました。
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最長79日
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Jeffrey Wine, PhD、Stanford University
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 31238
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