(Studie: Vertex IIS) Ændrer Ivacaftor vildtype CFTR-åben sandsynlighed i svedkirtlens sekretoriske spole?

Cystisk fibrose (CF) er en genetisk sygdom forårsaget af fejlfunktion af et protein kaldet CFTR.

CF påvirker forskellige organer, herunder svedkirtlerne og lungerne. Et FDA godkendt lægemiddel kaldet ivacaftor hjælper nogle mennesker med CF, og laboratorietest viser, at det giver yderligere forbedringer, når det kombineres med et forsøgslægemiddel kaldet lumacaftor. Resultaterne fra kliniske tests af de to lægemidler, der blev brugt sammen, gav imidlertid blandede resultater: lungefunktionen blev forbedret, men svedkirtlens funktion blev ikke forbedret. Denne undersøgelse vil måle CFTR-afhængig svedhastighed for at teste hypotesen om, at CFTR i de normale svedkirtler muligvis fungerer ved maksimal effektivitet, og derfor ikke kan forbedres yderligere med ivacaftor, hvilket tager højde for den tilsyneladende uoverensstemmelse mellem lungefunktion og svedkirtel resultater. CFTR-afhængig svedhastighed er vigtig for at forstå CF, fordi det er et meget nøjagtigt mål for CFTR-funktionen.