(Estudo: Vertex IIS) O Ivacaftor altera a probabilidade de abertura de CFTR de tipo selvagem na bobina de secreção da glândula sudorípara?

A fibrose cística (FC) é uma doença genética causada pelo mau funcionamento de uma proteína chamada CFTR.

A FC afeta vários órgãos, incluindo as glândulas sudoríparas e os pulmões. Um medicamento aprovado pela FDA chamado ivacaftor ajuda algumas pessoas com FC, e testes de laboratório mostram que ele produz melhorias adicionais quando combinado com um medicamento experimental chamado lumacaftor. No entanto, os resultados dos testes clínicos dos dois medicamentos usados ​​juntos deram resultados mistos: a função pulmonar melhorou, mas a função das glândulas sudoríparas não melhorou. Este estudo medirá a taxa de suor dependente de CFTR para testar a hipótese de que o CFTR nas glândulas sudoríparas normais pode estar funcionando com eficiência máxima e, portanto, não pode ser melhorado com ivacaftor, representando assim a aparente discrepância entre a função pulmonar e a glândula sudorípara resultados. A taxa de suor dependente de CFTR é importante para entender a CF porque é uma medida muito precisa da função CFTR.