Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

(Studie: Vertex IIS) Alterner Ivacaftor villtype CFTR-åpen sannsynlighet i svettekjertelens sekretoriske spole?

21. desember 2018 oppdatert av: Richard Barry Moss

(Studie: Vertex IIS) En studie for å få tilgang til effekten av Ivacaftor på villtype CFTR-åpen sannsynlighet (PO) i svettekjertelens sekretoriske spiral

Kliniske studier av lumacaftor + ivacaftor (kombinasjonsterapi) ga bedre FEV1 (forsert ekspiratorisk volum på 1 sekund) enn ivacaftor alene, uten ytterligere forbedring i svettekloridresultater.

For å hjelpe til med å forstå hvorfor svetteklorid ikke reagerte, vil etterforskerne bruke en nyutviklet svettesekresjonstest som gir nøyaktig, in vivo avlesning av CFTR-funksjonen (cystisk fibrose transmembrane conductance regulator) i svettekjertelens sekretoriske spiral.

Etterforskerne utviklet en protokoll for å bestemme om korte kurer med ivacaftor (3,5 dager) vil gi signifikante økninger i WT (Wild-Type, dvs. normal) åpen sannsynlighet for CFTR ved å måle CFTR-avhengig svette (C-svette) hos personer med WT CFTR.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Cystisk fibrose (CF) er en genetisk sykdom forårsaket av funksjonsfeil i et protein kalt CFTR.

CF påvirker ulike organer, inkludert svettekjertlene og lungene. Et FDA-godkjent medikament kalt ivacaftor hjelper noen mennesker med CF, og laboratorietester viser at det gir ytterligere forbedring når det kombineres med et undersøkelsesmedisin kalt lumacaftor. Resultater fra kliniske tester av de to legemidlene som ble brukt sammen ga imidlertid blandede resultater: lungefunksjonen ble bedre, men svettekjertelfunksjonen ble ikke bedre. Denne studien vil måle CFTR-avhengig svettehastighet for å teste hypotesen om at CFTR i de normale svettekjertlene kan fungere med maksimal effektivitet, og derfor ikke kan forbedres ytterligere med ivacaftor, og dermed forklare den tilsynelatende uoverensstemmelsen mellom lungefunksjon og svettekjertel resultater. CFTR-avhengig svettehastighet er viktig for å forstå CF fordi det er et veldig nøyaktig mål på CFTR-funksjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Friske voksne uten en cystisk fibrose (CF) mutasjon
  • Bærere med kjent CF-mutasjon

Ekskluderingskriterier:

  1. Dokumentert leversykdom

  2. Deltakere bør ikke ta:

    • medisiner som er sterke CYP3A-induktorer (Cytokrom P450, familie 3, underfamilie A), som:

      • antibiotika rifampin og rifabutin;
      • anfallsmedisiner (fenobarbital, karbamazepin eller fenytoin); og
      • urtetilskuddet johannesurt, reduserer eksponeringen av ivacaftor betydelig og kan redusere effektiviteten.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Grunnvitenskap
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ivacaftor
Deltakerne vil motta ivacaftor oralt i 3 dager, etterfulgt av 35 dagers fri medikament. Deltakerne vil gjenta denne syklusen og motta ivacaftor i ytterligere 3 dager. For svettetesting vil deltakerne motta β-adrenerg cocktail til stimulert svette, ved både 1 % stimuleringsstyrke og full stimuleringsstyrke. Hver deltaker vil også motta pilokarpinnitrat 5 % administrert av Macroduct svettestimulator. Svettestimuleringstesting vil bli utført på og utenfor ivacaftor.
Legemiddel: Ivacaftor
150 mg gitt oralt to ganger daglig.
Andre navn:
  • Kalydeco
Legemiddel: β-adrenerg cocktail
Administreres subkutant for å indusere svette. Cocktail sammensatt av atropin (280 µM), isoproterenol (160 µM) og aminofyllin (20 mM).
Legemiddel: Pilokarpinnitrat 5 %
Administreres subkutant med Macroduct svettestimulator.
Enhet: Makrodukt svettestimulator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR)-avhengig svettehastighet
Tidsramme: Opptil 79 dager
CFTR-avhengig svettehastighet (C-svette) ble analysert ved bruk av en lineær blandet modell, som kombinerte on- og off-ivacaftor-data.
Opptil 79 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre svettekloridproduksjonen
Tidsramme: Opptil 79 dager
Svettekloridkonsentrasjonen ble målt via de tradisjonelle svetteoppsamlingsmetodene ved bruk av pilokarpinstimulering med Macroduct-apparatet.
Opptil 79 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Richard Barry Moss

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jeffrey Wine, PhD, Stanford University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

2. august 2016

Studiet fullført (Faktiske)

23. august 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2014

Først lagt ut (Anslag)

8. desember 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. januar 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. desember 2018

Sist bekreftet

1. desember 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 31238

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere