Fc 因子と実際の血友病患者の報告アウトカム (FORWARD)
2020年12月16日 更新者：Bioverativ Therapeutics Inc.
RFVIIIFc と rFIXFc が患者報告による治療負担と健康経済効果に与える影響を評価するグローバル多施設観察研究
この研究の主な目的は、組換え第 VIII 因子 Fc 融合タンパク質 (rFVIIIFc) および組換え第 IX 因子 Fc 融合タンパク質 (rFIXFc) 療法による予防的治療の有効性を評価することです。血友病AまたはBの男性。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- Research Site
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Michigan
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
参加者は、処方医によってさまざまな場所で募集されます。
説明
主な採用基準:
- -血友病AまたはBの医学的に文書化された診断を受けており、半減期が延長され、承認されたローカルラベルごとにrFVIIIFc / rFIXFcの治療適応を満たすように設計されていない因子置換製品で予防的に治療されている
- 因子代替製品の任意の組み合わせに対して、少なくとも 50 日前の暴露日 (ED) がある
- -適格基準の充足を確認する利用可能な研究前データを文書化している
- -ベースライン訪問前の4週間以内に得られたサンプルに測定可能な阻害活性がなく、現在の因子置換製品に対する反応の低下の臨床的徴候または症状がない
主な除外基準:
- -血友病Aまたは血友病B以外の出血性疾患、または血友病Aまたは血友病Bに加えて追加の凝固疾患の診断を受けている
- -第VIII因子（FVIII）/第IX因子（FIX）または静脈内免疫グロブリン投与に関連するアナフィラキシーの前歴がある
- -ベースライン訪問前の5年以内に阻害剤がありました。 注: インヒビターの家族歴は患者を除外しません。
- -血友病の治療のためのFc製品を含む、半減期が延長された因子置換製品による過去または現在の治療
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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血友病Aに対するrFVIIIFc
処方医師の臨床的判断に基づいて、現地で承認された医薬品ラベルに従って投与されます
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治療群に記載されているとおり
他の名前：
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血友病Aの非Fc（融合タンパク質）代替製品
処方医師の臨床的判断に基づいて、現地で承認された医薬品ラベルに従って投与されます
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治療群に記載されているとおり
他の名前：
標準的な血漿由来（pd）または組換え（r）FVIII濃縮物およびその他の従来の治療オプション
他の名前：
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血友病 B に対する rFIXFc
処方医師の臨床的判断に基づいて、現地で承認された医薬品ラベルに従って投与されます
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治療群に記載されているとおり
他の名前：
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血友病 B に対する非 Fc 因子代替製品
処方医師の臨床的判断に基づいて、現地で承認された医薬品ラベルに従って投与されます
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治療群に記載されているとおり
他の名前：
標準的な血漿由来 (pd) または組換え (r) FIX 濃縮液およびその他の従来の治療オプション
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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第VIII因子または第IX因子代替製品による予防的治療のための年間注射回数
時間枠：2月～14月
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2月～14月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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各参加者について計算された年換算の総要素消費量 (国際単位 [IU]/キログラム [IU/kg])
時間枠：2月～14月
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2月～14月
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医薬品の治療満足度アンケート (TSQM) の変更
時間枠：ベースラインから 14 か月
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TSQM V2 は、過去 2 ～ 3 週間、または最後の投薬以降の投薬に対する参加者の満足度を測定するように設計された 11 項目の手段です。
治療の満足度は、副作用、有効性、利便性、および全体的な満足度スケール ドメインを通じて評価されます。
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ベースラインから 14 か月
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血友病活動リスト（HAL）の変更
時間枠：ベースラインから 14 か月
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HAL は、日常生活での活動を実行する参加者の認識された機能的能力を測定および定量化するように設計された手段です。
HAL は、横たわる/座る/ひざまずく/立つ、脚の機能、腕の機能、交通機関の使用、セルフケア、家事、余暇活動の 7 つのドメイン内の 42 の多肢選択問題で構成されています。
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ベースラインから 14 か月
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検証済みの血友病レジメン治療アドヒアランス スケールの変更 - 予防 (VERITAS-Pro)
時間枠：ベースラインから 14 か月
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VERITAS-Pro は、時間、用量、計画、記憶、スキップ、およびコミュニケーションの 6 つのサブスケールを通じて治療順守を測定するように設計された 24 項目のアンケートです。
各質問は、1 から 5 までの数値スコアと相関する 5 点のリッカート スケール (「常に」から「まったくない」) で定量化されます。スコアが高いほど、治療遵守が低いことを示します。
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ベースラインから 14 か月
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Wong-Baker Faces の痛みの評価尺度の変更
時間枠：ベースラインから 14 か月
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Wong-Baker Faces Scale は、6 つの顔の似顔絵で構成される 1 項目のアンケートで、それぞれが 0 から 10 のスコアの範囲で、現在知覚されている痛みの強さの異なるレベルを表しています。スコアが高いほど痛みが大きいことを示します。
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ベースラインから 14 か月
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仕事の生産性と機能障害アンケートの変化と教室障害質問: 血友病特有 (WPAI+CIQ:HS)
時間枠：ベースラインから 14 か月
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WPAI および教室障害アンケート バージョンは、過去 7 日間の職場、学校、および活動レベルにおける血友病関連の障害を測定するために設計された 9 項目のアンケートです。
ビジュアル アナログ スケールと記入式の回答を使用して、欠勤、職場/学校での障害、職場/学校の生産性の損失、およびスコアリング アルゴリズムに基づく活動障害のスコアを計算し、障害のパーセンテージとして提示します。
パーセンテージが高いほど、疾患関連の障害が大きいことを示します
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ベースラインから 14 か月
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計画されていない活動と生産性の変化
時間枠：ベースラインから 14 か月
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これらの独立した質問の目的は、特に子供や青年の間で、研究に含まれる他のアンケートでは把握されていない、血友病のために逃した活動を把握することです。
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ベースラインから 14 か月
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介護負担の変化
時間枠：ベースラインから 14 か月
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この調査の目的は、血友病患者のケアの集中的な性質が介護者の負担にどのように影響するかを評価し、次の尺度でスコアを提供することです: 感情的負担、経済的負担、ライフスタイル、社会的負担、および肯定的な感情。
これは、18 歳未満の子供や青少年の世話をする人が行います。
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ベースラインから 14 か月
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入院患者および外来患者の医療訪問の数
時間枠：ベースラインから 14 か月
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入院回数と救急外来受診回数または医師の外来受診回数
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ベースラインから 14 か月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Bioverativ Therapeutics Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2015年7月1日
一次修了 (実際)
2015年12月1日
研究の完了 (実際)
2015年12月1日
試験登録日
最初に提出
2015年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2015年3月12日
最初の投稿 (見積もり)
2015年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年12月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月16日
最終確認日
2018年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。