CZYNNIKI Fc I RZECZYWISTA HEMofilIA Wyniki zgłaszane przez pacjentów (FORWARD)
16 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Bioverativ Therapeutics Inc.
Globalne, wieloośrodkowe badanie obserwacyjne oceniające wpływ rFVIIIFc i rFIXFc na zgłaszane przez pacjentów obciążenie związane z leczeniem i wyniki ekonomiczne zdrowia
Podstawowym celem badania jest ocena skuteczności leczenia profilaktycznego rekombinowanym białkiem fuzyjnym czynnika VIII Fc (rFVIIIFc) i rekombinowanym białkiem fuzyjnym czynnika IX Fc (rFIXFc) w ocenie obciążenia pacjenta leczeniem i ekonomicznych wyników zdrowotnych przy zachowaniu kontroli choroby w mężczyzn z hemofilią A lub B.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Research Site
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy będą rekrutowani w różnych miejscach przez lekarzy przepisujących leki.
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mieć udokumentowaną medycznie diagnozę hemofilii A lub B, która jest leczona profilaktycznie produktem zastępującym czynnik, który nie ma przedłużonego okresu półtrwania i spełnia wskazanie terapeutyczne dla rFVIIIFc/rFIXFc zgodnie z zatwierdzoną etykietą lokalną
- Mieć co najmniej 50 wcześniejszych dni ekspozycji (ED) na dowolną kombinację produktów zastępujących czynnik
- Posiadać udokumentowane dane przed badaniem, które potwierdzają spełnienie kryteriów kwalifikowalności
- Brak mierzalnej aktywności inhibitora w próbce pobranej w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową oraz brak objawów klinicznych zmniejszonej odpowiedzi na obecny produkt zastępujący czynnik
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Mieć zdiagnozowane jakiekolwiek zaburzenie krzepnięcia krwi inne niż hemofilia A lub hemofilia B lub dodatkowe zaburzenia krzepnięcia oprócz hemofilii A lub hemofilii B
- Mają wcześniejszą historię anafilaksji związanej z jakimkolwiek czynnikiem VIII (FVIII)/czynnikiem IX (FIX) lub dożylnym podaniem immunoglobiny
- Miał inhibitor w ciągu 5 lat przed wizytą wyjściową. Uwaga: Występowanie inhibitorów w rodzinie nie wyklucza pacjenta.
- Przeszłe lub obecne leczenie dowolnym produktem zastępującym czynnik o przedłużonym okresie półtrwania, w tym produktem Fc, w leczeniu hemofilii
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
rFVIIIFc dla hemofilii A
Podawane na podstawie oceny klinicznej lekarza przepisującego i zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą leku
|
Jak opisano w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
|
produkty zastępcze inne niż Fc (białko fuzyjne) dla hemofilii A
Podawane na podstawie oceny klinicznej lekarza przepisującego i zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą leku
|
Jak opisano w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
Standardowy koncentrat FVIII pochodzący z osocza (pd) lub rekombinowany (r) i inne tradycyjne opcje leczenia
Inne nazwy:
|
|
rFIXFc na hemofilię B
Podawane na podstawie oceny klinicznej lekarza przepisującego i zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą leku
|
Jak opisano w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
|
|
Produkty zastępujące czynnik inny niż Fc dla hemofilii B
Podawane na podstawie oceny klinicznej lekarza przepisującego i zgodnie z lokalnie zatwierdzoną etykietą leku
|
Jak opisano w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
Standardowy koncentrat FIX pochodzący z osocza (pd) lub rekombinowany (r) i inne tradycyjne opcje leczenia
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Roczna liczba wstrzyknięć w leczeniu profilaktycznym produktem zastępczym czynnika VIII lub czynnika IX
Ramy czasowe: Miesiąc 2 do miesiąca 14
|
Miesiąc 2 do miesiąca 14
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowite roczne zużycie czynników produkcji (w jednostkach międzynarodowych [j.m.] na kilogram [j.m./kg]) obliczone dla każdego uczestnika
Ramy czasowe: Miesiąc 2 do miesiąca 14
|
Miesiąc 2 do miesiąca 14
|
|
|
Zmiana w kwestionariuszu satysfakcji z leczenia dla leków (TSQM)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
TSQM V2 to 11-itemowe narzędzie przeznaczone do pomiaru zadowolenia uczestników z leków w ciągu ostatnich 2 do 3 tygodni lub od ostatniego użycia leków.
Satysfakcja z leczenia jest oceniana na podstawie domen skutków ubocznych, skuteczności, wygody i globalnej skali satysfakcji.
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
|
Zmiana na liście czynności związanych z hemofilią (HAL)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
HAL to narzędzie przeznaczone do mierzenia i ilościowego określania postrzeganej funkcjonalnej zdolności uczestnika do wykonywania czynności w życiu codziennym.
HAL składa się z 42 pytań wielokrotnego wyboru w siedmiu domenach: leżenie / siedzenie / klęczenie / stanie, funkcja nóg, funkcja ramion, korzystanie z transportu, samoopieka, zadania domowe i zajęcia rekreacyjne.
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
|
Zmiana w zatwierdzonej skali przestrzegania schematu leczenia hemofilii — profilaktyka (VERITAS-Pro)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
VERITAS-Pro to 24-punktowy kwestionariusz przeznaczony do pomiaru przestrzegania zaleceń terapeutycznych za pomocą sześciu podskal: Czas, Dawka, Plan, Pamiętaj, Pomiń i Komunikuj się.
Każde pytanie jest oceniane ilościowo na 5-punktowej skali Likerta („Zawsze” do „Nigdy”), która koreluje z wynikiem liczbowym od 1 do 5, gdzie wyższe wyniki wskazują na słabsze przestrzeganie leczenia.
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
|
Zmiana w skali oceny bólu twarzy Wonga-Bakera
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
Skala Twarzy Wonga-Bakera to jednopunktowy kwestionariusz składający się z sześciu karykatur twarzy, z których każda przedstawia inny poziom aktualnego odczuwanego natężenia bólu, w zakresie od 0 do 10 punktów. Wyższe wyniki wskazują na większy ból.
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
|
Zmiany w kwestionariuszu dotyczącym wydajności pracy i upośledzenia oraz pytania dotyczące upośledzenia w klasie: specyficzna dla hemofilii (WPAI+CIQ:HS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
WPAI i wersja kwestionariusza upośledzenia w klasie to 9-punktowy kwestionariusz przeznaczony do pomiaru upośledzenia związanego z hemofilią w pracy, szkole i poziomie aktywności w ciągu ostatnich 7 dni.
Wizualne skale analogowe i odpowiedzi do wypełnienia są wykorzystywane do obliczania wyników absencji, upośledzenia w pracy/szkole, utraty produktywności w pracy/szkole i upośledzenia aktywności w oparciu o algorytmy punktacji i przedstawiane jako procent upośledzenia.
Wyższe wartości procentowe wskazują na większe upośledzenie związane z chorobą
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
|
Zmiana w utraconej zaplanowanej aktywności i produktywności
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
Celem tych niezależnych pytań jest uchwycenie wszelkich pominiętych czynności z powodu hemofilii, które nie zostały uwzględnione w innych kwestionariuszach uwzględnionych w badaniu, zwłaszcza wśród dzieci i młodzieży.
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
|
Zmiana obciążenia opiekuna
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
Celem tej ankiety jest ocena, w jaki sposób intensywny charakter opieki nad pacjentem z hemofilią wpływa na obciążenie opiekuna, dostarczając wyniki w następujących skalach: obciążenie emocjonalne, obciążenie finansowe, styl życia, obciążenie społeczne i pozytywne emocje.
Zrealizują go opiekunowie dzieci i młodzieży do 18 roku życia.
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
|
Liczba wizyt w lecznictwie stacjonarnym i ambulatoryjnym
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
Liczba hospitalizacji i liczba wizyt w izbie przyjęć lub liczba wizyt w przychodni lekarskiej
|
Wartość bazowa do 14 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lipca 2015
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 grudnia 2015
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 grudnia 2015
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 marca 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 marca 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
18 marca 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 grudnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
16 grudnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 997HA401
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .