Fc-faktorer og reelle hemofili-pasientrapporterte resultater (FORWARD)
16. desember 2020 oppdatert av: Bioverativ Therapeutics Inc.
En global, multisenter, observasjonsstudie som evaluerer virkningen av rFVIIIFc og rFIXFc på pasientrapportert behandlingsbyrde og helseøkonomiske resultater
Hovedmålet med studien er å evaluere effektiviteten av profylaktisk behandling med rekombinant Faktor VIII Fc-fusjonsprotein (rFVIIIFc) og rekombinant Faktor IX Fc-fusjonsprotein (rFIXFc)-terapi, vurdert ut fra pasientbehandlingsbyrden og helseøkonomiske utfall, samtidig som sykdomskontroll opprettholdes i menn med hemofili A eller B.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Research Site
-
-
Michigan
-
East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Deltakere vil bli rekruttert på ulike steder av forskrivende leger.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Ha en medisinsk dokumentert diagnose av hemofili A eller B som behandles profylaktisk med et faktorerstatningsprodukt som ikke er utviklet for å ha en forlenget halveringstid og tilfredsstiller en terapeutisk indikasjon for rFVIIIFc/rFIXFc i henhold til den godkjente lokale etiketten
- Ha minst 50 tidligere eksponeringsdager (EDs) for enhver kombinasjon av faktorerstatningsprodukter
- Ha dokumenterte forstudiedata tilgjengelig som bekrefter oppfyllelse av kvalifikasjonskriteriene
- Har ingen målbar inhibitoraktivitet i en prøve oppnådd innen 4 uker før baseline-besøket, og fravær av kliniske tegn eller symptomer på redusert respons på det gjeldende faktorerstatningsproduktet
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har en diagnose av annen blødningsforstyrrelse enn hemofili A eller hemofili B eller en ekstra koagulasjonsforstyrrelse i tillegg til hemofili A eller hemofili B
- Har tidligere anafylaksi assosiert med faktor VIII (FVIII)/faktor IX (FIX) eller intravenøs immunglobinadministrasjon
- Hadde en inhibitor innen 5 år før baseline-besøket. Merk: En familiehistorie med inhibitorer vil ikke ekskludere pasienten.
- Tidligere eller nåværende behandling med et hvilket som helst faktorerstatningsprodukt med forlenget halveringstid, inkludert et Fc-produkt, for behandling av hemofili
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
rFVIIIFc for hemofili A
Administreres basert på den forskrivende legens kliniske vurdering og i henhold til den lokale godkjente legemiddeletiketten
|
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navn:
|
|
ikke-Fc (fusjonsprotein) erstatningsprodukter for hemofili A
Administreres basert på den forskrivende legens kliniske vurdering og i henhold til den lokale godkjente legemiddeletiketten
|
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navn:
Standard plasmaavledet (pd) eller rekombinant (r) FVIII-konsentrat og andre tradisjonelle behandlingsalternativer
Andre navn:
|
|
rFIXFc for hemofili B
Administreres basert på den forskrivende legens kliniske vurdering og i henhold til den lokale godkjente legemiddeletiketten
|
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navn:
|
|
ikke-Fc faktor erstatningsprodukter for hemofili B
Administreres basert på den forskrivende legens kliniske vurdering og i henhold til den lokale godkjente legemiddeletiketten
|
Som beskrevet i behandlingsarmen
Andre navn:
Standard plasma-avledet (pd) eller rekombinant (r) FIX-konsentrat og andre tradisjonelle behandlingsalternativer
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Årlig antall injeksjoner for profylaktisk behandling med et faktor VIII- eller faktor IX-erstatningsprodukt
Tidsramme: Måned 2 til måned 14
|
Måned 2 til måned 14
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Det totale årlige faktorforbruket (i internasjonale enheter [IU] per kilogram [IU/kg]) beregnet for hver deltaker
Tidsramme: Måned 2 til måned 14
|
Måned 2 til måned 14
|
|
|
Endring i behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisinering (TSQM)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
TSQM V2 er et instrument med 11 elementer designet for å måle deltakernes tilfredshet med medisiner i løpet av de siste 2 til 3 ukene, eller siden deres siste medisinbruk.
Behandlingstilfredshet vurderes gjennom domener for bivirkninger, effektivitet, bekvemmelighet og global tilfredshet.
|
Baseline til 14 måneder
|
|
Endring i hemofiliaktivitetsliste (HAL)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
HAL er et instrument utviklet for å måle og kvantifisere en deltakers opplevde funksjonsevne til å utføre aktiviteter i dagliglivet.
HAL består av 42 flervalgsspørsmål innenfor syv domener: liggende/sittende/knestående/stående, funksjon av ben, funksjon av armer, bruk av transport, egenomsorg, husholdningsoppgaver og fritidsaktiviteter.
|
Baseline til 14 måneder
|
|
Endring i validert hemofiliregimen, behandlingsoverholdelsesskala-profylakse (VERITAS-Pro)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
VERITAS-Pro er et spørreskjema med 24 elementer designet for å måle behandlingsoverholdelse gjennom seks underskalaer: Tid, Dose, Planlegg, Husk, Hopp over og Kommuniser.
Hvert spørsmål er kvantifisert på en 5-punkts Likert-skala ("Alltid" til "Aldri") som korrelerer med en numerisk skåre fra 1 til 5, hvor høyere skår indikerer lavere behandlingsoverholdelse.
|
Baseline til 14 måneder
|
|
Endring i Wong-Baker Faces Pain Rating Scale
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
Wong-Baker Faces Scale er et 1-elements spørreskjema som består av seks ansiktskarikaturer, som hver viser et forskjellig nivå av gjeldende opplevd smerteintensitet, som strekker seg fra en score på 0 til 10. Høyere score indikerer større smerte.
|
Baseline til 14 måneder
|
|
Endring i spørreskjema for arbeidsproduktivitet og svekkelse pluss spørsmål om svekkelse i klasserommet: Hemofilispesifikke (WPAI+CIQ:HS)
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
WPAI- og klasseromssvikt-spørreskjemaversjonen er et 9-elements spørreskjema designet for å måle hemofilirelatert svekkelse i arbeid, skole og aktivitetsnivå i løpet av de siste 7 dagene.
Visuelle analoge skalaer og utfyllingssvar brukes til å beregne skårer for fravær, svekkelse på jobb/skole, tap i arbeids-/skoleproduktivitet og aktivitetssvikt basert på skåringsalgoritmer og presentert som svekkelsesprosent.
Høyere prosenter indikerer større sykdomsrelatert svekkelse
|
Baseline til 14 måneder
|
|
Endring i tapt planlagt aktivitet og produktivitet
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
Hensikten med disse frittstående spørsmålene er å fange opp eventuelle savnede aktiviteter på grunn av hemofili som ikke fanges opp i andre spørreskjemaer inkludert i studien, spesielt blant barn og ungdom.
|
Baseline til 14 måneder
|
|
Endring i omsorgsbyrden
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
Hensikten med denne undersøkelsen er å vurdere hvordan den intensive naturen ved omsorg for en hemofilipasient påvirker omsorgsbyrden, og gir skårer på følgende skalaer: Emosjonell belastning, økonomisk belastning, livsstil, sosial belastning og positive følelser.
Dette skal gjennomføres av omsorgspersoner for barn og unge under 18 år.
|
Baseline til 14 måneder
|
|
Antall innleggende og polikliniske helsebesøk
Tidsramme: Baseline til 14 måneder
|
Antall sykehusinnleggelser og antall legevaktbesøk eller antall lege poliklinikkbesøk
|
Baseline til 14 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2015
Primær fullføring (Faktiske)
1. desember 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. desember 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mars 2015
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mars 2015
Først lagt ut (Anslag)
18. mars 2015
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
19. desember 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. desember 2020
Sist bekreftet
1. august 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 997HA401
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .