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FACTORES Fc Y RESULTADOS INFORMADOS POR PACIENTE DE LA HEMOFILIA EN EL MUNDO REAL (FORWARD)

16 de diciembre de 2020 actualizado por: Bioverativ Therapeutics Inc.

Un estudio observacional global, multicéntrico que evalúa el impacto de rFVIIIFc y rFIXFc en la carga de tratamiento informada por el paciente y los resultados económicos de salud

El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia del tratamiento profiláctico con la proteína de fusión del factor VIII Fc recombinante (rFVIIIFc) y la proteína de fusión del factor IX Fc recombinante (rFIXFc) evaluada por la carga del tratamiento del paciente y los resultados económicos de la salud mientras se mantiene el control de la enfermedad en hombres con hemofilia A o B.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Los médicos prescriptores reclutarán a los participantes en varios lugares.

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Tener un diagnóstico médicamente documentado de hemofilia A o B que esté siendo tratado profilácticamente con un producto de reemplazo de factor no diseñado para tener una vida media prolongada y que satisfaga una indicación terapéutica para rFVIIIFc/rFIXFc según la etiqueta local aprobada
  • Tener al menos 50 días de exposición previa (DE) a cualquier combinación de productos de reemplazo de factor
  • Tener datos documentados previos al estudio disponibles que confirmen el cumplimiento de los criterios de elegibilidad
  • No tener actividad inhibidora medible en una muestra obtenida dentro de las 4 semanas anteriores a la visita inicial y ausencia de signos o síntomas clínicos de disminución de la respuesta al producto de reemplazo de factor actual

Criterios clave de exclusión:

  • Tener un diagnóstico de cualquier trastorno hemorrágico que no sea hemofilia A o hemofilia B o un trastorno de la coagulación adicional además de hemofilia A o hemofilia B
  • Tener antecedentes de anafilaxia asociada con cualquier administración de factor VIII (FVIII)/factor IX (FIX) o inmunoglobina intravenosa
  • Tuvo un inhibidor dentro de los 5 años anteriores a la visita inicial. Nota: Los antecedentes familiares de inhibidores no excluirán al paciente.
  • Tratamiento anterior o actual con cualquier producto de reemplazo de factor con una vida media prolongada, incluido un producto Fc, para el tratamiento de la hemofilia

NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos por el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
rFVIIIFc para la hemofilia A
Administrado según el criterio clínico del médico que prescribe y de acuerdo con la etiqueta del medicamento aprobado localmente
Biológico: rFVIIIFc
Como se describe en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
  • Eloctar
  • factor de coagulación recombinante VIII proteína de fusión Fc
  • BIIB031
  • factor antihemofílico (recombinante) proteína de fusión Fc
  • efmoroctocog alfa
productos de reemplazo sin Fc (proteína de fusión) para la hemofilia A
Administrado según el criterio clínico del médico que prescribe y de acuerdo con la etiqueta del medicamento aprobado localmente
Biológico: rFVIIIFc
Como se describe en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
  • Eloctar
  • factor de coagulación recombinante VIII proteína de fusión Fc
  • BIIB031
  • factor antihemofílico (recombinante) proteína de fusión Fc
  • efmoroctocog alfa
Droga: productos de reemplazo no Fc FVIII
Concentrado estándar de FVIII derivado de plasma (pd) o recombinante (r) y otras opciones de tratamiento tradicionales
Otros nombres:
  • rFVIII
  • pdFVIII
rFIXFc para la hemofilia B
Administrado según el criterio clínico del médico que prescribe y de acuerdo con la etiqueta del medicamento aprobado localmente
Biológico: rFIXFc
Como se describe en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • factor de coagulación IX (recombinante) Proteína de fusión Fc
productos de reemplazo de factor no Fc para la hemofilia B
Administrado según el criterio clínico del médico que prescribe y de acuerdo con la etiqueta del medicamento aprobado localmente
Biológico: rFIXFc
Como se describe en el brazo de tratamiento
Otros nombres:
  • Alprolix
  • BIIB029
  • factor de coagulación IX (recombinante) Proteína de fusión Fc
Droga: productos de reemplazo no Fc FIX
Concentrado de FIX estándar derivado de plasma (pd) o recombinante (r) y otras opciones de tratamiento tradicionales
Otros nombres:
  • rFIX
  • pdfFIX

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número anualizado de inyecciones para tratamiento profiláctico con un producto de reemplazo de Factor VIII o Factor IX
Periodo de tiempo: Mes 2 al mes 14
Mes 2 al mes 14

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El consumo de factor total anualizado (en Unidades Internacionales [UI] por kilogramo [UI/kg]) calculado para cada participante
Periodo de tiempo: Mes 2 al mes 14
Mes 2 al mes 14
Cambio en el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para Medicamentos (TSQM)
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
TSQM V2 es un instrumento de 11 ítems diseñado para medir la satisfacción de los participantes con la medicación en las últimas 2 a 3 semanas, o desde su último uso de medicación. La satisfacción con el tratamiento se evalúa a través de los dominios de la escala de efectos secundarios, eficacia, conveniencia y satisfacción global.
Línea de base a 14 meses
Cambio en la Lista de actividades de hemofilia (HAL)
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
HAL es un instrumento diseñado para medir y cuantificar la capacidad funcional percibida de un participante para realizar actividades en la vida diaria. El HAL consta de 42 preguntas de opción múltiple dentro de siete dominios: acostado/sentado/arrodillado/de pie, función de las piernas, función de los brazos, uso del transporte, cuidado personal, tareas domésticas y actividades de ocio.
Línea de base a 14 meses
Cambio en la escala de profilaxis y adherencia al tratamiento del régimen de hemofilia validado (VERITAS-Pro)
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
VERITAS-Pro es un cuestionario de 24 ítems diseñado para medir la adherencia al tratamiento a través de seis subescalas: tiempo, dosis, plan, recordar, omitir y comunicar. Cada pregunta se cuantifica en una escala Likert de 5 puntos ("Siempre" a "Nunca") que se correlaciona con una puntuación numérica del 1 al 5, donde las puntuaciones más altas indican una menor adherencia al tratamiento.
Línea de base a 14 meses
Cambio en la escala de calificación del dolor de caras de Wong-Baker
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
Wong-Baker Faces Scale es un cuestionario de 1 elemento que consta de seis caricaturas faciales, cada una de las cuales representa un nivel diferente de intensidad de dolor percibido actual, que va desde una puntuación de 0 a 10. Las puntuaciones más altas indican un mayor dolor.
Línea de base a 14 meses
Cuestionario sobre el cambio en la productividad laboral y el deterioro más preguntas sobre el deterioro en el aula: específico de la hemofilia (WPAI+CIQ:HS)
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
La versión del cuestionario WPAI y de deterioro en el aula es un cuestionario de 9 ítems diseñado para medir el deterioro relacionado con la hemofilia en el trabajo, la escuela y el nivel de actividad en los últimos 7 días. Las escalas analógicas visuales y las respuestas de relleno se utilizan para calcular las puntuaciones de ausentismo, deterioro en el trabajo/escuela, pérdidas en la productividad laboral/escuela y deterioro de la actividad en base a algoritmos de puntuación y presentados como porcentajes de deterioro. Los porcentajes más altos indican un mayor deterioro relacionado con la enfermedad
Línea de base a 14 meses
Cambio en la actividad y productividad planificadas perdidas
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
El propósito de estas preguntas independientes es capturar cualquier actividad perdida debido a la hemofilia que no esté capturada en otros cuestionarios incluidos en el estudio, especialmente entre niños y adolescentes.
Línea de base a 14 meses
Cambio en la carga del cuidador
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
El propósito de esta encuesta es evaluar cómo la naturaleza intensiva del cuidado de un paciente con hemofilia afecta la carga del cuidador, proporcionando puntajes en las siguientes escalas: carga emocional, carga financiera, estilo de vida, carga social y emociones positivas. Este será completado por los cuidadores de niños y adolescentes menores de 18 años.
Línea de base a 14 meses
Número de visitas de atención médica para pacientes hospitalizados y ambulatorios
Periodo de tiempo: Línea de base a 14 meses
Número de hospitalizaciones y número de visitas a la sala de emergencias o número de visitas a la clínica ambulatoria del médico
Línea de base a 14 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Bioverativ Therapeutics Inc.

Colaboradores

Swedish Orphan Biovitrum

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Bioverativ Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

1 de diciembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de diciembre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de marzo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de marzo de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de marzo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

19 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de diciembre de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 997HA401

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre rFVIIIFc

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